2024年11月7日,第七届中国国际进口博览会期间,诺华中国宣布与中国罕见病联盟启动合作项目“极光计划”。双方希望就提升社会各界对PNH(阵发性睡眠性血红蛋白尿症)这一罕见病的关注和健康素养等方面展开交流与合作,以助力更多PNH患者能够早日回归正常生活。
极光计划启动
诺华公司中国区总裁兼董事总经理李尧表示:“诺华非常高兴能够与罕见病联盟建立合作。PNH是一种罕见的血液疾病,近年来诺华积极开展与中国PNH患者组织与该领域专家的合作,推动学科发展,助力中国PNH诊疗模式升级。去年进博会上诺华与PNH病友之家启动深度合作,今年我们又迎来了和罕见病联盟的合作。作为一家专注创新药物的制药公司,诺华始终践行‘以患者为中心’的承诺,将持续加大研发投入,积极提升药物可及性,与各方携手为更多患者带来更多治疗选择和希望。”
针对本次合作,诺华将与罕见病联盟探讨如何协力提升PNH患者和公众对该疾病的认知和健康素养,以及如何通过开展各类活动和项目以帮助患者及其家属更好地了解PNH、助力改善医患沟通,并推动整个社会的健康绩效提升,增强全社会对这一罕见病群体的关爱。
此外,双方将探索开展针对临床医生、药学专家等医疗专业人士的培训项目,旨在提高对PNH的诊疗能力,确保患者能够接受到最新、最有效的治疗方案。未来,诺华和罕见病联盟还将探索更加多元化的合作模式,以期为PNH患者群体带来更全面和有效的支持与帮助,传递真正有价值的改变和关爱。
中国罕见病联盟执行理事长李林康表示:“PNH被称为‘罕见病中的罕见病’,中国罕见病联盟积极参与推动PNH患者的关爱,发现并努力解决临床医生对PNH认知不足和诊疗水平地区差异性显著等的问题。罕见病的防治是一项系统工程,离不开各方的共同努力。诺华作为专注于创新药物的制药公司,始终致力于提升对患者的关爱并改善他们的生活质量。2021年6月,在联盟与北京协和医院共同推动下,成功引入用于治疗PNH的创新药物,成为我国PNH同情用药的破冰之旅。我们非常高兴能够与诺华携手,共同踏上服务中国PNH患者群体的新旅程。相信随着更多力量的注入,罕见病患者将迎来更加美好的未来。”
PNH是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病,临床主要表现为贫血、阵发性血红蛋白尿、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。PNH可在任何年龄发生,但更常见于30-40岁人群,对青壮年造成终身沉重的负担。
兰州大学第二医院张连生表示,当前国内的PNH治疗取得了令人瞩目的进展。在PNH靶向治疗的新时期,创新补体抑制剂的问世,促使我们向更高的治疗目标迈进。然而,PNH患者依旧面临诸多难题。因疾病症状的特殊性和罕见性,诊断难、费用高等问题也始终困扰着PNH患者及其家庭。诺华与罕见病联盟的合作,为更多患者带来了新的希望,相信在各方的共同努力下,PNH患者将收获生命质量的提高,重归美好的生活。
为你推荐
资讯 超亿元 A 轮融资!奥明星程以 AI4S 定义下一代生物智能基础设施
由深创投与复星医药(复健资本)联合领投,太平股权、广东中医药大健康基金、杭实集团等多家头部投资机构、产业链龙头企业及多地国资跟投。
2026-04-24 18:28
资讯 Cytiva ÄKTA与Biacore系列产品实现本地生产, 以“桐庐样本”赋能生物医药“加速度”
依托桐庐生产基地,Cytiva持续提升本土供应能力,以更短的交付周期与定制化支持,精准匹配中国研发节奏,深度践行“在中国,为中国”承诺
2026-04-24 18:13
资讯 全球首个治疗遗传性耳聋基因疗法获批
4 月 23 日,再生元宣布,美国 FDA 已经加速批准其在研基因疗法Otarmeni(lunsotogene parvec-cwha)上市,该药品成为首个也是目前唯一获批用于治疗遗传性听力损失的基因疗法。
2026-04-24 18:01
资讯 CDE:治疗用重组蛋白药物首次申报临床试验药学资料撰写指导原则
本指导原则基于 ICH M4Q( R1)总体框架, 格式体例与之保持一致, 在其框架下结合治疗用重组蛋白药物的药学研究特点,细化了 IND 申报药学资料的撰写要求,旨在为该类药...
2026-04-24 12:44
资讯 甘李药业GLP-1R博凡格鲁肽Ⅲ期临床试验完成首例受试者给药
4月23日,甘李药业发布公告,博凡格鲁肽(研发代号:GZR18)注射液正在中国开展的适应症成人肥胖患者的中度至重度阻塞性睡眠呼吸暂停(OSA)的Ⅲ期临床试验,于近日成功完成首例...
2026-04-24 10:25
资讯 应世生物再冲港交所 IPO:手握国内唯一 III 期 FAK 抑制剂,专攻肿瘤耐药后市场
公司战略性聚焦黏着斑激酶(FAK)及整合素通路,这些靶点对肿瘤细胞的顽强生存能力至关重要。
2026-04-23 22:00
资讯 华东医药2025年创新收入大增64.2%,2026Q1扣非净利创单季历史新高
2026年4月23日晚间,华东医药(000963 SZ)发布2025年年度报告及2026年第一季度业绩。
2026-04-23 21:45
资讯 默克与谷歌云达成一项10亿美元的AI合作
此次合作,默克期望将自身在药物研发、科学管理、市场运营等方面能力与人工智能、云平台相结合,帮助默克全球约7 5万名员工提升生产力。
2026-04-23 13:00
资讯 神经介入与神经外科植入材料等7类医用耗材分类与代码及医保通用名
近日,国家医保局发布《神经介入与神经外科植入材料等7类医用耗材分类与代码及医保通用名》公开征求意见的公告。
2026-04-23 11:29
资讯 真实生物阿兹夫定与哆希替尼联合疗法最新消息
近日,真实生物在美国癌症研究协会(AACR 2026)年会以壁报形式展示了阿兹夫定与哆希替尼联合疗法的临床前研究成果,标题为标题:Azvudine Combined with Doxitinib,a Potential Therapy for EGFRm+ NSCLC。
2026-04-23 11:07
资讯 华东医药独家商业化产品CXG87上市申请获受理,呼吸治疗赛道布局深化
华东医药股份有限公司(以下简称“华东医药”或“公司”)全资子公司华东医药(杭州)有限公司独家商业化产品CXG87(布地奈德福莫特罗吸入粉雾剂(IV)胶囊型)用于治疗哮喘的药...
2026-04-22 17:53
资讯 指南更新,巨星发声:医疗创新与公众教育双轮驱动OSA诊疗革新
日前,中国《成人阻塞性睡眠呼吸暂停诊治指南(2025)》发布,首次系统性引入药物治疗——GIP GLP-1双受体激动剂替尔泊肽获最高级别推荐,用于合并肥胖症的中至重度阻塞性睡眠...
2026-04-22 10:04
资讯 江苏2025年癌症发病情况
近日,江苏省发布2025年癌症发病情况数据。据2025年最新肿瘤监测数据显示,江苏省癌症发病率为392 84 10万,较2024年(380 50 10万)增长3 24%。同期江苏全省癌症死亡率为2...
2026-04-21 16:39
资讯 中国生物制药发布了其PD-1/VEGF双抗的初步临床试验数据
4月19日,中国生物制药发布了其PD-1 VEGF双抗(药物研发代号为MK-2010 LM-299)的初步临床试验数据。
2026-04-21 13:25
资讯 天境生物将菲泽妥单抗大中华区权益转售给渤健
4月20日,天境生物(TJ Biopharma)与渤健(Biogen,纳斯达克代码:BIIB)共同宣布,双方已达成一项最终协议,渤健将从天境生物获得菲泽妥单抗的大中华区(包括中国大陆、香港...
2026-04-21 11:00
资讯 云顶新耀发布EVM16个性化肿瘤治疗性疫苗首次人体临床试验数据
4月20日,云顶新耀在2026年美国癌症研究协会(AACR)年会上公布了其自主研发的mRNA个性化肿瘤治疗性疫苗EVM16单药治疗及联合PD-1抑制剂(替雷利珠单抗 百济神州)治疗晚期实体...
2026-04-21 09:15






