2024年11月7日,第七届中国国际进口博览会期间,诺华中国宣布与中国罕见病联盟启动合作项目“极光计划”。双方希望就提升社会各界对PNH(阵发性睡眠性血红蛋白尿症)这一罕见病的关注和健康素养等方面展开交流与合作,以助力更多PNH患者能够早日回归正常生活。
极光计划启动
诺华公司中国区总裁兼董事总经理李尧表示:“诺华非常高兴能够与罕见病联盟建立合作。PNH是一种罕见的血液疾病,近年来诺华积极开展与中国PNH患者组织与该领域专家的合作,推动学科发展,助力中国PNH诊疗模式升级。去年进博会上诺华与PNH病友之家启动深度合作,今年我们又迎来了和罕见病联盟的合作。作为一家专注创新药物的制药公司,诺华始终践行‘以患者为中心’的承诺,将持续加大研发投入,积极提升药物可及性,与各方携手为更多患者带来更多治疗选择和希望。”
针对本次合作,诺华将与罕见病联盟探讨如何协力提升PNH患者和公众对该疾病的认知和健康素养,以及如何通过开展各类活动和项目以帮助患者及其家属更好地了解PNH、助力改善医患沟通,并推动整个社会的健康绩效提升,增强全社会对这一罕见病群体的关爱。
此外,双方将探索开展针对临床医生、药学专家等医疗专业人士的培训项目,旨在提高对PNH的诊疗能力,确保患者能够接受到最新、最有效的治疗方案。未来,诺华和罕见病联盟还将探索更加多元化的合作模式,以期为PNH患者群体带来更全面和有效的支持与帮助,传递真正有价值的改变和关爱。
中国罕见病联盟执行理事长李林康表示:“PNH被称为‘罕见病中的罕见病’,中国罕见病联盟积极参与推动PNH患者的关爱,发现并努力解决临床医生对PNH认知不足和诊疗水平地区差异性显著等的问题。罕见病的防治是一项系统工程,离不开各方的共同努力。诺华作为专注于创新药物的制药公司,始终致力于提升对患者的关爱并改善他们的生活质量。2021年6月,在联盟与北京协和医院共同推动下,成功引入用于治疗PNH的创新药物,成为我国PNH同情用药的破冰之旅。我们非常高兴能够与诺华携手,共同踏上服务中国PNH患者群体的新旅程。相信随着更多力量的注入,罕见病患者将迎来更加美好的未来。”
PNH是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病,临床主要表现为贫血、阵发性血红蛋白尿、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。PNH可在任何年龄发生,但更常见于30-40岁人群,对青壮年造成终身沉重的负担。
兰州大学第二医院张连生表示,当前国内的PNH治疗取得了令人瞩目的进展。在PNH靶向治疗的新时期,创新补体抑制剂的问世,促使我们向更高的治疗目标迈进。然而,PNH患者依旧面临诸多难题。因疾病症状的特殊性和罕见性,诊断难、费用高等问题也始终困扰着PNH患者及其家庭。诺华与罕见病联盟的合作,为更多患者带来了新的希望,相信在各方的共同努力下,PNH患者将收获生命质量的提高,重归美好的生活。
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