诺华进博会携手罕见病联盟,共同助力PNH患者重回美好人生

医药 来源:医谷网
2024
11/07
21:23
医谷网 医药

2024年11月7日,第七届中国国际进口博览会期间,诺华中国宣布与中国罕见病联盟启动合作项目“极光计划”。双方希望就提升社会各界对PNH(阵发性睡眠性血红蛋白尿症)这一罕见病的关注和健康素养等方面展开交流与合作,以助力更多PNH患者能够早日回归正常生活。

极光计划启动

诺华公司中国区总裁兼董事总经理李尧表示:“诺华非常高兴能够与罕见病联盟建立合作。PNH是一种罕见的血液疾病,近年来诺华积极开展与中国PNH患者组织与该领域专家的合作,推动学科发展,助力中国PNH诊疗模式升级。去年进博会上诺华与PNH病友之家启动深度合作,今年我们又迎来了和罕见病联盟的合作。作为一家专注创新药物的制药公司,诺华始终践行‘以患者为中心’的承诺,将持续加大研发投入,积极提升药物可及性,与各方携手为更多患者带来更多治疗选择和希望。”

针对本次合作,诺华将与罕见病联盟探讨如何协力提升PNH患者和公众对该疾病的认知和健康素养,以及如何通过开展各类活动和项目以帮助患者及其家属更好地了解PNH、助力改善医患沟通,并推动整个社会的健康绩效提升,增强全社会对这一罕见病群体的关爱。

此外,双方将探索开展针对临床医生、药学专家等医疗专业人士的培训项目,旨在提高对PNH的诊疗能力,确保患者能够接受到最新、最有效的治疗方案。未来,诺华和罕见病联盟还将探索更加多元化的合作模式,以期为PNH患者群体带来更全面和有效的支持与帮助,传递真正有价值的改变和关爱。

中国罕见病联盟执行理事长李林康表示:“PNH被称为‘罕见病中的罕见病’,中国罕见病联盟积极参与推动PNH患者的关爱,发现并努力解决临床医生对PNH认知不足和诊疗水平地区差异性显著等的问题。罕见病的防治是一项系统工程,离不开各方的共同努力。诺华作为专注于创新药物的制药公司,始终致力于提升对患者的关爱并改善他们的生活质量。2021年6月,在联盟与北京协和医院共同推动下,成功引入用于治疗PNH的创新药物,成为我国PNH同情用药的破冰之旅。我们非常高兴能够与诺华携手,共同踏上服务中国PNH患者群体的新旅程。相信随着更多力量的注入,罕见病患者将迎来更加美好的未来。”

PNH是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病,临床主要表现为贫血、阵发性血红蛋白尿、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。PNH可在任何年龄发生,但更常见于30-40岁人群,对青壮年造成终身沉重的负担。

兰州大学第二医院张连生表示,当前国内的PNH治疗取得了令人瞩目的进展。在PNH靶向治疗的新时期,创新补体抑制剂的问世,促使我们向更高的治疗目标迈进。然而,PNH患者依旧面临诸多难题。因疾病症状的特殊性和罕见性,诊断难、费用高等问题也始终困扰着PNH患者及其家庭。诺华与罕见病联盟的合作,为更多患者带来了新的希望,相信在各方的共同努力下,PNH患者将收获生命质量的提高,重归美好的生活。

为你推荐

又一家药企被取消国家药品集采中选资格资讯

又一家药企被取消国家药品集采中选资格

4月30日,国家组织药品联合采购办公室发布公告,取消哈尔滨力强药业有限责任公司洛索洛芬钠凝胶贴膏中选资格并将该企业列入违规名单。

2026-04-30 15:19

国家药监局原副局长陈时飞被判14年资讯

国家药监局原副局长陈时飞被判14年

4月29日,上海市第二中级人民法院一审公开宣判国家药品监督管理局原党组成员、副局长陈时飞受贿案,对被告人陈时飞以受贿罪判处有期徒刑14年,并处罚金人民币400万元;扣押在案...

2026-04-30 10:08

黄果任国家药品监督管理局局长资讯

黄果任国家药品监督管理局局长

任命黄果为国家药品监督管理局局长,免去李利的国家药品监督管理局局长职务。

2026-04-29 21:46

微滔生物完成超 5000 万美元 A 轮、A + 轮融资,专注体内 CAR-T 细胞疗法赛道资讯

微滔生物完成超 5000 万美元 A 轮、A + 轮融资,专注体内 CAR-T 细胞疗法赛道

本轮融资由正心谷资本与德诚资本分别领投,OrbiMed(奥博资本)、汉康资本、卫材创新风投基金、建发新兴投资等知名机构跟投,老股东启明创投、顺禧资本、杏泽资本持续加码

2026-04-29 13:21

“A to H 18A第一股”诞生!迈威生物正式登陆香港联交所主板资讯

“A to H 18A第一股”诞生!迈威生物正式登陆香港联交所主板

2026年4月28日,迈威(上海)生物科技股份有限公司(以下简称“迈威生物”,A股代码:688062 SH,港股代码:02493 HK)在香港联合交易所主板正式挂牌上市,成为首家“A to H”的18A上市公司。

2026-04-28 19:22

全面接轨国际,药物临床试验质量管理规范再升级资讯

全面接轨国际,药物临床试验质量管理规范再升级

根据国家药监局发布的2025年第125号公告,自2026年3月31日后实施的药物临床试验,均适用《E6(R3):药物临床试验质量管理规范技术指导原则》(下称 ICH E6(R3))。

2026-04-28 19:13

百济神州引入PD-1/CTLA-4/VEGF-A三抗资讯

百济神州引入PD-1/CTLA-4/VEGF-A三抗

4月28日,百济神州发布公告称,2026年4 月 24 日,百济神州有限公司的全资子公司广州百济神州生物制药有限公司与华辉安健(北京)生物科技有限公司签订了一份《独家选择权、...

2026-04-28 09:49

希润医疗完成数千万元融资,打造全链条脑机接口康复产品线资讯

希润医疗完成数千万元融资,打造全链条脑机接口康复产品线

由无锡梁溪科创产业基金独家投资。

2026-04-27 13:19

一家环保上市企业要10亿元收购一家CRO公司资讯

一家环保上市企业要10亿元收购一家CRO公司

4月26日晚间,创业板上市公司中赋科技发布公告,计划筹资收购军科正源(北京)药物研究有限责任公司。

2026-04-27 11:02

司美格鲁肽专利已经到期,为什么国内还没有产品获批上市资讯

司美格鲁肽专利已经到期,为什么国内还没有产品获批上市

2026年3月底,司美格鲁肽核心化合物专利在中国正式到期。

2026-04-26 18:56

药品附条件批准上市申请审评审批工作程序资讯

药品附条件批准上市申请审评审批工作程序

附条件批准时,每个附条件批准的适应症单独设置药品注册证书有效期,原则上,在确证性研究完成时限的基础上增加一年。确证性研究完成时限由药审中心在审评中与申请人沟通交流后...

2026-04-26 10:58

CDE:抗体偶联药物首次申报临床试验药学资料撰写指导原则资讯

CDE:抗体偶联药物首次申报临床试验药学资料撰写指导原则

本指导原则基于 ICH M4Q( R1)总体框架, 格式体例与之保持一致, 在其框架下结合抗体偶联药物的药学研究特点,细化了 IND 申报药学资料的撰写要求,旨在为该类药物 IN...

2026-04-25 21:39

蚂蚁健康向医院开放“智慧医疗AI一体化方案” 支持智能体、云陪诊、本地化模型部署资讯

蚂蚁健康向医院开放“智慧医疗AI一体化方案” 支持智能体、云陪诊、本地化模型部署

4月25日,在2026中国医院信息网络大会(CHIMA 2026)上,蚂蚁健康面向全国医院及医疗机构推出“智慧医疗AI一体化方案”。

2026-04-25 20:09

美敦力 5.5 亿美元收购 Scientia Vascular,加码神经血管赛道布局资讯

美敦力 5.5 亿美元收购 Scientia Vascular,加码神经血管赛道布局

Scientia Vascular 是专注于神经血管创新器械研发的新兴企业,核心产品管线聚焦颅内血管病变介入治疗领域

2026-04-25 15:50

聚焦预防接种全龄升级,多方合力开展“成人全周期免疫促进暨带状疱疹公益科普”资讯

聚焦预防接种全龄升级,多方合力开展“成人全周期免疫促进暨带状疱疹公益科普”

4月25日,国家疾病预防控制局在上海举办主题宣传活动,呼吁“预防接种,苗助健康,全民行动”。

2026-04-25 15:41

超亿元 A 轮融资!奥明星程以 AI4S 定义下一代生物智能基础设施资讯

超亿元 A 轮融资!奥明星程以 AI4S 定义下一代生物智能基础设施

由深创投与复星医药(复健资本)联合领投,太平股权、广东中医药大健康基金、杭实集团等多家头部投资机构、产业链龙头企业及多地国资跟投。

2026-04-24 18:28

Cytiva ÄKTA与Biacore系列产品实现本地生产, 以“桐庐样本”赋能生物医药“加速度”资讯

Cytiva ÄKTA与Biacore系列产品实现本地生产, 以“桐庐样本”赋能生物医药“加速度”

依托桐庐生产基地,Cytiva持续提升本土供应能力,以更短的交付周期与定制化支持,精准匹配中国研发节奏,深度践行“在中国,为中国”承诺

2026-04-24 18:13

全球首个治疗遗传性耳聋基因疗法获批资讯

全球首个治疗遗传性耳聋基因疗法获批

4 月 23 日,再生元宣布,美国 FDA 已经加速批准其在研基因疗法Otarmeni(lunsotogene parvec-cwha)上市,该药品成为首个也是目前唯一获批用于治疗遗传性听力损失的基因疗法。

2026-04-24 18:01

CDE:治疗用重组蛋白药物首次申报临床试验药学资料撰写指导原则资讯

CDE:治疗用重组蛋白药物首次申报临床试验药学资料撰写指导原则

本指导原则基于 ICH M4Q( R1)总体框架, 格式体例与之保持一致, 在其框架下结合治疗用重组蛋白药物的药学研究特点,细化了 IND 申报药学资料的撰写要求,旨在为该类药...

2026-04-24 12:44

甘李药业GLP-1R博凡格鲁肽Ⅲ期临床试验完成首例受试者给药资讯

甘李药业GLP-1R博凡格鲁肽Ⅲ期临床试验完成首例受试者给药

4月23日,甘李药业发布公告,博凡格鲁肽(研发代号:GZR18)注射液正在中国开展的适应症成人肥胖患者的中度至重度阻塞性睡眠呼吸暂停(OSA)的Ⅲ期临床试验,于近日成功完成首例...

2026-04-24 10:25