Skysona获批!蓝鸟生物再上市一款基因疗法

医药 来源:医谷网
2021
07/22
15:17
医谷网 医药

7月21日,蓝鸟生物宣布,欧盟委员会(EC)已批准其一次性基因疗法Skysona(elivaldogene autotemcel,Lenti-D)上市,用于治疗18岁以下、携带ABCD1基因突变且没有HLA匹配的同胞造血干细胞(HSC)供体可用的早期脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者。值得一提的是,这是欧盟批准的首个和唯一一个CALD一次性基因疗法,也是蓝鸟生物自2019年的Zynteglo后上市的又一款基因疗法。

唯一一款CALD一次性基因疗法

CALD是一种发生在儿童时期的罕见神经退行性疾病,通常在儿童早期阶段出现,可迅速导致进行性、不可逆转的神经功能丧失和死亡。目前CALD唯一有效的治疗方案是同种异体造血干细胞移植,然而据估计超过80% CALD患者的兄弟姐妹中没有匹配的供体。

Skysona则是利用Lenti-D慢病毒载体进行体外转导,将ABCD1基因的功能拷贝添加到患者自身的造血干细胞中,使患者自身细胞可以产生功能性的ALDP蛋白,从而清除因VLCFA堆积导致CALD中的神经变性。

2018年7月,EMA将Skysona纳入优先药物计划,2020年7月,CHMP批准该药的加速评估,此次的上市批准基于关键性2/3期ALD-102试验的疗效和安全性数据。截至2020年10月,32名患者在ALD-102研究中接受了Skysona治疗,其中30名患者在随访第24个月可评估。至数据截止日期,90%(27/30)的患者达到第24个月无MFD生存终点。此外,3期ALD-104试验也正在进行中,同时所有完成ALD-102的患者,以及未来完成ALD-104的患者都将入组一项名为LTF-304的长期随访研究。

安全性方面,临床试验中观察到的不良反应包括病毒性膀胱炎、全血细胞减少和呕吐,迄今尚无移植物抗宿主病、移植物失败或排斥反应、移植相关死亡、复制活性慢病毒。

在欧盟上市的同时,目前蓝鸟生物正按计划预计于2021年中向FDA提交生物制品许可申请。

蓝鸟生物的二款基因疗法

2019年5月,EMA批准了首款β-地中海贫血症基因疗法Zynteglo上市,作为当时市场上为数不多的基因疗法,Zynteglo引起了极大的关注,其背后的企业——蓝鸟生物也一跃成为市场的超级新星,股价最高翻到9倍,并在2018、2019连续两年被媒体评为最有可能被收购的十大并购标的之一。

作为蓝鸟生物的首款基因疗法,Zynteglo的商业化之路并不如上市时那样耀眼,反而可以说是坎坷。首先是销售推广遭到EMA的阻拦要求蓝鸟生物修改最终的药品规格和制造参数;然后是在德国因为报销协议没谈拢在今年4月撤出该国市场;前段时间蓝鸟生物的基因疗法LentiGlobin在镰刀状细胞贫血症试验过程中出现了急性髓细胞白血病(AML)的疑似意外严重不良反应,相关试验暂停,而基于Zynteglo与LentiGlobin使用了同一病毒载体,因此Zynteglo也暂停了相关的销售,这一打击直接导致蓝鸟生物股票下跌近38%,虽然该产品在7月又重回欧洲市场,但无疑也让人们对其安全性产生了一定的疑问。

同时,与Zynteglo一样,Skysona瞄准的也是罕见病市场,基于该市场基因疗法前提投入大、患者基数小等特点,产品价格普遍昂贵。彼时Zynteglo的定价为177万美元,是仅次于Zolgensma的全球第二贵药物,为此蓝鸟生物推出了5年分期的按疗效付款支付方式,但其高昂的价格依然为诸多患者难以接受。目前,Zynteglo的销售数据尚未披露,根据今年2月蓝鸟生物公布的财报,其2020年归属于母公司普通股股东净利润为-6.19亿美元,同比增长21.65%;营业收入为2.51亿美元,同比上涨461.25%。

Skysona的定价目前虽然还不得而知,但纵观全球已上市的基因疗法的定价,Skysona也很难超出范围,接下来就看蓝鸟生物官方的公布和相关的支付政策。后续医谷将持续关注。

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