全球首个！美国FDA批准基石药业精准治疗药物艾伏尼布用于治疗IDH1突变胆管癌_医药

2021

08/26

11:10

医谷网医药

8月26日，从海外传来消息，港股上市创新药企基石药业（香港联交所代码：2616）精准治疗药物艾伏尼布（ivosidenib）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于既往接受过治疗的携带经FDA获批检测法检出的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。这意味着，艾伏尼布成为全球首个获得美国FDA批准用于IDH1突变胆管癌患者靶向治疗的药物。

不仅如此，艾伏尼布的补充新药申请（sNDA）获得了优先审评，大大缩短了审评的时间。优先审评通常授予可能在治疗方面有重大进展或在没有足够治疗手段的情况下提供治疗的药物。

据了解，此次，FDA优先审评资格的授予是基于名为ClarIDHy的3期临床试验数据。该研究是全球首个针对携带IDH1突变的经治胆管癌患者的随机3期临床试验。试验结果显示，与安慰剂组相比，艾伏尼布治疗组达到无进展生存期(PFS)的主要终点，极大降低患者疾病进展或死亡风险。同时，艾伏尼布也改善了患者的总生存期(OS)。

胆管癌是一种罕见的恶性肿瘤，发生在肝脏内外的胆管。据估计，美国每年有8000人被诊断为胆管癌。在艾伏尼布获得批准之前，还没有针对IDH1突变胆管癌的靶向治疗方案获得批准，而在晚期情况下，可供选择的化疗方案有限。

基石药业获得艾伏尼布在包括中国大陆、港澳台地区在内的大中华区以及新加坡地区开发和商业化的独家合作和许可权益。此前，艾伏尼布被纳入中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心发布的“临床急需境外新药名单(第三批)”。

目前，在中国大陆地区，基石药业针对艾伏尼布正在开展两项注册性临床研究，主要针对急性髓系白血病（AML）适应症。其中，CS3010-101研究是一项正在中国进行的I期、多中心、针对携带易感IDH1突变的成人R/R AML患者的单臂研究，并作为全球关键性研究AG120-C-001的桥接研究。中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理了艾伏尼布用于易感IDH1突变的R/R AML成人患者的新药上市申请并纳入优先审评。

另一项研究AGILE研究是一项全球III期、多中心、双盲、随机、安慰剂对照临床试验，旨在评估艾伏尼布联合阿扎胞苷与安慰剂联合阿扎胞苷，在既往未经治疗的IDH1突变的AML患者中的疗效和安全性。施维雅公司近期宣布了AGILE研究达到了无事件生存期(EFS)这一主要终点。

据了解，除了急性髓系白血病和胆管癌两个适应症，艾伏尼布用于治疗脑胶质瘤患者的研究也正在如火如荼地进行中，已展现出可观的治疗潜力。

值得注意的是，虽然艾伏尼布尚未在国内获批，但已提前在药品可及性维度取得重大突破。此前，艾伏尼布作为75种海外特药之一已经纳入北京普惠健康保险，并又作为25种国内药品之一纳入海南博鳌乐城全球特药险，这意味着有更多的患者可以从中获益，大大提升了药品的可支付性。

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