孤儿药乃是指治疗罕见病的药物，其需求量少，研发动力不足，为数不多的药物更是费用昂贵。不过，一份报告认为，未来孤儿药市场前景令人乐观。
医疗健康领域行业及市场调研公司EvaluatePharma近日发布《孤儿药报告2014》（下称《报告》），预期在全球范围内，从2014年至2020年，孤儿药销售规模的年复合增长率达到11%，2020年突破1760亿美元。
《报告》估计，在未来五年中，孤儿药的增长情况将好于处方药。其销售规模的年复合增长率近11%，是处方药（仿制药除外）销售规模增速的两倍。市场规模将从2014年970亿美元增长到2020年1760亿美元，占处方药（仿制药除外）市场规模的19%。而在2013年，该比例仅为6.8%，约900亿美元。
《报告》认为，更少的研发费用和更大的市场回报，成为未来孤儿药市场急速扩张的原因。主要表现为，孤儿药的研发规模远小于非孤儿药，研发企业在临床试验阶段的成本相对较低，并且一些国家给出的孤儿药税收优惠进一步减少成本。另外，在监管审查阶段，由于孤儿药通常具备不可替代性，更易通过审查。
孤儿药在市场中的价格优势也是药企选择研发的原因之一。虽说孤儿药用于医治少数人的疾病，但孤儿药的费用支出却一点都不少，即使在医保涵盖甚广的美国，孤儿药费用都是一笔不菲的支出。
《报告》显示，2014年，美国患者在孤儿药上的人均费用是非孤儿药的六倍，孤儿药的人均费用为133782美元，而非孤儿药为20875美元。
除此之外，这份《报告》还分析了未来有潜力的孤儿药药品和孤儿药研发企业。从净现值来看，Vertex制药公司的VX-809和Kalydeco被认为是2013年以来最有价值的孤儿药，2020年销售额将达到40亿美元。VX-809和Kalydeco联合用药能改善囊性纤维化病患者病情。囊性纤维化是一种遗传性分泌腺疾病，主要影响呼吸系统、胃肠道和生殖系统，2000至2500新生儿中有一个患有此病，约半数儿童因感染或心肺功能衰竭等严重并发症于10岁前死亡，活至成年者较少。
此外，未来六年中，百时美施贵宝公司（BMS）被认为将超越诺华公司，成为孤儿药研发领域的领头人。BMS将取得的地位得益于其研发的抗癌免疫疗法PD-1抑制剂Opdivo，抑制剂Opdivo用于治疗晚期黑色素瘤，美国FDA已授予Opdivo治疗黑色素瘤的突破性疗法认定。
孤儿药用于医治罕见病，一些国家根据人口基数定义罕见病，美国将患病人数少于20万的疾病定义为罕见病，欧盟为少于25万患者的疾病，日本则是指少于五万患者的疾病。而中国目前尚无罕见病官方定义，罕见病患者的困境民间亦较少关注。9月中旬，一场“冰桶挑战”游戏风靡全球，大规模普及了一种被称为“渐冻症”的罕见病，并提升了社会对罕见病群体生存状况的了解。
来源：财新网
为你推荐
资讯 联影医疗三季报
报告显示，前三季度公司实现营业收入105 80亿元，同比增长19 43%；扣非净利润9 42亿元，同比下降10 49。不过第三季度好于上半年，营收35 29亿元，同比增长24 12%，较上半...
2026-10-29 16:16
资讯 君实生物PD-1特瑞普利单抗适应症转常规批准，累计内地获批上市13项适应症
10月29日，君实生物发布公告，公司近日收到国家药监局核准签发的《药品补充申请批准通知书》，批准特瑞普利单抗注射液单药适用于含铂化疗失败包括新辅助或辅助化疗12个月内进展...
2026-10-29 15:10
资讯 海正药业与炫景生物达成siRNA平台及管线授权合作，交易金额最高9.9亿元
公告显示，海正药业拟引进苏州炫景生物科技有限公司及其全资子公司北京炫景瑞医药科技有限公司的小核酸开发专利技术平台，以及其处于临床前早期开发阶段的产品RGN6669。
2026-10-29 10:54
资讯 创新收入高增近五成，华东医药当期兑现与管线储备双向突破
报告显示，2026年1-9月公司实现营业收入330 19亿元，同比增长1 09%；实现归母净利润27 72亿元，同比增长0 87%；实现扣非归母净利润27 90亿元，同比增长3 57%。
2026-10-28 21:15
资讯 脑虎科技完成7亿元人民币B轮融资
本轮融资由国投聚力、深创投、勤智资本联合领投，中芯聚源、黄浦投资、基石资本、IDG资本、曦晨资本、钧犀资本、华福证券、华赛智汇、众为资本、江西金控等知名机构跟投，盛大、...
2026-10-28 17:53
资讯 香雪生命科学TCR-T XLS-103注射液获批第三个IND批件
近日，香雪制药子公司香雪生命科学TCR-T细胞治疗产品XLS-103注射液获得CDE的临床试验许可，获批适应症为用于治疗基因型为HLA-A*11:01，肿瘤新生抗原KRAS G12V 突变阳性的晚期结直肠癌。
2026-10-28 16:36
资讯 科伦博泰芦康沙妥珠单抗第七项适应症上市申请获受理
10月27日，科伦博泰发布公告，核心产品TROP2ADC芦康沙妥珠单抗(佳泰莱)一项新适应症上市申请获国家药监局受理，用于联合帕博利珠单抗一线治疗PD-L1TPS
2026-10-28 14:16
资讯 42例长期植入、注册临床完成入组， 阶梯医疗加速全侵入式脑机接口临床进程
2026年8月，WRS 01多中心注册临床试验也已完成全部受试者入组，产品进一步进入面向注册上市的系统性验证阶段。
文/张蓉蓉 2026-10-28 12:29
资讯 维适平首次亮相全国性学术年会，聚焦创新口服治疗与AI赋能，探索UC全病程管理新路径
随着溃疡性结肠炎（UC）诊疗需求受到持续关注，如何在控制疾病活动的同时，兼顾长期疗效、安全性、用药便利性与规范化管理，成为临床实践中的重要议题。
2026-10-28 12:12
资讯 恒瑞医药仿制药业务继续保持下滑状态
10月27日晚间，恒瑞医药发布2026年三季报，2026年前三季度，公司营业收入为244 09亿元，同比增长5 26%；归属于上市公司股东的净利润为69 23亿元，同比增长20 38%。
2026-10-28 10:51
资讯 恒瑞医药携64项创新成果亮相 ESMO，持续探索肿瘤治疗新路径
2026 年 10 月 27 日，2026 年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会近日于西班牙马德里圆满举办。
2026-10-27 16:27
资讯 君赛生物TIL疗法诺吉仑赛注射液申报上市
根据君赛生物消息，10月23日（西班牙当地时间），在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）上，君赛生物以最新突破摘要(Late-Breaking Abstract, LBA) (LBA55) 口头报告形式公布诺吉仑赛...
2026-10-27 15:24
资讯 取消2个国家集采药品中选资格并将相关企业列入违规名单
近期，2家国家组织药品集采中选企业未能按集中带量采购协议供应约定采购量，经相关部门约谈督促，仍无法满足医疗机构需求。
2026-10-27 12:00
