CRISPR Therapeutics携手ViaCyte打造新一代糖尿病干细胞疗法，有望解决免疫排斥难题_医疗健康

2018

09/18

16:32

医谷网

作者：周会棋（编译）

医疗健康

当地时间9月17日，基因编辑上市公司 CRISPR Therapeutics与致力于糖尿病再生医学的ViaCyte公司达成合作协议，将利用CRISPR Therapeutics的基因编辑技术及ViaCyte的PEC-Direct产品合作开发及商业化用于治疗糖尿病（主要是1型糖尿病）的基因编辑同种异体干细胞疗法。

目前大部分糖尿病患者在在进行活体胰腺移植治疗时，往往由于机体免疫排斥反应而使移植效果难以达到预期。ViaCyt一直在尝试使用干细胞制造胰腺细胞，其开创了从干细胞中产生胰腺细胞系并将其安全有效地传递给患者的方法，目前正在进行临床评估的主要候选产品PEC-Direct使用的是非免疫保护递送装置，可允许患者的细胞通过直接血管化与植入的细胞直接接触。然而因为患者的免疫系统会将这些细胞识别为外来细胞，因此PEC-Direct将需要长期免疫抑制以避免排斥。而CRISPR Therapeutics在免疫逃避基因编辑方面建立了重要的专业知识，而且CRISPR系统的高效特异性和多路复用效率有极大的潜力体外编辑用于产生胰腺谱系细胞的干细胞系内免疫调节基因，从而保护移植细胞免受患者免疫系统的影响。

为此，这两家公司达成一致合作开发一种可以避免免疫系统攻击的干细胞系，这有可能使胰岛β细胞替代产品为糖尿病患者提供持久的治疗益处而不会引发免疫排斥反应。

“我们相信再生医学和基因编辑的结合将极有潜力为许多不同疾病的患者提供持久的治疗方法，包括常见的慢性疾病等。”CRISPR Therapeutics首席执行官Samarth Kulkarni在声明中表示， “ViaCyte是再生医学领域的先驱，有着强大的制造能力及知识产权储备，与ViaCyte的合作将使我们加快在再生医学领域的进步。” 同样，ViaCyte首席执行官兼总裁Paul Laikind表示，创建免疫逃避的基因编辑干细胞技术将能解决更多患者的需求 “CRISPR Therapeutics是该项目的理想合作伙伴，他们拥有领先的基因编辑技术和专业知识，并专注于免疫逃避编辑。”

根据协议条款，两家公司将共同开发免疫逃避干细胞系，一旦他们确定了候选产品，双方将共同承担进一步开发和商业化的责任。CRISPR Therapeutics将预先向ViaCyte支付 1500万美元专利授权费用， CRISPR Therapeutics可自行决定是用现金还是股票支付，另外ViaCyte还可以根据具体情况，从CRISPR Therapeutics获得1000万美元作为可转换期票。

原文检索

《CRISPR Therapeutics and ViaCyte Collaborate to Tackle Type 1 Diabetes》

来源：医谷网作者：周会棋（编译）

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