104亿元！2026年小核酸领域首笔出海BD诞生

2月2日晚间，圣因生物正式宣布，与罗氏集团旗下子公司基因泰克达成全球研发合作与许可协议，双方将基于圣因生物专有的RNAi药物研发平台，共同推进一款RNAi疗法的开发。据悉，这是2026年国内小核酸领域诞生的第一笔出海BD交易，总交易金额高达15亿美元（约合人民币104亿元）。

根据双方签署的协议，圣因生物将授予基因泰克该款RNAi药物的全球独家开发和商业化权利。合作期间，圣因生物将主要负责该药物的早期研发工作，而基因泰克将承担后续所有的临床开发、注册申报及商业化推广任务。在收益方面，圣因生物将直接获得2亿美元的首付款，同时有权收取后续开发和销售阶段的里程碑付款，以及该药物上市后销售净额的分级特许权使用费，总潜在收益达15亿美元。

此次合作的核心亮点，在于圣因生物自主研发的RNAi药物递送技术平台。据了解，该平台涵盖新型药物化学修饰和递送技术两大核心，其中最具竞争力的是圣因生物拥有自主知识产权的LEAD™肝外递送平台。与目前主流的肝靶向递送技术不同，LEAD™平台能够高效、特异性地将siRNA递送至脂肪、肌肉、免疫细胞及中枢神经系统等肝外组织，实现对致病基因高效、安全且持久的沉默，同时可大幅降低给药频率，基于该平台有望开发出每年仅需两次皮下给药的代谢性疾病突破性疗法。业内人士指出，肝外递送技术是小核酸药物突破应用局限、拓展疾病治疗领域的关键，也是当前全球小核酸行业的研发热点，圣因生物在该领域的技术积累，正是吸引基因泰克携手合作的核心原因。

作为小核酸领域的创新企业，圣因生物在核心技术与管线布局上均具备较强竞争力。公司创始人兼首席执行官王为民，是寡核苷酸药物化学领域的先驱，拥有近30年RNAi制药工业界研发经验，曾主导推动多项重大RNAi药物的研发，并管理过与礼来、罗氏、诺和诺德等多家国际药企的合作项目，其主导研发的GalXC™等创新递送技术，已成为行业核心技术标杆。目前，圣因生物已布局17条在研管线，涵盖自身免疫性疾病、心血管疾病、代谢疾病/肥胖、凝血功能障碍等多个未被满足的临床需求领域，其中包括4款临床阶段候选药物，涵盖1项临床Ⅱ期和3项临床Ⅰ期项目。

值得关注的是，此次与基因泰克的合作，并非圣因生物首次获得国际药企青睐。2025年11月，圣因生物曾与代谢疾病巨头礼来达成合作，基于LEAD™平台共同开发代谢性疾病相关RNAi候选药物，总潜在收益高达12亿美元；同年12月，公司完成超1.1亿美元B轮融资，吸引了中国生物制药、君联资本、维梧资本等众多知名机构跟投，同时获得礼来公司的战略投资。短短三个月内，圣因生物接连斩获两大国际药企合作及大额融资，充分体现了资本市场与全球制药巨头对其核心技术与发展潜力的认可。

事实上，圣因生物的出海突破，是我国小核酸赛道快速崛起的一个缩影。进入2026年以来，国内小核酸领域动作频繁、亮点纷呈：1月6日，赛诺菲siRNA药物普乐司兰钠注射液获国家药监局批准上市；1月9日，瑞博生物在港交所挂牌上市，成为“2026小核酸药物第一股”；1月13日，中国生物制药宣布以12亿元全资收购小核酸创新药企赫吉亚生物。一系列产业动态表明，我国小核酸赛道已进入规模化发展、全球化突破的关键阶段。

从全球市场来看，小核酸药物正迎来爆发式增长。作为单抗、小分子药物之后的第三大药物类型，小核酸药物具有研发周期短、可靶向分子范围广、疗效持续时间长、研发成功率高的独特优势，目前已在罕见病、慢性疾病领域实现突破。数据显示，全球RNAi疗法龙头企业Alnylam 2025年凭借四款自主商业化siRNA产品，总收入接近30亿美元，同比增长81%，实现非GAAP盈利，其TTR系列产品销售额翻倍至约25亿美元，展现出广阔的商业前景。

此次104亿元小核酸出海BD交易的落地，标志着我国小核酸企业已从技术跟随逐步走向源头创新，国产小核酸核心资产正获得全球制药巨头的广泛认可。随着递送技术的不断突破、管线布局的持续完善，以及资本与国际资源的加速加持，以圣因生物、瑞博生物、舶望制药为代表的国产小核酸企业，有望在“现代制药的第三次浪潮”中，带领中国药企向全球反向输出first-in-class药物，推动我国从小核酸研发大国向研发强国转型。未来，随着更多国产小核酸药物走向全球，我国生物医药产业的国际竞争力也将进一步提升。