纽福斯AAV基因治疗药物，拟纳入突破性疗法_医药

2022

07/11

10:44

医谷网医药

近日，CDE 官网显示，纽福斯生物眼科基因疗法NR082眼用注射液（NFS-01）拟纳入突破性治疗品种，拟用于Leber遗传性视神经病变（G11778A突变）。

NR082是一种重组腺相关病毒血清型 2 载体（rAAV2）的新型眼内注射基因治疗产品，通过单次玻璃体内注射，将正确的基因通过玻璃体腔注射递送至患者受损的视神经节细胞，修复线粒体生物呼吸链，使视神经节细胞恢复活力与视功能。其安全性和有效性已在三项研究者发起的临床研究（IITs），186例LHON受试者中得到证明，一些病人的长期安全性，有效性，耐受性甚至达到了90个月。

2021年3月，NR082首次在国内获批临床，成为国内首个获得临床试验许可的眼科体内基因治疗药物。纽福斯当前正在国内进行一项评估基因治疗ND4突变相关的Leber遗传性视神经病变（LHON）的安全性和有效性的Ⅰ/Ⅱ/Ⅲ期、多中心、二阶段的临床研究。今年 5 月 25 日，纽福斯宣布基于 NR082 Ⅰ/Ⅱ 期临床试验的安全性和有效性数据，已与 CDE 在 Ⅱ 期临床试验结束会议（EOP2）上就拟进行的 Ⅲ 期临床试验方案可行性达成一致意见。

在国外，2020年9月，FDA授予NR082孤儿药称号，用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（LHON），今年1月NR082获FDA新药临床试验许可，即将在美国开展临床试验。

标签