亚盛医药原创新药耐立克上市一周年，交出亮眼“答卷”

2022年11月27日，亚盛医药原创1类新药耐立克®全球上市一周年庆典重磅启幕，领域内多位顶尖大咖参与大会学术内容分享及讨论，为我国血液病治疗继续探索新的方向。作为中国首个且唯一获批的伴T315I突变耐药慢性髓细胞白血病（也称慢性粒细胞白血病，以下简称慢粒）治疗药物，耐立克®填补了中国慢粒临床治疗空白，打破了患者无药可医疗的困境，开启了慢粒精准诊疗新时代。这一年来，耐立克®为血液领域带来了节节佳音。这一年，不仅是中国血液肿瘤快速发展的一年，也是中国原研药物在世界舞台上闪耀荣光的一年。

中国科学院院士陈凯先教授、中国工程院院士王广基教授、中国工程院院士丁健教授、中山大学肿瘤防治中心徐瑞华教授、中国医药创新促进会宋瑞霖执行会长以及大会主席北京大学血液病研究所黄晓军教授、中国医学科学院血液病医院王建祥教授、苏州大学附属第一医院吴德沛教授、哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授、上海交通大学医学院附属瑞金医院沈志祥教授、华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授、上海交通大学医学院附属瑞金医院赵维莅教授，学术主席、北京大学血液病研究所江倩教授等共同见证此次庆典。

陈凯先院士、王广基院士、丁健院士、徐瑞华教授、宋瑞霖执行会长共致开场寄语并表示，亚盛医药是中国最早一批致力于原创药物开发的本土企业，充分彰显了中国本土医药的创新水平。其重磅产品耐立克®从临床开发到最终上市都是本土团队完成的中国创新药，打破了针对T315I突变及耐药的治疗瓶颈，填补了国内临床治疗的空白，为血液肿瘤治疗带来了希望，极大地推动了领域发展。期待耐立克®在国际市场不断获得突破性进展，在世界舞台上唱响中国好声音，让国药之光闪耀全球。

耐立克®——打破无药可医，成为耐药慢粒治疗的有力武器

20年前，靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的出现和迭代，让慢粒成为了和高血压、糖尿病一样的慢性病。患者可以像正常人一样生儿育女、回归工作和生活。

但“耐药“一直是慢粒治疗全球性的主要挑战。BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一，其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一，在耐药慢粒中的发生率可达25%左右。伴有T315I突变的慢粒患者对所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药。在耐立克®获批上市前，中国伴T315I突变耐药慢粒患者无药可医。

上市这一年来，耐立克®的临床数据不断得到验证，已成为广大血液科医生战胜“耐药“的武器。早在今年上半年，耐立克®就获中国临床肿瘤学会（CSCO）指南和中国抗癌协会《中国肿瘤整合诊治指南（CACA）》推荐，治疗伴有T315I突变的既往TKI耐药慢粒患者（CACA指南亦推荐该品种用于治疗接受过2种以上TKI耐药或不耐受的慢粒患者）。

此外，耐立克®治疗耐药慢粒的I期和II期临床研究结果，也于今年在国际著名肿瘤学术期刊Journal of Hematology＆Oncology上正式发表。数据显示，耐立克®在TKI耐药的慢粒慢性期或慢粒加速期患者中耐受良好，且疗效稳定持久。

耐立克®中国临床试验主要研究者黄晓军教授指出，靶向药的出现使慢粒治疗出现了革命性的变化，亚盛医药以T315I突变为切入点，开发了耐立克®这一原创药，展现了中国制药人的魄力。耐立克®上市一周年来，对中国病人的健康贡献了它的力量“。

耐立克®中国临床试验主要研究者江倩教授表示，克服耐药是慢粒治疗的“刚需”，从首例使用耐立克®的患者入组迄今已经6年有余，耐立克®也已上市一周年，患者从耐立克®获益颇多。期待耐立克®能够拓展更多的适应症，能够惠及更多的血液病患者。

耐立克®——不止于T315I突变，迅速推进可及造福更多患者

作为能够解决无药可医、满足临床急需的创新药产品，提升耐立克®的可及性和可负担性至关重要，也是提升患者生存质量的重要一环。一年来，亚盛医药迅速推进耐立克®的落地与可及。截至2022年10月底，耐立克已获得52个城市、15个省份的惠民保报销资格。

而在伴T315I突变耐药慢粒患者之外，耐立克®用于治疗一代和二代酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）耐药和/或不耐受的慢性髓细胞白血病慢性期患者的上市申请已于2022年7月获CDE受理并被纳入优先审评程序。

王建祥教授提出，耐立克有着很光明的应用前景。不只是T315I突变的慢粒，还有费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）等等。

吴德沛教授认为耐立克®是一个很好的药，能够克服患者的耐药问题，医生也都非常欣喜。其适应症的拓宽能够使更多患者获益，希望我们医生能真正把好药用好用广。

“非常高兴能有耐立克®这么好的武器，让患者获得新生。未来希望医患一家、医药一家，进一步提高国内慢粒患者的治愈率、实现慢粒患者的长期无病生存！“马军教授坦言。

沈志祥教授则强调，希望能把耐立克®用在更多的患者身上，使国内慢粒患者、Ph+ALL患者能通过这个药得到更深的缓解，使他们活得更长，能够像正常人一样生活。

胡豫教授指出，耐立克®对血液科医生临床意义重大，作为全新一代的BCR-ABL抑制剂，它的价值绝不仅仅局限于T315I突变的患者

“这一年的临床实践，证实了耐立克®在耐药患者中卓越的疗效和安全性。希望未来能够开展更多临床研究，拓展耐立克®的适应症、造福更多血液病患者。”赵维莅教授表示。

耐立克®——具全球best-in-class潜力，中国创新惠及世界

在中国，耐立克®填补了临床无药可医。而在海外，尽管已有三代TKI获批，但因药物相关不良事件、药物可及性等原因，耐药慢粒的治疗仍然存在未被完全满足的临床需求。全球慢粒专家都在期待一种有效性相当，但更安全的替代药物，耐立克®则让他们看到了这一可能。

正因如此，今年耐立克®有3项临床进展获选美国血液学会（American Society of Hematology，ASH）年会口头报告，这也是耐立克®的临床进展连续第五年入选ASH年会口头报告。ASH年会口头报告“五连冠“，是中国创新药鲜有的耀眼”战绩“。

如今，耐立克共获1项美国食品药品监督管理局（FDA）快速通道资格、4项FDA孤儿药资格认定和1项欧洲药品管理局（EMA）的欧盟孤儿药资格认定。

为了让全球患者尽早获益，亚盛医药于今年7月与为全球制药企业提供专业供药解决方案的服务商——Tanner Pharma集团携手，启动一项创新的指定患者药物使用计划（NPP）。该项目将在耐立克®尚未获得上市许可的区域为指定患者提供使用该药物的机会，计划覆盖100多个国家和地区，以可靠、负责、符合伦理规范和当地法规的方式将耐立克®带给众多无药可医的慢粒患者。”

与此同时，耐立克®在海外的临床研究也在紧锣密鼓地进行中。该品种今年入选ASH年会口头报告的3项临床研究中，有1项为其首次公布的美国临床研究数据。主要研究者为来自MD Anderson癌症中心的Hagop Kantarjian教授。

MD Anderson癌症中心是全球最负盛名的癌症中心之一，在白血病治疗领域全球领先。Hagop Kantarjian教授深耕血液肿瘤领域多年，为多种白血病的治疗革新做出贡献，曾主导过美国一代、二代、三代慢粒治疗药物的临床试验。

此前公布的数据显示，耐立克®疗效可媲美相较全球同类药物，安全性更佳。此次公布的美国临床数据则表明，耐立克®可克服全球唯一一个同类药物耐药，这一数据意义非凡，意味着耐立克这一中国首发全球原创新药，有望改变全球慢粒治疗格局。Hagop Kantarjian教授激动地表示：“这样的结果我们根本没有预想到！ “

亚盛医药——转型全产业链企业，从Biotech向Biopharma跨越

耐立克®获批这一年，也是亚盛医药商业化转型元年。就耐立克®的上市推广，亚盛医药已经交出了一份亮眼的“答卷“。而亚盛医药转型全产业链企业，从Biotech向Biopharma跨越的步伐并未停下。

近日，亚盛医药被获准核发药品生产企业许可证（A证），公司全球产业基地正式启用。亚盛医药申请并获批A证类药品生产许可证，表明公司对创新药的研发和丰富管线的打造有着充分的底气，亦有强大的信心使其自建工厂为全球基地提供符合国际标准的高质量商业化生产能力。

此前，亚盛医药已具备完善的化学原料药工艺研究、处方前研究、制剂处方及工艺开发能力，并配备了齐全的研发设备和经验丰富的研发力量。全球产业基地的正式启动，意味着亚盛医药可满足新药从临床前到临床、从IND到NDA、再到商业化的全链条的研发和生产需要；将成为公司从中国走向世界的崭新起点。