一款罕见病药物，将退出中国市场

一款进口罕见病药物将退出中国，而迄今为止，还没有任何仿制药在国内市场获批上市。

据财经大健康报道，拜马林制药(BioMarin)的盐酸沙丙蝶呤片（Kuvan，商品名“科望”）将退出中国市场，原因系国外已有仿制药上市，带来了患者市场的大量流失，从企业整体考量，继续保留该产品线的价值已不大。

公开资料显示，科望是一种治疗四氢生物喋呤缺乏(BH4D)所导致的高苯丙氨酸血症(HPA)的药物，高苯丙氨酸血症为常染色体隐性遗传，是由于编码苯丙氨酸羟化酶（如苯丙酮尿症）或与6R-四氢生物喋呤（6R-BH4）合成或再生相关的酶（如BH4缺乏症）的基因突变所致，因此，该疾病又有两大分型，即苯丙氨酸羟化酶缺乏症（PAH缺乏症）和四氢生物蝶呤缺乏症（BH4缺乏症），后者由于会对人的神经系统造成损害，导致患者出现智力低下、癫痫等症状，需要进行纯药物治疗。有研究表明，科望可有效控制BH4缺乏症患儿血液中的苯丙氨酸水平，减少脑部持续受损的风险，显著提升患儿的生活质量。

2007年，科望获得美国FDA批准上市，并被授予孤儿药资格，2008年，获得欧盟EMA的快速批准上市，2010年，科望正式获批进入中国市场，也是国内首个获批可用于治疗BH4缺乏症的药物，药智数据显示，科望之后进行了再注册，最新一次注册于2018年3月22日获得批准，有限期至2023年3月21日，在中国的代理商是百傲万里（上海）生物医药技术咨询有限公司。

2015年，BioMarin曾以3.79亿美元的前期费用从默克公司的生物制药子公司默克雪兰诺手中购得了科望的全球权益，2019年该药贡献了4.63亿美元的销售额，占BioMarin全年销售的30%。

从2014年到2016年，有两家仿制药企曾向FDA提交了科望的仿制药申请，但BioMarin提起了专利侵权诉讼，2015年至2017年间，双方达成和解，根据FDA的数据，Endo旗下Par Pharmaceutical的仿制药已获得批准，Dr Reddy的仿制药拿到了暂时性批准文号。

目前，科望在中国的定价为7480元一瓶，无慈善用药援助情况下按推荐剂量使用一年的花费约27万元。科望尚未进入国家版医保目录，但进入了部分省市地方的普惠保，比如北京普惠健康保和成都的惠蓉保，但报销比例不一，以北京为例，使用科望最多可报销60%，报销限额为100万元。此外，科望还被一些省份纳入了大病保险支付范围，比如山东。

但在国内，尚未有科望的相关仿制药获批上市，这也意味着其一旦撤出中国市场，国内的患者将面临无药可用的困窘局面。

据财经大健康的消息，为了解决该难题，北京卫健委已向国家卫健委药政司提交了“关于协调该药供应的请示”，并将由中日友好医院牵头，申请临床急需药品临时进口。目前，药品正在通关，预计10月底到达医院，但药品数量不确定。这类地方的行为只能解决当地患者的需求，那其他省市的患者该何去何从？

事实上，其他省市或也可以效仿北京卫健委的做法，并也有政策可依，且已有相关产品已经落地了实质性的方案探索。

今年7月，国家卫健委曾联合国家药监局发布《临床急需药品临时进口工作方案》，明确该方案适用于国内无注册上市、无企业生产或短时期内无法恢复生产的境外已上市临床急需少量药品。其中，临床急需少量药品包括用于治疗罕见病的药品；用于防治严重危及生命疾病，且尚无有效治疗或预防手段的药品；用于防治严重危及生命疾病，且具有明显临床优势的药品。

与上述方案一同发布的还有《氯巴占临时进口工作方案》，氯巴占是一种适用于焦虑症和难治性癫痫的治疗药物，在不少国家，氯巴占是获批上市、普遍用于癫痫疾病治疗的药物；而在国内，氯巴占属于第二类精神药品，受到严格管控，未获批准上市销售。随着海关对氯巴占药物查处力度的加大，2021年，曾有上千名面临断药风险的患儿家长联名写信求助，寻求属于国内第二类精神药品氯巴占的合法购买渠道。

针对患儿的用药需求，今年3月，国家卫健委会同国家药监局起草《氯巴占临时进口工作方案》，向社会公开征求意见，并于今年6月底定稿发布，公布了50家牵头进口和使用氯巴占的医疗机构名单，而这些机构满足的条件包括需是三级医院；要求具有癫痫亚专科或相关专业医生，从事癫痫或儿童癫痫诊治10年以上；具有氯巴占临床安全使用规范及应急预案，建立临床、药学、医务多学科诊疗团队，且每张处方最多不得超过1个月用量等。

值得一提的是，今日（9月20日），人福医药发布公告称，其子公司宜昌人福药业的仿制药品氯巴占片(10mg、20mg)正式获得批准上市，适用于2岁及以上Lennox-Gastaut综合征(LGS)患者癫痫发作的联合治疗，成为该产品的首仿。

来源：医谷网