生物医学新技术高风险、中风险、低风险分级指南

5月1日起，《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（国务院818号令）正式施行，国家卫生健康委先后发布了《生物医学新技术临床转化应用审批工作规范（试行）》、《生物医学新技术与药品、医疗器械界定指导原则（暂行）》等，细化生物医学新技术的实际落地与执行。

《生物医学新技术临床转化应用审批工作规范（试行）》明确高风险技术批准后5年内、中风险技术批准后3年内、低风险技术批准后1年内仅限在参与该技术临床研究且符合条件的医疗机构内开展临床应用。期满未出现本规范第二十三条第一款情形，或者再评估证实获益远大于风险的，其他符合条件的医疗机构方可开展临床应用，参照限制类医疗技术进行备案。

根据发布的《生物医学新技术临床研究备案指导清单（第1版）》，生物医学新技术共包括五类，分别是基因治疗新技术（病毒载体基因治疗新技术、非病毒载体基因治疗新技术、类病毒载体基因治疗新技术和无载体基因治疗新技术）、细胞及其衍生物治疗新技术（多能干细胞治疗新技术、组织干细胞治疗新技术、体细胞治疗新技术、细胞组分及衍生物治疗新技术、抗原特异性免疫细胞激活新技术和生殖细胞/胚胎新技术）、组织器官治疗新技术（组织工程新技术、异种移植新技术）、微生物治疗新技术（溶瘤微生物治疗新技术、噬菌体治疗新技术、菌群移植新技术）和脑机接口新技术（侵入式脑机接口新技术和非侵入式脑机接口新技术）。

那么哪些是高风险技术、哪些是中风险技术、哪些是低风险技术呢？以下为中国生物技术发展中心发布的《生物医学新技术风险分级指南》 (《生物医学新技术临床转化应用审批工作规范（试行）》明确《生物医学新技术风险分级指南》由生物中心会同医管中心另行制定）——

生物医学新技术风险分级指南

第一部分 风险分级判定准则

第一条 分类原则

生物医学新技术的风险分级应当遵循科学严谨、风险可控、动态调整的原则。综合技术操作复杂程度、对人体影响是否可逆、公共卫生与社会伦理影响等核心维度考量，将技术划分为高风险、中风险、低风险三个等级，并实施差异化的技术评估与动态监管。

第二条 高风险等级判定标准

具有下列情形之一的生物医学新技术，应当判定为高风险技术，实施最严格的审查准入与长期监管：

（一）涉及核心遗传物质的深层修饰。对人体核心基因组进行编辑与修饰，且在当前技术条件下其遗传学改变具有长期持续性及潜在代际传递可能性的；

（二）具有潜在的公共卫生安全风险。涉及跨物种细胞/组织/器官或特定活体微生物操作，需重点评估并防范其引发传染性疾病或对公共环境及人群健康造成风险的；

（三）涉及中枢神经系统的深层介入。直接靶向并介入中枢神经系统，需重点关注其对人高级神经功能、认知状态及长效生理控制机制产生深层次影响的；

（四）具有促进细胞增殖、致瘤或促瘤风险。使用的细胞/组织具有高度未分化状态或强增殖潜能，需对其在体内致瘤、促瘤的潜在可能性进行严密监测的；

（五）涉及复杂的社会伦理与规范界定。涉及前沿生命科学探索，需在现有生命伦理框架下进行高级别专家的审慎论证，以凝聚广泛的科学与社会共识的；

（六）其他的经专业机构评估认为存在重大、未知或不可逆风险的技术。

第三条 中风险等级判定标准

具有下列情形之一的生物医学新技术，应当判定为中风险技术：

（一）体外实质性操作。对细胞或组织进行了体外实质性操作，部分改变其基因组特性的；

（二）系统性反应可控。在人体内具有一定的系统性作用或全身性免疫反应预期（如细胞因子释放综合征），但风险已知可控，或发生率低，且临床已具备相对成熟的预警机制与靶向干预手段的；

（三）非同源性使用。未能执行与内源功能完全相似的作用，但未发生重大生物学特性改变的。

第四条 低风险等级判定标准

同时满足下列情形的生物医学新技术，应当判定为低风险技术。

（一）最小程度操作。仅对细胞或组织进行最小程度的操作（如分离、纯化、培养等），未改变其原有生物学特性的；

（二）同源或自体使用。属于自体使用或严格的同源使用，体内作用机制明确，预期不产生全身性严重不良反应的；

（三）风险局限性。不存在重大伦理争议、核心生物数据泄露隐患以及造成不可逆物理损害的。

第二部分 生物医学新技术风险等级目录

本目录基于《生物医学新技术临床研究备案指导清单》中纳入的四大类（不含脑机接口技术）生物医学新技术，结合上述风险判定准则划定风险等级。实际应用中结合具体技术用途、适用人群、作用持续时间等因素可适当调整风险等级。本目录实行动态调整机制。

《对比，生物医学新技术临床转化应用审批工作规范征求意见稿与正式稿有哪些不同？》

《生物医学新技术与药品、医疗器械的界定》

来源：医谷网