1年2次，长效降脂！诺华siRNA疗法国内报上市_医药

2022

11/21

17:56

医谷网医药

11月18日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网信息显示，全球首个降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的siRNA药物——诺华的Inclisiran注射液在国内申报上市并获得受理（受理号：JXHS2200110）。

Inclisiran是诺华以 97 亿美元收购 TMC 获得的一款靶向PCSK9的小干扰核酸（siRNA）疗法。Inclisiran可与编码PCSK9蛋白的mRNA结合，通过RNA干扰作用降低mRNA的水平、阻止肝脏产生PCSK9蛋白，从而阻止PCSK9介导的与低密度脂蛋白受体（LDLR）降解，使得血液中低密度脂蛋白的LDLR的数量增加，实现降低LDL-C水平、降低血脂的效果。

根据此前诺华披露的关键III期、安慰剂对照、双盲ORION（ORION-9、-10和-11）临床研究结果显示，对于使用最大耐受剂量的 LDL-C 降低疗法后 LDL-C 水平仍高于目标值的患者，与安慰剂组相比，接受治疗 Inclisiran 治疗的患者 LDL-C 从基线至第 510 天的平均降幅可达 50%～52% 。此外，Inclisiran在首次及第3个月初始治疗后，每年只需注射两次的给药方案有望解决患者长期依从性困境。

2020年12月，Inclisiran在欧洲获批上市，用于治疗成人原发性高胆固醇血症（杂合子家族性和非家族性）或混合型血脂异常；2021年12月该疗法在美国获批，用于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）。今年11月7日，诺华公布了为期4年的II期开放标签ORION-3扩展试验结果，该试验表明受试者LDL-C水平在4年的研究期间持续降低。

营收方面，诺华财报显示Inclisiran 在2021年的全年销售收入为1200万美元，2022年Q3销售额达到3400万美元，市场增长潜力巨大。

目前全球共有3款靶向PCSK9的药物获批上市，分别为赛诺菲/再生元的Praluent（阿利西尤单抗）和安进的Repatha（依洛尤单抗）以及诺华的Inclisiran，此外还有30多款PCSK9 抑制剂正在临床阶段。在国内，Praluent和Repatha均已获批上市，并于 2021 年纳入医保；Inclisiran则于2021年7月落地海南博鳌“乐城先行区”，并于2022年5月落地粤港澳大湾区。

目前，国内尚无国产PCSK9靶向药获批，但已有多家企业在布局，包括信达生物、君实生物、恒瑞医药、康方生物、天士力、信立泰、天广实、瑞博生物等。今年6月，信达生物宣布中国国家药品监督管理局（NMPA）正式受理由其自主研发的托莱西单抗注射液（PCSK-9单克隆抗体，研发代号：IBI306）治疗原发性高胆固醇血症（包括杂合子型家族性和非家族性高胆固醇血症）和混合型血脂异常的新药上市许可申请（NDA）。这也是首款申报上市的国产 PCSK9 单抗。

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