天泽云泰基因治疗产品VGR-R01NDA获受理_医药

2026

06/24

15:16

医谷网医药

6月23日，天泽云泰宣布，其全资子公司上海泰昶生物技术有限公司申报的基因治疗产品VGR-R01的境内生产药品注册上市许可已通过国家药品监督管理局（NMPA）受理审查，受理号为CXSS2600097，成为天泽云泰首个进入上市许可审评阶段的品种。

目前，泰昶生物作为治疗用生物制品VGR-R01的自行生产的药品上市许可持有人，已获得上海市药品监督管理局颁发的《药品生产许可证》。此外，VGR-R01已通过国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的审核，同意按优先审评范围“（四）纳入突破性治疗药物程序的药品”纳入优先审评审批程序，用于治疗成人的结晶样视网膜变性（BCD），目前处于拟优先审评品种的公示状态。

VGR-R01是天泽云泰自主研发的重组腺相关病毒类的基因治疗产品，于2022年11月获得NMPA批准同意开展治疗BCD的临床试验，是全球首款进入注册临床阶段针对该适应症的治疗药物。此前，VGR-R01于2024年12月被CDE纳入“关爱计划”C阶段；于2024年10月获得美国食品药品监督管理局授予孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD）；于2024年8月获得CDE批准同意将其纳入突破性治疗药物程序；2025年12月获得欧洲药品管理局（EMA）同意纳入优先药物计划（PRIME）。

BCD是一种常染色体隐性遗传的进展性视网膜变性疾病，属于非典型视网膜色素变性（Retinitis Pigmentosa，RP），目前无有效的临床治疗手段，主要参考典型的 RP进行治疗，给予 BCD患者血管扩张剂、维生素及中药治疗等支持性疗法，长期疗效不明，临床亟需创新疗法。VGR-R01通过基因回补策略，在RPE细胞核内转导并表达CYP4V2蛋白，从而纠正患者视网膜内的脂肪酸代谢障碍纠，以达到预防或 RPE细胞、感光细胞及脉络膜的结构和/或功能损伤，并实现纠正视力损伤、保护残存视功能、或延缓视力恶化的临床效果。

此前一周，6月17日，天泽云泰科创板IPO申请获上交所正式受理。公司拟发行6000万股，占发行后总股本25%，拟募集资金25.03亿元。

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来源：医谷网

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