内耳感觉上皮毛细胞以及耳蜗是声音的捕捉器,能够捕捉到声音信号并传递给大脑。由此,人和动物才有了听觉。
但不幸的是,这些细胞非常脆弱,容易受到噪音的损伤而且在哺乳动物中不可再生。随着年龄增长,内耳的这些毛细胞也在不但减少——这也是多数老年人听力衰退的原因。
根据世界卫生组织(WHO)数据显示,全球大约有3.6亿中度或重度听力损失患者,还有11亿人因娱乐噪音而失聪。
从上世纪70年代以来,有关听觉毛细胞再生的研究一直没有断过,在世界各国顶级的医学研究中心,每年都各有大批量论文发表,但是这项技术存在很多瓶颈,至今尚未突破。
“不过是个美丽的泡影”,这样的质疑不断出现。
然而偏偏就有人不信这个邪。生物学家已经证明鸟类以及两栖动物的这种毛细胞再生能力——自然界中,这种再生能力是存在的。
2015年,David Lucchino、麻省理工Chris Loose和Will Mclean博士共同创立了致力于听力细胞再生研究的前沿生物公司Frequency Therapeutics。
公司与哈佛医学院、麻省理工学院、马塞诸塞州眼耳医院、以及布里格姆妇女医院等多家医疗和科研机构达成了研究合作,希望能早到一种方法,让听力细胞再生。
由于无法获得足够数量的哺乳动物耳蜗毛细胞,关于听力损伤的相关疗法一直受到限制。在研究中,研究人员受到此前肠道干细胞Lgr5蛋白的控制表达研究的启发,通过对不同Lgr5蛋白的表达细胞进行追踪,成功最终到了分化出耳蜗毛细胞的祖细胞。
基于此,研究人员成功找到了一种有效的小分子,可将小鼠的耳蜗祖细胞培养成具有高度分化能力的大菌群,并成功分化出了耳蜗毛细胞。
毫无疑问,这使得听力损失研究前进了一大步。哈佛医学院以及布里格姆妇女医院博士Jeff Karp表示:“这对药物研发,siRNA表达以及遗传筛查都具有重要意义。”
不仅是成年小鼠细胞,研究人员还对灵长类动物和人类的祖细胞进行了研究,也取得了一致效果。该团队将组细胞到毛细胞的分化效率提高了60倍。更重要的是,通过这项技术分化出的毛细胞与普通毛细胞特性基本一致。
2017年2月21日,该研究成果被发布在《Cell》杂志上。此前,内耳药物研究受制于无法获得足够量的原代细胞,难以找到药物靶标。而这项技术的诞生,无疑是解了燃眉之急。
联合创始人兼副总裁Will McLean博士表示:“不仅是在听力领域,这项技术甚至开启了整个祖细胞研究领域的新纪元。”
他相信,这项技术的的应用绝不仅仅局限于听力细胞再生,在皮肤病、眼科疾病、消化道疾病以及糖尿病领域都有应用前景。祖细胞研究一致是生物技术领域的高原地带,这项技术相当于一个平台,为祖细胞研究带来了更多可能性。
这样的技术自然也获得了投资人的青睐。
2017年4月11日,Frequency Therapeutics获得了由CoBro Ventures领投的3200万美元A轮融资。另外,中国晨兴创投、Emigrant Capital、Alexandria Real Estate Equities、韩国 Korean Investment Partnership以及其他国际投资者都参与了本轮融资。
此次募集到的资金将为Frequency Therapeutics下一步的转化研究提供支持。该技术的主要研究人员之一Bob Langer透露,他所在的研究机构正在与Frequency Therapeutics合作,希望能将技术转化为简单的注射疗法,将药物直接靶向传递到内耳。
据悉,Frequency Therapeutics的临床试验将于明年启动。
来源:动脉网 作者:周梦亚
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