百济神州递交套细胞淋巴瘤新药申请

百济神州递交针对复发/难治性套细胞淋巴瘤的新药申请

中国国家药品监督管理局（CDA）今日受理百济神州zanubrutinib（BTK抑制剂）作为针对复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）患者潜在疗法的新药申请（NDA）。zanubrutinib有望成为全球第3个上市的BTK抑制剂。

百济神州提交此项NDA主要是基于针对86位复发或难治性中国MCL患者以每次160mg、每日两次剂量进行的单臂关键性2期临床试验结果。对这项试验疗效数据的独立评审结果显示总缓解率（ORR）为84%，包括59%的病人达到完全缓解。

BTK是B细胞受体通路的重要信号分子，在B淋巴细胞的各个发育阶段表达，参与调控B细胞的增殖、分化与凋亡，在恶性B细胞的生存及扩散中起着重要作用，是目前临床研究治疗B细胞类肿瘤及B细胞类免疫疾病的研究热点。目前已经上市的BTK抑制剂是依布替尼和阿斯利康acalabrutinib。2018上半年，依布替尼的全球销售额为28.19亿美元。目前已上市适应症包括慢性淋巴细胞白血病 、小淋巴细胞性淋巴瘤 、套细胞淋巴瘤 、Waldenstr?m巨球蛋白血症。

多发性骨髓瘤创新疗法获FDA优先审评资格

百时美施贵宝（BMS）公司近日宣布，美国FDA接受了该公司为Empliciti（elotuzumab）与pomalidomide和低剂量dexamethason构成的组合疗法（EPd）递交的补充生物制剂许可申请（sBLA）。

这一组合疗法将用于治疗那些已经接受过包括lenalidomide和蛋白酶体抑制剂在内，至少两种前期疗法的复发性/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者。FDA同时授予其优先审评资格，意味着这一组合疗法有望在今年12月27日之前获得批准。

多发性骨髓瘤是由于骨髓中浆细胞癌变导致的血癌。是当肿瘤细胞对疗法产生抗性后，癌症会再度复发，RRMM患者面临着治疗选择越来越少的困境。

这项申请是基于名为ELOQUENT-3的随机临床2期试验。在这项试验中，117名RRMM患者接受了EPd或者是Pd组合疗法的治疗。试验结果表明，接受EPd疗法治疗的患者与Pd组相比，疾病恶化的风险降低了46%（p=0.0078）。EPd组患者的平均无进展生存期（PFS）为10.3个月，Pd组的PFS为4.7个月。

治疗罕见眼科疾病新药获FDA批准

药明康德报道，美国FDA近日批准了Dompé公司研发的Oxervate（cenegermin）用于治疗神经营养性角膜炎（neutrotrophic keratitis）。这是美国FDA批准的第一个治疗这一罕见眼科疾病的新药。

神经营养性角膜炎是一种罕见的由于角膜感觉丧失而导致的退行性疾病。角膜感觉丧失导致角膜表层的进行性损伤，包括角膜变薄、溃疡、以及在严重情况下穿孔。神经营养性角膜炎的发病率据估计在5/10000左右。

Cenegermin是一种人类神经生长因子（nerve growth factor, NGF）的重组蛋白。它在神经细胞的发育、修复和存活方面起到重要作用。以眼药水的形式给神经营养性角膜炎患者使用，它可以帮助恢复眼睛的正常愈合过程，从而修复角膜损伤。该药物已经获得了美国FDA授予的孤儿药资格和优先审评资格。在今年5月，它已经获得欧盟的批准。

本次FDA批准是基于两项总计包括151名患者的多中心，随机双盲临床试验。

试验结果表明，综合两项试验，接受Oxervate治疗的患者在8周后角膜完全愈合的比例达到70%，而接受不含cenegermin的眼药水治疗的患者的愈合比例为28%。

Shire遗传性血管水肿药物获FDA批准上市

美国FDA近日批准了Shire公司药物lanadelumab的生物制品许可申请（BLA），用于预防12岁及以上患有罕见的遗传性血管水肿（HAE）患者的血管水肿发作。

HAE会对患者带来严重的疾病负担，导致水肿(肿胀)的反复发作，在身体各个部位（包括腹部、面部、足部、生殖器、手和咽喉）都会出现无力和疼痛，而气道阻塞则是致命的，患者每年可能会有20多天不能上班或上学。

Lanadelumab是一种全人单克隆抗体，它能特异性地结合和抑制血浆激肽释放酶，通过皮下注射给药，在HAE患者体内具有近14天的半衰期。

Lanadelumab治疗HAE监管文件的提交，是基于4项临床研究的数据，包括关键性III期疗效和安全性研究HELP及其扩展研究的中期数据。HELP是迄今为止在HAE领域开展的最大规模的预防性研究，共入组了125例年龄在12岁及以上的I/II型HAE患者。该研究显示，每2周一次皮下注射300mg剂量lanadelumab使HAE发作的平均频率显著降低了87%。

来源：界面

来源：界面医药