国内首款,驯鹿生物BCMA CAR-T疗法获批

医药 来源:医谷网
2023
06/30
23:38
医谷网 医药

今日(6月30日),据国家药监局(NMPA)官网信息显示,驯鹿生物申报的BCMA 靶向CAR-T疗法伊基奥仑赛注射液(商品名:福可苏)获得附条件批准上市,用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)成人患者,既往经过至少3线治疗后进展(至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂),这是继复星凯特的阿基仑赛和药明巨诺的瑞基奥仑赛后,国内获批上市的第三款CAR-T疗法,也是国内首款获批靶向BCMA的CAR-T疗法,阿基仑赛和瑞基奥仑赛均靶向CD19。

伊基奥仑赛由驯鹿生物和信达生物联合开发,其是一款针对B细胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T细胞疗法,以慢病毒为基因载体转染自体T细胞,CAR包含全人源scFv、CD8a 铰链和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活结构域。根据驯鹿生物的介绍,基于严格的筛选,通过全面的体内外功能评价,伊基奥仑赛具有强有力和快速的疗效,并有突出的体内持久存续性。此前,伊基奥仑赛已被国家药监局纳入突破性治疗品种。

根据驯鹿生物此前发布的新闻稿,伊基奥仑赛的上市申请是基于一项1/2期注册性临床的研究结果。在2023年美国临床肿瘤学术年会(ASCO)上,驯鹿生物和信达生物以壁报报告形式展示了伊基奥仑赛的最新1/2期注册性临床研究结果。截至2022年9月9日,该注册性临床研究共计纳入103例接受伊基奥仑赛回输的受试者,回输剂量为1.0×106 CAR-T/kg,中位随访时间为13.8(0.4, 27.2)个月,既往治疗中位线数为4(3~23)线。

结果显示,在疗效可评估的101例受试者中,总体缓解率(ORR)为 96.0%(97/101)。其中91.1%(92/101)受试者达到非常好的部分缓解及以上(≥VGPR),严格意义的完全缓解/完全缓解率(sCR/CR)为74.3%(75/101)。中位达缓解时间为16 (11,179) 天,中位缓解持续时间(DOR)和中位无进展生存期(PFS)均未达到,12个月的PFS率为78.8%(95% CI: 68.6–85.97)。95.0%(96/101)的受试者达到微小残留病灶(MRD)阴性,其中所有sCR/CR受试者均达到MRD阴性,82.4%(95%CI:70.90-89.72)的受试者持续维持MRD阴性超过12个月,MRD阴性的中位持续时间尚未达到。

伊基奥仑赛对既往接受过CAR-T治疗的MM受试者亦展现了良好的疗效,12例既往接受过CAR-T治疗的MM受试者中,9例获得ORR,5例获得sCR,其中4例维持sCR超过18个月。

安全性方面,103例受试者中,93.2%(96/103)受试者发生细胞因子释放综合征(CRS),绝大多数为1~2级CRS,仅一例受试者发生3级及以上CRS。CRS发生的中位时间为回输后第6.0 (1,13) 天,CRS的中位持续时间为5.0 (2,30) 天。仅2.5%(2/79)受试者出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS),其中1级和2级各1例,所有受试者的CRS和ICANS均得到缓解,最常见的药物相关不良事件是血液学毒性。

此外,根据驯鹿生物新闻稿,伊基奥仑赛在体内良好扩增且持久存续:外周血的CAR拷贝数中位达峰时间为回输后12天,中位峰值水平为87570.6拷贝数/微克DNA。在随访达到回输后12个月和24个月的受试者中分别有50%(28/56)和40%(4/10)的受试者仍可检测到CAR-T细胞存续,仅有19.4%(20/103)的受试者在回输后检测出抗药抗体(ADA)阳性。

值得一提的是,除了此次的国内获批,伊基奥仑赛的海外开发布局也正在进行中,此前,伊基奥仑赛已获得FDA授予的孤儿药资格,2023年2月,FDA再次授予该产品再生医学先进疗法资格和快速通道资格。

适应症开发方面,除RRMM外,伊基奥仑赛新增扩展适应症,即用于抗体介导的视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)的临床试验申请已获得国家药监局批准。

截止目前,国内还有两款靶向BCMA的 CAR-T疗法向国家药监局提交了上市申请,即科济药业的泽沃基奥仑赛和传奇生物的西达基奥仑赛,二者均已被纳入优先审评。

来源:医谷网

为你推荐

2024百度健康产业生态大会举办,探讨AI如何打破“医疗不可能三角”资讯

2024百度健康产业生态大会举办,探讨AI如何打破“医疗不可能三角”

7月19日,在北京举办的2024百度健康产业生态大会上,百度集团资深副总裁、百度大健康事业群组总裁何明科发表主题演讲时表示,AI应普惠,科技是让人人健康最确定性的答案之一。

2024-07-19 18:27

全球首个且唯一获批白介素17A/F双靶点抑制剂优时比倍捷乐®强直性脊柱炎适应证获批资讯

全球首个且唯一获批白介素17A/F双靶点抑制剂优时比倍捷乐®强直性脊柱炎适应证获批

适用于常规治疗疗效不佳或不耐受的活动性强直性脊柱炎(AS,放射学阳性中轴型脊柱关节炎)成人患者

2024-07-19 15:43

重组A型肉毒毒素YY001全球首个医疗适应症临床获批,华东医药拥有优先选择权资讯

重组A型肉毒毒素YY001全球首个医疗适应症临床获批,华东医药拥有优先选择权

誉颜制药自主创新研发的注射用重组A型肉毒毒素YY001-002用于“治疗成人上肢肌肉痉挛”的新适应症临床试验申请已获得国家药监局药品审评中心CDE批准。此次获批是全球首次将重组A...

2024-07-18 22:18

拜耳达罗他胺达到转移性激素敏感性前列腺癌患者III期ARANOTE试验的主要终点资讯

拜耳达罗他胺达到转移性激素敏感性前列腺癌患者III期ARANOTE试验的主要终点

ARANOTE试验达到主要终点,与安慰剂加雄激素剥夺疗法(ADT)相比,达罗他胺+ ADT显著提高了影像学无进展生存期(rPFS)

2024-07-18 18:28

传奇生物CAR-T疗法2024H1销售额3.43亿美元,同比增长81.5%资讯

传奇生物CAR-T疗法2024H1销售额3.43亿美元,同比增长81.5%

7月17日,强生公司公布了其第二季度的财务报告,报告显示其销售额为224 47亿美元,同比增长4 3%;调整后的净利润为68 40亿美元,同比增长1

2024-07-18 14:21

远大医药收购天津田边及百济制药100%股份落地,夯实心脑血管急救与呼吸及危重症两大产业布局资讯

远大医药收购天津田边及百济制药100%股份落地,夯实心脑血管急救与呼吸及危重症两大产业布局

对天津田边制药有限公司(天津田边),以及南昌百济制药有限公司和江西百安百煜医药科技有限公司(两者合称:百济制药)100%股权的变更登记已顺利完成,为其呼吸及危重症、心脑...

2024-07-17 18:43

创新药物研发竞争激烈,人工智能帮助提升研发效率与速度     资讯

创新药物研发竞争激烈,人工智能帮助提升研发效率与速度

在创新药“出海”潮中,我们依旧面临着不同国家的标准治疗不同,对于不同国家研究中心表现不了解,选择研究中心决策等等困难。

文/燕晓明 2024-07-17 15:02

艾加莫德皮下注射国内获批上市,用于治疗全身型重症肌无力资讯

艾加莫德皮下注射国内获批上市,用于治疗全身型重症肌无力

7月16日,再鼎医药与argenx联合宣布,国家药品监督管理局已经批准了卫力迦(艾加莫德皮下注射,1000mg(5 6ml) 瓶)的生物制品上市许可申

2024-07-17 10:34

超40亿元,一款国产核药“出海”资讯

超40亿元,一款国产核药“出海”

今日(7月17日),放射性药物治疗公司辐联科技宣布,其与生物科技公司SK Biopharmaceuticals(下称“SK”)签署了一项对外授权许可协议。

2024-07-17 10:27

遭遇电信诈骗风波后,海普瑞上半年却扭亏了资讯

遭遇电信诈骗风波后,海普瑞上半年却扭亏了

近日,肝素龙头企业之一海普瑞发布2024年上半年业绩预告,预计今年上半年录得归母净利润为6 42亿元-7 35亿元,同比增长420 70%-495 72%;预计录得扣非净利润为3 08亿元-4 ...

2024-07-16 17:22

全局化思考 提升出海商业成功机率 ——2024上海(北虹桥)医疗器械产品出海商业化拓展资源对接会圆满落幕资讯

全局化思考 提升出海商业成功机率 ——2024上海(北虹桥)医疗器械产品出海商业化拓展资源对接会圆满落幕

本次活动汇聚了政府部门、金融投资机构、第三方医疗器械服务机构以及行业专家学者,共同探讨医疗器械产品出海的机遇与挑战。

2024-07-16 17:13

医药企业和医疗卫生机构需要密切关注的8种涉嫌商业贿赂的行为资讯

医药企业和医疗卫生机构需要密切关注的8种涉嫌商业贿赂的行为

医药、医疗卫生领域涉嫌商业贿赂的行为。

2024-07-16 09:49

原启生物CAR-T疗法获FDA快速通道资格资讯

原启生物CAR-T疗法获FDA快速通道资格

今日(7月15日),原启生物宣布FDA已授予公司CAR-T细胞注射液 (OriCAR-017) 快速通道资格 ,用于治疗复发 难治性多发性骨髓瘤 (RRMM)。

2024-07-15 15:00

市值约99亿美元,传奇生物收到并购邀约资讯

市值约99亿美元,传奇生物收到并购邀约

近日,据Seekingalpha网站报道,Street Insider的一份报告指出,传奇生物近日收到并购邀约,并聘请投资银行Centerview Partners帮助其董

2024-07-15 14:57

全球首个!华东医药壳聚糖医美填充剂KIO015已申请欧盟CE认证,预计明年获批资讯

全球首个!华东医药壳聚糖医美填充剂KIO015已申请欧盟CE认证,预计明年获批

近日,华东医药宣布英国全资子公司Sinclair旗下注射用皮肤填充产品KIO015已提交了欧盟CE认证申请。本次递交申请是基于该产品成功完成了PLUM临床研究,研究结果显示,与对照组相...

2024-07-15 13:50

云顶新耀伊曲莫德治疗中重度活动性溃疡性结肠炎的亚洲多中心III期临床研究维持期取得积极顶线结果 资讯

云顶新耀伊曲莫德治疗中重度活动性溃疡性结肠炎的亚洲多中心III期临床研究维持期取得积极顶线结果

7月15日,云顶新耀宣布伊曲莫德(VELSIPITY®, etrasimod)在治疗中重度活动性溃疡性结肠炎(UC)的亚洲多中心Ⅲ期临床研究的维持期治疗取

2024-07-15 09:30

华东医药引进澳宗生物依达拉奉片,预计年内提交急性缺血性脑卒中适应症上市申请资讯

华东医药引进澳宗生物依达拉奉片,预计年内提交急性缺血性脑卒中适应症上市申请

目前依达拉奉片针对急性缺血性脑卒中(AIS)适应症已完成国内临床Ⅲ期研究,预计2024年Q4申报NDA

2024-07-14 19:36

射频治疗仪、射频皮肤治疗仪类产品,未取得医疗器械注册证,不得生产、进口和销售资讯

射频治疗仪、射频皮肤治疗仪类产品,未取得医疗器械注册证,不得生产、进口和销售

国家药监局关于进一步明确射频治疗仪类产品有关要求的公告。

2024-07-13 10:27

2024年4月两款短缺药全国平均价资讯

2024年4月两款短缺药全国平均价

近日,上海市医药集中招标采购事务管理所发布《关于公示2024年4月部分短缺药全国平均价的公告》,共涉及盐酸精氨酸注射液和硝酸甘油片两款药品。

2024-07-13 10:14

国家医保局发文:心血管内科、骨科、血液净化科、康复科、医学影像科、临床检验科飞检中,严查这些行为资讯

国家医保局发文:心血管内科、骨科、血液净化科、康复科、医学影像科、临床检验科飞检中,严查这些行为

国家医保局梳理了心血管内科、骨科、血液净化、康复、医学影像、临床检验六个领域常见违法违规典型问题,下发《定点医疗机构违法违规使用医疗保障基金典型问题清单》,要求各省...

2024-07-12 22:24