基石药业高选择性RET抑制剂普吉华在中国台湾获批

医谷今日最新消息，港股创新药企基石药业同类首创强效高选择性RET抑制剂普吉华（Pralsetinib）在中国台湾获批，用于治疗局部晚期或转移的转染重排（RET）融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）、需接受全身性治疗的晚期或转移的RET突变甲状腺髓样癌（MTC）以及需接受全身性治疗且经放射性碘治疗无效（如适用放射性碘治疗）的晚期或转移的RET融合阳性甲状腺癌成人患者。该药成为基石药业在中国台湾地区第二款获批上市的精准治疗药物，也是基石药业在大中华地区获得的第十个新药上市申请的批准。

中国国家药品监督管理局已批准普吉华（Pralsetinib）用于治疗既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者，治疗晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌（MTC）及RET融合阳性甲状腺癌（TC）患者。目前，该药物已经在中国大陆、中国香港、中国台湾、美国、欧盟获批上市。

基石药业首席执行官杨建新博士表示：“我们非常高兴地看到继泰時维获批用于治疗晚期携带 PDGFRA D842V突变的胃肠道间质瘤患者后，又一款重磅精准药物普吉华成功在中国台湾获批上市。普吉华已经在大中华区的多个地区获批上市，具有优越和持久的临床抗肿瘤活性，整体安全可控。此次普吉华获批上市，将会为在中国台湾的RET变异的肺癌和甲状腺癌患者带来新的治疗选择。一直以来，基石药业始终致力于研发创新药物，满足癌症患者未解决的医疗需求。未来，我们将继续在肿瘤领域不断探索，力争加速为全球患者带来更多高品质的药物。”

近年来，近年来肺癌和甲状腺癌发病率在中国持续增长。根据世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的2020年全球最新癌症负担数据，中国在2020年约有82万新发肺癌和22万新发甲状腺癌病例数。RET融合和激活突变是许多癌症类型（包括NSCLC和多种类型的甲状腺癌）中的关键疾病驱动因素。大约1- 2%的NSCLC患者和大约10-20%的甲状腺乳头状癌（最常见的甲状腺癌）患者携带RET融合，大约90%的晚期甲状腺髓样癌（约占甲状腺癌的2-5%）患者携带RET突变。

据悉，此次普吉华在中国台湾的获批是基于一项全球I/II期ARROW临床研究，该研究旨在评估普吉华在RET融合阳性的NSCLC、RET变异甲状腺癌和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。2022年9月，欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上公布了ARROW研究中全球患者的更新结果。据结果显示，普吉华在晚期RET融合阳性NSCLC、RET突变MTC、及RET融合甲状腺癌患者中具有强效和持久的抗肿瘤活性，整体安全可控，且没有发现新的安全信号。数据表明，在260例RET融合阳性NSCLC患者中，总体缓解率（ORR）为70.0%，中位DOR为 19.1个月；在62例RET突变MTC初治患者中，ORR为77.4%，中位DOR尚未达到；在61例既往接受过卡博替尼或凡德他尼治疗的RET突变MTC患者中，ORR为55.7%，中位DOR为 25.8个月；在22例接受过全身治疗的RET融合阳性甲状腺癌患者中，ORR为90.9%，中位DOR为 23.6个月。

2022年8月发表在国际顶尖医学杂志《Nature Medicine》的ARROW研究结果进一步证明，普吉华在包括胰腺癌、胆管癌在内的RET融合阳性的多种实体肿瘤患者中，均显示出广泛且持久的抗肿瘤活性以及良好的安全性 (ORR为57%, 中位DOR 11.7个月)。普吉华的治疗潜力有望拓展至十数个存在RET融合阳性的瘤种。

目前，普吉华已被纳入多项权威诊疗指南，包括《CSCO NSCLC诊疗指南(2021)》、美国《NCCN非小细胞肺癌临床实践指南2022》、《中国肿瘤整合诊治指南(CACA)—甲状腺癌》、《甲状腺髓样癌诊断与治疗中国专家共识（2020版）》、《肝内胆管癌病理诊断专家共识（2022年版）》等。

公开信息显示，普吉华自在中国大陆上市以来已成功惠及数千名患者，已被纳入80多项主要商业及政府保险计划。基石药业正通过与医疗服务提供方、医院、药房、保险公司以及医疗界的其他团体合作，扩大药品的市场辐射范围，目前已覆盖约700家医院，占精准治疗药物相关市场的约70%至80%。基石药业正在进一步全面提升药品的可及性和可支付性，与合作伙伴共同提升RET基因检测的可及性和临床对 RET基因检测观念，开展“泽普而康-患者救助项目”，造福更多患者。