单克隆抗体KN057获得美国FDA孤儿药资格认定,远大生命科学拥有大中华区独家权益

医药 来源:医谷网
2024
03/17
12:44
医谷网 医药

医谷最新消息,2024年3月15日,组织因子途径抑制物(TFPI)单克隆抗体KN057获得美国食品和药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格认定,用于血友病A的治疗。

国内知名药企远大生命科学集团有限公司(简称“远大生命科学”)全资子公司四川远大蜀阳药业有限公司(简称“远大蜀阳”)于去年9月与苏州康宁杰瑞生物科技有限公司(简称“苏州康宁杰瑞”)就该项目达成合作,远大蜀阳将独家负责KN057在大中华区的市场推广和商业化销售。

“孤儿药”是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在美国,罕见病是指患病人数少于20万人的疾病。自1983年以来,美国通过《孤儿药法案》的实施,给予企业相关政策扶持,以鼓励罕见病药品的研发。药物获得FDA授予的孤儿药资格认定后,其在美国的后续研发及商业化等方面将会享受一定的政策支持,包括享有临床试验费用税收减免、免除新药申请费用、获得研发资助等,特别是该药物的该适应症批准上市后可获得美国市场7年独占权。

KN057两项预防治疗血友病III期临床研究已启动

血友病为一组凝血功能障碍的出血性疾病,一旦发病就会伴随终身。其特征是凝血时间延长,终身具有轻微创伤后出血倾向,重症患者没有明显外伤也可发生 “自发性”出血。血友病主要包括血友病 A(FⅧ缺乏)、血友病 B(FⅨ缺乏)、血友病 C(FXI 缺乏),以及血管性血友病(vWD)等。所有血友病患者中,血友病A占比为80%-85%。

KN057注射液是苏州康宁杰瑞自主研发,具有自主知识产权的一种单克隆抗体,通过特异性靶向组织因子途径抑制物(TFPI),中和TFPI对FXa以及TF/FVIIa复合物的抑制作用,维持凝血酶水平,达到预防出血的作用。凭借独特的作用机制和分子设计,KN057有望在伴或不伴抑制物的血友病A和血友病B患者中发挥预防治疗的作用,其安全性和疗效已经在前期的临床试验中得到了初步验证。

2024年1月,苏州康宁杰瑞申办的“在伴抑制物的血友病A和血友病B患者中,评价KN057注射液预防治疗的有效性和安全性的随机、开放研究(KN057-A-301)”和“在不伴抑制物的血友病A和血友病B患者中,评价KN057注射液预防治疗的有效性和安全性的随机、开放研究(KN057-A-302)”两项Ⅲ期临床研究,在该研究的组长单位中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)正式启动。

相较于因子替代疗法,KN057在临床上已展现出许多优势:目前的因子替代疗法中,患者需要短时间内重复静脉给药,且容易产生抑制物。KN057具有半衰期长的特点,一周给药一次,大大提升了患者的顺应性;KN057皮下给药减轻了患者的痛苦,相较于因子替代疗法的静脉注射,患者的依从性更强;此外,KN057对于伴或者不伴抑制物的A型与B型血友病患者都适用,为产生抑制物的血友病患者提供了更多的治疗选择。

预防性治疗为血友病治疗趋势

根据国家统计局和世界血友病联合会统计预测,目前我国血友病患者人数达到14万人,由于人凝血因子VIII供不应求且价格昂贵,我国血友病患者多为按需治疗,接受预防性治疗的患者仅占病人总数的2-3%。未来随着预防性治疗在中国的进一步推广将为血友病药物市场规模带来进一步的扩张。

弗若斯特沙利文公司研究预测,到2030年我国血友病用药市场预计将达到141亿元人民币。

未来,随着KN057产品上市,远大生命科学以及远大蜀阳的产品管线有望进一步丰富,更好地满足临床需求,共同提高中国血友病的治疗水平,惠及广大患者。

为你推荐

百度再次牵手鹏城实验室,探索AI for医疗健康资讯

百度再次牵手鹏城实验室,探索AI for医疗健康

4月16日,百度大健康事业群与鹏城实验室正式举行战略签约仪式。百度集团资深副总裁、大健康事业群组(HCG)总裁何明科、鹏城实验室医疗健康AI使能团队负责人宋震等出席签约仪式...

2024-04-17 13:59

上海已有近千家药店可通过支付宝线上医保“外卖买药”资讯

上海已有近千家药店可通过支付宝线上医保“外卖买药”

医谷记者从支付宝处获悉,截至目前,上海已有超950家药店支持医保外卖购药,占全市1900家定点药店一半以上,覆盖全市范围内益丰大药房、海王星辰、叮当快药、华氏、国大、第一医...

2024-04-16 21:28

第七十九批仿制药参比制剂目录资讯

第七十九批仿制药参比制剂目录

经国家药品监督管理局仿制药质量和疗效一致性评价专家委员会审核确定,发布仿制药参比制剂目录(第七十九批)。

2024-04-16 18:05

医保目录新增肿瘤用药100种,高居所有治疗领域首位资讯

医保目录新增肿瘤用药100种,高居所有治疗领域首位

据中国医疗保险文章消息:现行版医保目录共计有西药和中成药3088种,其中肿瘤治疗相关用药241种。自2018年国家医保局成立以来,医保目录累计新增744种药品,其中肿瘤用药达到100...

2024-04-15 18:30

金斯瑞生物科技正式加入“科学碳目标倡议”(SBTi),以实际行动践行可持续发展承诺资讯

金斯瑞生物科技正式加入“科学碳目标倡议”(SBTi),以实际行动践行可持续发展承诺

科学碳目标倡议(SBTi)由全球环境信息研究中心(CDP)、联合国全球契约组织(UNGC)、世界资源研究所(WRI)和世界自然基金会(WWF)联合发起

2024-04-15 15:01

橼酸铋钾胶囊处方药转换为非处方药资讯

橼酸铋钾胶囊处方药转换为非处方药

根据《处方药与非处方药分类管理办法(试行)》的规定,经国家药品监督管理局组织论证和审核,枸橼酸铋钾胶囊由处方药转换为非处方药。药品上市许可持有人需在2025年1月6日前完...

2024-04-14 13:00

安永发布《智启新质生产力:生成式人工智能在医疗医药领域的潜在应用》白皮书资讯

安永发布《智启新质生产力:生成式人工智能在医疗医药领域的潜在应用》白皮书

安永在第四届中国国际消费品博览会上发布《智启新质生产力:生成式人工智能在医疗医药领域的潜在应用》白皮书。

2024-04-14 12:01

携手抗帕:精准筛查,高效防治,提升帕金森病患者生活质量资讯

携手抗帕:精准筛查,高效防治,提升帕金森病患者生活质量

2024年4月11日是第28个“世界帕金森病日”。

2024-04-14 11:54

湖南卫健委进一步规范公立医疗卫生机构药品、设备、医用耗材采购管理资讯

湖南卫健委进一步规范公立医疗卫生机构药品、设备、医用耗材采购管理

近日,为进一步规范医疗卫生机构药品、设备、医用耗材等采购管理,湖南省卫健委发布《关于进一步规范全省公立医疗卫生机构药品、设备、医用耗材等采购管理的通知》,自2024年5月...

2024-04-13 17:40

梯瓦宣布瑞玛奈珠单抗偏头痛预防性治疗在华III期研究结果,确认其有效性和安全性资讯

梯瓦宣布瑞玛奈珠单抗偏头痛预防性治疗在华III期研究结果,确认其有效性和安全性

瑞玛奈珠单抗通过在华III期研究数据证实其有效性,每月偏头痛天数显著减少

2024-04-13 09:52

22个药品在辽宁省主动申请降价资讯

22个药品在辽宁省主动申请降价

近日,辽宁省公共资源交易中心发布《关于执行盐酸肾上腺素注射液等22个药品主动降价结果的通知》,收到天津金耀药业有限公司等企业投标的22个药品产品在辽宁省主动降价的申请。

2024-04-12 21:59

注册申报:化学仿制药生物等效性研究摘要资讯

注册申报:化学仿制药生物等效性研究摘要

本摘要适用于以药动学参数为终点评价指标的生物等效性研究。申请豁免生物等效性研究的品种,可在生物等效性研究总结部分陈述豁免理由,并根据实际情况简化摘要撰写内容。采用药...

2024-04-11 23:09

欧姆龙携创新产品及解决方案亮相第89届CMEF,开启数“智”化“心”时代慢病管理格局资讯

欧姆龙携创新产品及解决方案亮相第89届CMEF,开启数“智”化“心”时代慢病管理格局

今天,第89届中国国际医疗器械(春季)博览会(以下简称“CMEF”)在上海国家会展中心盛大开幕。

2024-04-11 20:59

国产首个罗普司亭生物类似药获批上市资讯

国产首个罗普司亭生物类似药获批上市

日前,据国家药监局官网显示,齐鲁制药申报的罗普司亭生物类似药上市申请已获得批准,用于治疗免疫性血小板减少症(ITP),成为国内首个获批上市的罗普司亭生物类似药。

2024-04-11 16:18

诺和诺德新减肥药在华申请临床试验资讯

诺和诺德新减肥药在华申请临床试验

近日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网信息显示,诺和诺德1类新药Amycretin片的临床试验申请获得受理,药品类型为治疗用生物制品。资

2024-04-11 13:48

聚焦新质生产力,医工科技创新产业化平台——海医汇正式发布资讯

聚焦新质生产力,医工科技创新产业化平台——海医汇正式发布

4月10日,由盈康一生·海医汇举办的大健康生态大会暨海医汇平台发布仪式在上海召开。现场,在多位专家、学者及生态方共同见证下,医工科技创新产业化平台——“海医汇”正式成立...

2024-04-11 10:44

万泰生物九价HPV疫苗III期研究结果揭盲,即将申报上市资讯

万泰生物九价HPV疫苗III期研究结果揭盲,即将申报上市

昨日(4月10日),万泰生物发布公告称,其与厦门大学合作研发的“重组人乳头瘤病毒6 11 16 18 31 33 45 52 58型九价HPV疫苗(大肠埃希菌)III期主临床试验V8期访视(共...

2024-04-11 09:52

2024乌镇健康大会:超3000亿市场规模,百度健康给出医药数字营销“三板斧”资讯

2024乌镇健康大会:超3000亿市场规模,百度健康给出医药数字营销“三板斧”

4月8日-12日,以“韧性、驭变”为主题的2024乌镇健康大会在浙江乌镇举行,期间百度大健康事业群组药企营销总经理毛及在中国医药数字化产业论坛上发表了题为《拉新挖潜,打造数字...

2024-04-11 09:38

昂拓生物完成超5000万美元A轮融资,加快核酸管线布局资讯

昂拓生物完成超5000万美元A轮融资,加快核酸管线布局

近日,昂拓生物宣布完成超过5000万美元的A轮融资。本轮融资由斯道资本、本草资本、华金资本、高榕资本、济峰资本、联新资本、沂景资本、联

2024-04-10 14:47

驭变而行,从“心”出发——欧姆龙健康医疗三赴乌镇健康大会荣膺多项行业大奖资讯

驭变而行,从“心”出发——欧姆龙健康医疗三赴乌镇健康大会荣膺多项行业大奖

近日,2024乌镇健康大会暨第三届中国OTC大会(以下简称“大会”)以“韧性·驭变”为主题盛大开幕。今年,欧姆龙健康医疗(以下简称“欧姆龙”)连续第三年参与大会,并携多款循...

2024-04-10 12:48