单克隆抗体KN057获得美国FDA孤儿药资格认定，远大生命科学拥有大中华区独家权益

医谷最新消息，2024年3月15日，组织因子途径抑制物（TFPI）单克隆抗体KN057获得美国食品和药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定，用于血友病A的治疗。

国内知名药企远大生命科学集团有限公司（简称“远大生命科学”）全资子公司四川远大蜀阳药业有限公司（简称“远大蜀阳”）于去年9月与苏州康宁杰瑞生物科技有限公司（简称“苏州康宁杰瑞”）就该项目达成合作，远大蜀阳将独家负责KN057在大中华区的市场推广和商业化销售。

“孤儿药”是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在美国，罕见病是指患病人数少于20万人的疾病。自1983年以来，美国通过《孤儿药法案》的实施，给予企业相关政策扶持，以鼓励罕见病药品的研发。药物获得FDA授予的孤儿药资格认定后，其在美国的后续研发及商业化等方面将会享受一定的政策支持，包括享有临床试验费用税收减免、免除新药申请费用、获得研发资助等，特别是该药物的该适应症批准上市后可获得美国市场7年独占权。

KN057两项预防治疗血友病III期临床研究已启动

血友病为一组凝血功能障碍的出血性疾病，一旦发病就会伴随终身。其特征是凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生 “自发性”出血。血友病主要包括血友病 A（FⅧ缺乏）、血友病 B（FⅨ缺乏）、血友病 C（FXI 缺乏），以及血管性血友病（vWD）等。所有血友病患者中，血友病A占比为80％-85％。

KN057注射液是苏州康宁杰瑞自主研发，具有自主知识产权的一种单克隆抗体，通过特异性靶向组织因子途径抑制物（TFPI），中和TFPI对FXa以及TF/FVIIa复合物的抑制作用，维持凝血酶水平，达到预防出血的作用。凭借独特的作用机制和分子设计，KN057有望在伴或不伴抑制物的血友病A和血友病B患者中发挥预防治疗的作用，其安全性和疗效已经在前期的临床试验中得到了初步验证。

2024年1月，苏州康宁杰瑞申办的“在伴抑制物的血友病A和血友病B患者中，评价KN057注射液预防治疗的有效性和安全性的随机、开放研究（KN057-A-301）”和“在不伴抑制物的血友病A和血友病B患者中，评价KN057注射液预防治疗的有效性和安全性的随机、开放研究（KN057-A-302）”两项Ⅲ期临床研究，在该研究的组长单位中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）正式启动。

相较于因子替代疗法，KN057在临床上已展现出许多优势：目前的因子替代疗法中，患者需要短时间内重复静脉给药，且容易产生抑制物。KN057具有半衰期长的特点，一周给药一次，大大提升了患者的顺应性；KN057皮下给药减轻了患者的痛苦，相较于因子替代疗法的静脉注射，患者的依从性更强；此外，KN057对于伴或者不伴抑制物的A型与B型血友病患者都适用，为产生抑制物的血友病患者提供了更多的治疗选择。

预防性治疗为血友病治疗趋势

根据国家统计局和世界血友病联合会统计预测，目前我国血友病患者人数达到14万人，由于人凝血因子VIII供不应求且价格昂贵，我国血友病患者多为按需治疗，接受预防性治疗的患者仅占病人总数的2-3%。未来随着预防性治疗在中国的进一步推广将为血友病药物市场规模带来进一步的扩张。

弗若斯特沙利文公司研究预测，到2030年我国血友病用药市场预计将达到141亿元人民币。

未来，随着KN057产品上市，远大生命科学以及远大蜀阳的产品管线有望进一步丰富，更好地满足临床需求，共同提高中国血友病的治疗水平，惠及广大患者。