内耳感觉上皮毛细胞以及耳蜗是声音的捕捉器,能够捕捉到声音信号并传递给大脑。由此,人和动物才有了听觉。
但不幸的是,这些细胞非常脆弱,容易受到噪音的损伤而且在哺乳动物中不可再生。随着年龄增长,内耳的这些毛细胞也在不但减少——这也是多数老年人听力衰退的原因。
根据世界卫生组织(WHO)数据显示,全球大约有3.6亿中度或重度听力损失患者,还有11亿人因娱乐噪音而失聪。
从上世纪70年代以来,有关听觉毛细胞再生的研究一直没有断过,在世界各国顶级的医学研究中心,每年都各有大批量论文发表,但是这项技术存在很多瓶颈,至今尚未突破。
“不过是个美丽的泡影”,这样的质疑不断出现。
然而偏偏就有人不信这个邪。生物学家已经证明鸟类以及两栖动物的这种毛细胞再生能力——自然界中,这种再生能力是存在的。
2015年,David Lucchino、麻省理工Chris Loose和Will Mclean博士共同创立了致力于听力细胞再生研究的前沿生物公司Frequency Therapeutics。
公司与哈佛医学院、麻省理工学院、马塞诸塞州眼耳医院、以及布里格姆妇女医院等多家医疗和科研机构达成了研究合作,希望能早到一种方法,让听力细胞再生。
由于无法获得足够数量的哺乳动物耳蜗毛细胞,关于听力损伤的相关疗法一直受到限制。在研究中,研究人员受到此前肠道干细胞Lgr5蛋白的控制表达研究的启发,通过对不同Lgr5蛋白的表达细胞进行追踪,成功最终到了分化出耳蜗毛细胞的祖细胞。
基于此,研究人员成功找到了一种有效的小分子,可将小鼠的耳蜗祖细胞培养成具有高度分化能力的大菌群,并成功分化出了耳蜗毛细胞。
毫无疑问,这使得听力损失研究前进了一大步。哈佛医学院以及布里格姆妇女医院博士Jeff Karp表示:“这对药物研发,siRNA表达以及遗传筛查都具有重要意义。”
不仅是成年小鼠细胞,研究人员还对灵长类动物和人类的祖细胞进行了研究,也取得了一致效果。该团队将组细胞到毛细胞的分化效率提高了60倍。更重要的是,通过这项技术分化出的毛细胞与普通毛细胞特性基本一致。
2017年2月21日,该研究成果被发布在《Cell》杂志上。此前,内耳药物研究受制于无法获得足够量的原代细胞,难以找到药物靶标。而这项技术的诞生,无疑是解了燃眉之急。
联合创始人兼副总裁Will McLean博士表示:“不仅是在听力领域,这项技术甚至开启了整个祖细胞研究领域的新纪元。”
他相信,这项技术的的应用绝不仅仅局限于听力细胞再生,在皮肤病、眼科疾病、消化道疾病以及糖尿病领域都有应用前景。祖细胞研究一致是生物技术领域的高原地带,这项技术相当于一个平台,为祖细胞研究带来了更多可能性。
这样的技术自然也获得了投资人的青睐。
2017年4月11日,Frequency Therapeutics获得了由CoBro Ventures领投的3200万美元A轮融资。另外,中国晨兴创投、Emigrant Capital、Alexandria Real Estate Equities、韩国 Korean Investment Partnership以及其他国际投资者都参与了本轮融资。
此次募集到的资金将为Frequency Therapeutics下一步的转化研究提供支持。该技术的主要研究人员之一Bob Langer透露,他所在的研究机构正在与Frequency Therapeutics合作,希望能将技术转化为简单的注射疗法,将药物直接靶向传递到内耳。
据悉,Frequency Therapeutics的临床试验将于明年启动。
来源:动脉网 作者:周梦亚
为你推荐
资讯 182家单位入围2025年人工智能医疗器械创新任务揭榜挂帅,都有哪些项目
近日,工信部办公厅 与国家药监局综合和规划财务司公布2025年人工智能医疗器械创新任务揭榜挂帅入围单位。
2026-01-21 10:32
资讯 上海医药iNKT细胞注射液获批临床试验
1月20日,上海医药集团股份有限公司发布公告称,下属上海医药集团生物治疗技术有限公司自主研发的“B023细胞注射液”收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书...
2026-01-20 16:49
资讯 蚂蚁阿福升级PC端,面向医生群体上线 DeepSearch功能
今日,蚂蚁阿福升级其 PC 端,并上线DeepSearch(深度搜索)功能打造中国版“Open Evidence”,免费为医生、医学生及基层医疗工作者等泛医学人士提供专业服务。蚂蚁阿福 PC...
2026-01-20 15:56
资讯 可突破血脑屏障,FDA受理非小细胞肺癌创新药上市申请
近日,美国生物医药公司Nuvalent宣布,美国FDA已受理其为zidesamtinib递交的新药申请(NDA)
2026-01-20 11:41
资讯 核药创新再破局!远大医药TLX591-CDx国内NDA获受理
远大医药(0512 HK)再度传来核药重大利好——公司用于诊断前列腺癌的创新放射性核素偶联药物(RDC)TLX591-CDx向国家药监局递交的新药上市申请(NDA)已获受理。
2026-01-19 21:29
资讯 eCTD验证软件更新V1.1.0版,3月1日起,V1.0版及配套操作手册将不再适用
本次更新内容主要包括新增原料药申请验证规则,调整PDF文件书签、超链接和文件大小验证规则、完善部分文字描述等。
2026-01-19 14:18
资讯 阿斯利康获得西比曼靶向GPC3细胞疗法剩余50%的全球权益
1月16日,西比曼生物科技宣布与阿斯利康达成协议,后者将收购西比曼在中国对C-CAR031的开发和商业化权益的50%份额,由此阿斯利康将获得C-CAR031在全球范围内开发、生产和商业化...
2026-01-19 13:19
资讯 2025年国民经济数据:16—59岁人口85136万人,占全国人口的比重为60.6%;60岁及以上人口32338万人,占全国人口的23.0%
全年出生人口792万人,人口出生率为5 63‰;死亡人口1131万人,人口死亡率为8 04‰;人口自然增长率为-2 41‰。
2026-01-19 11:41
资讯 2026年1月14日起,均适用《Q8、Q9和Q10问答(R5)》国际人用药品注册技术协调会指导原则
自2026年1月14日起开始的相关研究,均适用《Q8、Q9和Q10问答(R5)》。
2026-01-19 11:24
资讯 糖尿病治疗1类创新药奥洛格列净胶囊获批
1月16日,国家药监局官网信息显示,近日,国家药品监督管理局批准宜昌东阳光长江药业股份有限公司申报的1类创新药奥洛格列净胶囊(商品名:东泽安)上市,该药适用于改善成人2型...
2026-01-17 23:20
资讯 CDE:中药复方制剂新药研发人用经验收集整理技术指导原则(试行)
人用经验是“三结合”中药注册审评证据体系的重要环节。如何产生可评价的人用经验、怎样收集整理人用经验数据,对于筛选确定临床有效处方、合理利用人用经验支持后续研发及决策...
2026-01-16 21:09
资讯 国家医保局再发布两起行贿案例
继发布《医药咨询服务企业涉商业贿赂案》和《党某海犯非国家工作人员受贿罪案》后,国家医保局再次发布《慈某龙行贿案》和《重庆康荣医疗设备有限公司涉商业贿赂案》。
2026-01-15 11:49
资讯 阿斯利康收购AI制药公司Modella AI
美东时间,本周二,阿斯利康在摩根大通医疗保健大会上宣布,已收购总部位于波士顿的Modella AI,这是首次有大型制药公司全面吸收一家专业人工智能公司。
2026-01-14 17:21
资讯 甘李药业甘精胰岛素获欧盟上市许可,将于赛诺菲同台竞争
1月14日,甘李药业盘后发布公告,甘李药业股份有限公司及其欧洲全资子公司甘李药业欧洲有限责任公司(Gan & Lee Pharmaceuticals Europe GmbH,以下简称“甘李欧洲”)于近...
2026-01-14 16:52







