FDA批准Coagadex第一个因子X浓缩物治疗有罕见遗传出血病患者

医药 2015-10-21 13:17 来源：汤仲明的博客

2015

10/21

13:17

汤仲明的博客医药

2015年10月20日美国食品和药品监管局（FDA）批准Coagadex，凝血因子X （人），为遗传性因子X （10）缺乏。直至今天的孤儿药物批准，对有遗传性因子X缺乏患者不能得到特异性凝血因子替代治疗。

在健康个体中，因子X蛋白活化帮助机体内正常血液凝固的酶。因子X缺乏是一致遗传病，等同地影响男性和妇女，其中血液不能凝固。有此病患者通常用新鲜-冰冻血浆或血浆-来源凝血酶原复合物浓缩物（含维生素K-依赖蛋白组合的血浆产品）以停止或预防出血。纯制的因子X浓缩物的可供利用性对有这个罕见出血病患者增加治疗选择。

FDA的生物制品评价和研究中心主任Karen Midthun，M.D.说：“Coagadex的批准对患有这个罕见但严重疾病患者是一个重要进展。”

Coagadex，是来自人血浆，是适用为年龄12和以上有遗传性因子X缺乏为按需治疗和出血发作的控制个体，和为在有轻度遗传性因子X缺乏患者围手术（从为手术住院时间延伸至出院时间的阶段）出血的处理。

在一项多-中心，非-随机化研究涉及16例参加者（208次出血发作）对自发性，创伤性和大量经期（月经过多）出血发作的治疗中评价Coagadex的安全性和疗效。Coagadex被证实是有中度至严重遗传性因子X缺乏参加者中有效控制出血发作。还在5例正在进行手术有轻度至严重因子X缺乏参加者评价Coagadex。5例个体接受Coagadex为围手术处理7次外科手术。 Coagadex被证实是有效地控制有轻度缺乏参加者手术期间和手术后失血。没有中度或严重因子X缺乏个体为重大手术的围手术处理接受Coagadex，而在任何一个研究都没有确定安全性关注问题。

FDA授权Coagadex对这些使用孤儿产品指定。孤儿产品指定是给予意向治疗罕见病为了促进它们的发展。Coagadex还被授权快速通道指定和优先审评。

Coagadex是由联合王国Hertfordshire，Elstree的Bio Products Laboratory Limited制造。

参考文献

《FDA approves first Factor X concentrate to treat patients with rare hereditary bleeding disorder》

来源：汤仲明的博客

标签