近日,据《华尔街日报》、《纽约时报》、路透社等多家外媒报道,伦敦一名男子在接受了含有CCR5蛋白质基因突变的骨髓移植术后,其艾滋病可能已被治愈,该“伦敦病人”接受了近三年的广泛测试,均无法从血液中检测出HIV病毒,该研究成果也发表在国际顶级学术期刊《自然》(Nature)上。
“柏林病人”之后的“伦敦病人”
据悉,这名不愿透露姓名的“伦敦病人”2003年被确诊HIV感染,在2012年患上霍奇金淋巴瘤,2016年5月接受了一名对艾滋病毒具有基因耐药性(CCR5 基因突变)的捐赠者干细胞移植,他从2017年9月开始停用抗反转录病毒药物,至今已经超过18个月,之后经过大量超灵敏检测测试,该名患者体内没有检测出任何艾滋病病毒。同时,研究团队还发现,他的白细胞现在不能被依赖CCR5的艾滋病病毒株感染,这意味着移植已经“奏效”。
不过,领导这项研究的研究团队表示,现在还不能下结论这名“伦敦病人”已经完全治愈,而是更倾向于“长期缓解”(long term remission)这种说法,参与并领导治疗队伍的Ravindra Gupta教授把这位病人描述为“功能性治愈”和“病情缓解”,且强调现在说他已经痊愈还为时过早,或许再观察大约2年后,更适合谈论“该患者已经治愈”。
Ravindra Gupta也表示,病人目前表现良好,如果该男子持续未感染艾滋病毒,他将成为这种人类免疫缺陷病毒历史上第二名获得治愈的的患者。
众所周知,第一位成功治愈的艾滋病患者是十余年前着名的“柏林病人”(Berlin Patient)——Timothy Brown(以下简称Brown)。
Brown出生于1966年,后来到德国柏林读书并一直居住在柏林,在这期间,他交往过数个男朋友。直到1995年,他被“男友”感染患上了艾滋病,2006年,祸不单行的他又被确诊为急性白血病。
2007年,Brown进行了骨髓移植,为他进行治疗的血液科医生做出了一个大胆尝试,寻找一位CCR5基因突变的人(具有艾滋病抵抗力)为他进行骨髓移植,并进行了两次骨髓移植(中间有一次复发),在第二次骨髓移植后,Brown不仅治愈了白血病,而且术后重建的免疫系统将他体内的HIV几乎清除,骨髓移植后的Brown一直都没有再服用抗病毒药物,体内也没有检测出HIV病毒,由此,Brown成为了世界上首位彻底治愈艾滋病的患者。
“医学奇迹”可推而广之吗
可以看出,“柏林病人”和“伦敦病人”相似点都在于他们接受了携带有CCR5基因突变的捐赠者的细胞类移植手术。
是细胞移植发手术挥了巨大作用吗?然而,事实是移植手术并不是“万能”的,早在柏林病人成功之后,医学界就尝试“复制”这一策略,至少有6名同时患有艾滋病和白血病的病人接受了类似的移植治疗,不幸的是,他们都未能成功,甚至有些患者在接受移植手术之后出现了“病毒反弹”,也有患者死于血液癌症。
墨尔本大学彼得·多尔蒂感染与免疫研究所所长Sharon Lewin 和其他艾滋病专家强调,细胞类移植手术这种方法不应使用于数百万的艾滋病患者,其具有相当的风险和代价。
参与“伦敦病人”研究人员也承认,在将来很长一段时间,细胞类移植治疗不太可能成为现实的治疗选择,移植是有风险的,而且有可持续多年的严重副作用,目前,使用抗反转录病毒药物来控制 HIV依然是比较有效的治疗方式。
正如美国国家感染性疾病研究所 (National Institute of Allergy and Infectious diseases) 所长Anthony Fauci所言:“对于那些不需进行移植的HIV病人来说,这不是一个切实可行的解决方案。”
不过,也有专家表示,虽然这种方法不适合作为一种标准的艾滋病毒治疗方法,但它为可能彻底消灭艾滋病毒的新治疗策略提供了希望。
CCR5突变是关键
通常,艾滋病患者需要每日服用抗逆转录病毒药物。一旦停药,潜伏的病毒可能会“反弹”(一般需要2-3周)。
在两个个案中,“柏林病人”接受了两次骨髓移植,以及全身性的放射性治疗。相比之下,“伦敦病人”的治疗策略较为温和,只接受了一次移植和较低强度的化疗,但两名患者移植手术的捐赠者CCR5基因均有一对关键突变,由此,有专家表示,成功的关键因素应该与CCR5基因的突变有关。
有研究表明,绝大多数HIV病毒正是利用CCR5这种正常基因的存在而进入患者免疫系统细胞,部分人群携带的CCR5突变使该基因失去活性,从而阻止艾滋病毒穿透细胞。从父母双方都遗传了CCR5基因突变的人即使在剧烈接触艾滋病毒后也不会感染艾滋病毒,然而据统计,只有不到1%的欧洲血统人群才同时具有这种基因突变。(中国汉族人群中几乎就没有这样的人)
研究人员表示,目前尚不清楚CCR5抗性是否是唯一的关键,宾夕法尼亚大学的传染病专家Pablo Tebas带领团队曾做过一种尝试:他们从艾滋病患者体内采集白细胞,在体外利用锌指核酸酶技术敲除CCR5基因,并进行了扩增,最后再将这些被编辑过的细胞重新输入患者体内,希望它们能够在体内发挥作用。
Pablo Tebas团队表示,在进行的小规模试验中,15名患者在接受治疗之后停止了抗逆转录病毒治疗,虽然最终HIV依然出现了“反弹”,但是时间比未接受治疗的患者晚几周,这距离“治愈”虽然还很远,但是Pablo Tebas认为,将这一方法与其他干预措施结合,可能是未来的方式。
来源:医谷网综合报道
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