基因编辑新工具“出炉”，以RNA为目标“敲除”基因_医疗健康

2016

06/06

16:41

科技日报

作者：刘园园

医疗健康

美国科学家日前发现一种新的基于CRISPR系统的基因编辑工具，它以RNA为目标而不是DNA。新工具可作为小干扰RNA的替代方法，提供新的、可调节的基因“敲除”能力。

在6月2日发表于《科学》杂志的研究报告中，哈佛—麻省理工博德研究所核心成员张锋和其他研究人员描述了这种以RNA为导向的酶——C2c2，它是首个以RNA为目标的天然CRISPR系统。

据麻省理工学院官网介绍，新方法或将为强有力地进行分子操控打开大门。以DNA为目标的基因编辑可以永久改变分子的基因组，而以RNA为目标的基因编辑方法允许研究人员对分子基因组进行临时改变，并在以后对其进行调整。此外，与现有的RNA干预技术相比，新方法更精确、功能更强大。

该团队在去年10月发现C2c2酶，这种酶可以帮助细菌抵御病毒入侵。研究人员展示，这种酶可以用来剪切细菌细胞中特定的RNA序列，它是以DNA为目标的CRISPR-Cas9基因编辑工具的重要补充，只以RNA为目标，这允许其高通量地精确操纵RNA。而且，由于RNA帮助执行遗传指令，因此这种酶具有更广泛的基因操纵功能。

同时，与目前最常见的基因敲除技术——小干扰RNA（siRNA）相比，新的编辑技术更精确，应用范围更广，如它可为特定RNA序列添加模块并改变其功能。

该团队在研究中用C2c2酶精确地移除了特定的RNA序列，降低了相应蛋白的表达水平。张锋表示：“C2c2酶为进入全新的CRISPR工具前沿领域打开了大门，我们很高兴将其发展成生命科学和医药研究的平台。”

来源：科技日报作者：刘园园

（原标题：基因编辑新工具“出炉”）

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