一支药售价1448万元背后 无奈的不仅是患者家属

这是一种对普通人而言，价格高到无法接受、也无法理解的药。

近日，小儿脊髓性肌肉萎缩药物经美国FDA批准上市。相对于突破性的药效实力，引发大家感叹的是其价格，定价为212万美元，约合人民币1448万元，以至于可以选择分期付款。

该药物好处是一针见效，不存在什么疗程治疗的概念。但其价格给我们的感觉依然是：“有和没有这种药，没什么差别。”毕竟很多人竭尽一生，也只不过一套房子而已。幸运的是该药物在美国医保覆盖范围内，可以部分降低个人经济压力。

这个药为何如此昂贵？最重要的原因是小儿脊髓性肌肉萎缩属于罕见病。

根据罕见病信息网及美儿SMA关爱中心网显示，该病的发病率是未知。

未知，也就意味着不确定现有病人数量，无法通过概率来计算预期用药数量。此外，该病最严重的类型是出生后6个月前发病，大多数患儿会在两岁前因呼吸衰竭而离世。极短的生存期对于疾病统计而言非常困难。而第二类型的发病时间多为出生后6到18个月，其中一大部分可以活到20-30岁。

极低的发病率，意味着药品无法实现规模化获利，再加上前期投入风险，使得药企不愿意投入该项病种的研究中。目前，我国对于罕见病的保障有限，在2018年5月份，才由国家卫生健康委员会等五部委联合发布了《第一批罕见病目录》，且国家医疗保障局并未参与该目录制定，病种未纳入医保，意味着需要依靠个人支出来购药。企业想拿回研发投入的钱，可谓难上加难。

而且漫长的药品注册历程，使得药物不仅仅是研发成功就可以上市。为保证药品安全稳定有效，注册审批过程可谓“路漫漫其修远兮”。在今年5月初，国内1类创新药聚乙二醇洛塞那肽上市时，曾引起国内医疗圈的轰动。

这是通过优先审评审批程序获批的药物，抛开其研发过程，单单注册审批走了多久呢？我们看下数据。

（此图截自丁香园insight数据库）

注意左上角的CXHL0601146，CXHL指的是国内新药类化学药临床试验申请，06表示2006年，也就是说这个药从开始走临床审批到上市，经历了13年。嫌慢？这已经是开启最大速度审批了，走的是“优先审评审批程序”。而且这还真不一定是纯审批工作不到位，也可能是临床过程进展不顺畅。

根据《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》，防治艾滋病、肺结核、病毒性肝炎、罕见病、恶性肿瘤、儿童疾病、老年人特有和多发的疾病且具有明显临床优势的药品注册申请均可列入优先审评审批范围。但一个优先也要动辄十几年的时间，别的不说，国内企业有多少敢拍着胸脯说，“我们公司能存活60年没问题！”

漫长的时间充满各种可能性，万一研发人员离职了，人员交替带来的损失不可估量；万一企业效益不佳，运气好的会被收购兼并，继续做注册研发；运气不好的直接消失的无影无踪。

前期研发注册的投入资金怎么办？啥资金？啥投入？你们公司都没了，还要啥自行车？一个新药上市，可谓一将功成万骨枯。同一类药物，可能只有你家的成功了。你家的多种药物，可能只有一种上市了。那些失败的研发注册经费，都要转移到上市新药身上，否则，以后哪有钱来继续做研发。

在电影《我不是药神》中，诺华被演绎成一个唯利是图的药企，但这次研发出天价药的恰恰还是它。一流的药企永远是创新药，但能承受这种重任的，必须要有充足的利润保证。

罕见病用药，需求数量少，导致无法用规模化量产来分担研发成本。价格一般昂贵，除非像这款天价药一样，一次用药即可。否则患者家庭会慢慢被拖垮，而且长期用药会导致患者有情绪，用药抵触。不利于治疗，反过来又影响企业研发、生产积极性。

研发未必能上市，上市未必能卖掉，卖掉未必能回本。研发生产一种从商业角度讲，大概率是不存在任何利润的药，何苦来哉？

另一方面，因为缺少一线用药，病人来了又不能袖手旁观，国内医生只能选择效果欠佳的替代用药，效果差，风险高，甚至可能发生医疗事故，既耗费了医疗资源，又增大了经济投入。

自主研发罕见病药物，还是要靠政府牵头，但需要避免出现搞个科技创新计划书就等着政府补贴的皮包企业。再就是推动罕见病保险制度，降低病患生存压力。积极提倡药企获利宣传，避免创新药企业陷入“子贡救人”的道德陷阱。一个良好的社会环境，是促进企业愿意承担更多社会责任感的基础。我们必须认识到一点，只有药企能获利状态下生存，病患才有机会活下去。

医谷链

《治疗费超1400万元，首款小儿脊髓性肌萎缩症基因疗法获批》

来源：新浪医药新闻