2025 年 4 月，国家药监局通过优先审评审批程序批准信念医药申报的波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）上市，用于治疗中重度血友病 B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者，成为国产首个获批的基因治疗药物。参考国外已获批基因治疗药品，基因治疗药品相比CAR-T疗法会更贵，信念医药将这款药物最初定价为279万元/针，刷新国产创新药中国最高药价记录。
不过最新举行的2026年天津血友病国际交流与发展大会上，信念医药透露，今年6月初已将价格降至139万元及以下，在一些省市叠加惠民保报销后，患者自付费用在100万元左右。降价后，多位患者向公司咨询用药事宜，数月内有望开出首方。这意味着信念医药该药品自上市以来未开出任何一张处方。
虽然波哌达可基注射液在给药与治疗方面具有明显的优势，一次给药便能实现多年的功能性治愈，让血友病患者彻底告别过去每年数十次甚至上百次频繁注射常规药物的痛苦，但高昂的价格和患者的可承受能力显然限制了该药物的可及性。对于绝大多数患者而言，一针100-200的价格，可谓天文数字，而目前血友病患者常规治疗经医保报销和慈善援助后，自费多在几万元。
来源：医谷网
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