罕见病、儿童用药市场独占期落地细则征求意见

10月19日，国家药监局综合司公开征求《药品市场独占期实施办法（征求意见稿）》意见，这是新修订的《中华人民共和国药品管理法实施条例》的配套实施工作。

此前，2025年12月31日，国务院第76次常务会议修订通过《中华人民共和国药品管理法实施条例》，自2026年5月15日起施行。《条例》第十二条明确，对符合条件的儿童用药给予不超过2年的市场独占期，对符合条件的罕见病治疗用药品给予不超过7年的市场独占期，此次《征求意见稿》为实际操作落地的配套细则。

《征求意见稿》明确国家药品监督管理局药品审评中心负责市场独占期的具体实施工作。

根据《征求意见稿》，纳入独占期政策的罕见病药品范围，既包含“说明书适应证或功能主治中包含或落入国家卫生健康委员会《罕见病目录》所收录罕见病范围”且符合相关条件的罕见病新药，也包含“经专家论证符合要求的药品”。

对于同时符合罕见病药品及儿童用药品市场独占期条件的，申请人应当选择其一提出申请。

对于《药品管理法实施条例》与《药品试验数据保护实施办法》中关于数据保护期衔接的方面，《征求意见稿》明确，在执行市场独占期时，相关药品同时存在药品试验数据保护期的，按相应要求分别执行。对于市场独占期叠加于数据保护期之后的儿童用药品，在数据保护期内，按照数据保护的相关要求执行，有其他同品种自行取得数据的，符合条件的可以批准上市；数据保护期届满后，在市场独占期内，同品种均不再批准上市，已受理的注册申请待市场独占期届满再予批准。

这意味着在“数据保护+市场保护”衔接情形下，企业产品有望获得更长的保护期。根据《药品试验数据保护实施办法》，后者给予创新药、改良型新药以及境内首仿药等3-6年不等的保护期。

此外，《征求意见稿》还明确同一药品的不同适应症先后获得市场独占期的，各适应症独占期分别计算。

药品市场独占期实施办法

（征求意见稿）

第一章  总  则

第一条（目的和依据）  为满足公众用药需求，鼓励罕见病治疗用药品和儿童用药品创新，根据《中华人民共和国药品管理法》《中华人民共和国药品管理法实施条例》和《药品注册管理办法》等有关规定，制定本办法。

第二条（适用范围）  本办法适用于《中华人民共和国药品管理法实施条例》第二十一条所述的罕见病治疗用药品和儿童用药品的市场独占期，包括中药、化学药品、治疗用生物制品。

第三条（管理机制）  国家药品监督管理局（以下简称国家药监局）主管药品市场独占期保护（以下简称市场独占期）工作，秉承公平、公正、公开的原则，负责建立市场独占期制度及实施管理工作。

国家药品监督管理局药品审评中心（以下简称药审中心）负责市场独占期的具体实施工作。

第四条（概念界定）  市场独占期，是指国家药监局依申请对符合条件的药品实施保护，独占期内，国家药监局不再批准其他申请人就同品种药品提出的上市申请或补充申请。

同品种药品，是指通用名称、活性成分/中药处方、剂型、适应症/功能主治等均相同的药品。其中对于儿童用药品新规格给予市场独占期的，同品种药品还应当规格相同。

第五条（资格评估）  对于儿童用药品、《罕见病目录》所收载罕见病的治疗用药品，认定标准清晰、具有明确依据的，药审中心参照标准进行直接评估。

对于《罕见病目录》以外疾病的治疗用药品，需结合临床价值、患病率或发病率、境外认定情况等因素综合评估。药审中心组织专家进行评估论证，听取国家卫生健康委罕见病诊疗与保障专家委员会等相关专家意见。具体工作程序和要求由药审中心制定发布。

第二章  罕见病治疗用药品的市场独占期

第六条（罕见病药品范围）  本办法中的罕见病治疗用药品（以下简称罕见病药品）包括：

（一）说明书适应症或功能主治中包含或落入国家卫生健康委员会《罕见病目录》所收录罕见病范围，且针对该疾病，目前在我国尚无有效治疗手段，或有初步证据表明，与现有治疗手段相比，该药物能带来显著临床获益的药品；

（二）按照本办法第五条，经专家论证符合要求的药品。相关药品应当同时满足以下条件：

1.有证据表明，该药物涉及的适应症发病率或患病率较低；

2.该疾病对患者和家庭危害较大；

3.针对该疾病，目前在中国境内尚无有效治疗手段；或有初步证据表明，与现有治疗手段相比，该药物能带来显著的临床获益。

第七条（保护期限）  符合要求的罕见病药品，按照不同情形分别给予市场独占期：

（一）创新药、境外已上市原研药品在我国上市；

（二）改良型新药；

（三）境外已上市药品的仿制药或生物制品等，在我国首次上市的，或者在我国首次增加境外已上市罕见病适应症的。

对于符合条件的情形（一）给予7年市场独占期；情形（二）给予5年市场独占期；情形（三）给予4年市场独占期。

第八条（执行方式）  给予罕见病药品市场独占期的，市场独占期自药品获批上市之日起执行。

第三章  儿童用药品的市场独占期

第九条（儿童用药品）  儿童用药品是指为儿童人群开发的，且说明书中有明确儿童适应症/功能主治或者儿童用法用量的药品。

第十条（保护期限）  符合下列条件的儿童用药品，按照不同情形分别给予市场独占期：

（一）创新药、境外已上市原研药品在我国上市；

（二）已上市药品首次在我国增加儿童适应症；

（三）儿童用药品新剂型，且该剂型属于儿童人群适宜剂型；

（四）儿童用药品新规格，且该规格适于儿童人群使用。

情形（二）（三）（四），应当开展相应的儿童用药临床试验。对于符合条件的情形（一）给予2年市场独占期；情形（二）、（三）、（四）给予1年市场独占期。

第十一条（执行方式）  符合给予市场独占期条件的儿童用药品，未被给予药品试验数据保护期的，市场独占期自获批上市之日起执行；已被给予或同时被给予药品试验数据保护期的，市场独占期叠加至相应的药品试验数据保护期后，待该项试验数据保护期届满后第二天开始执行。

第四章 市场独占期的启动与执行

第十二条（申请与审核）  申请人拟申请市场独占期的，应当在提交相应的药品注册申请时一并提出。

药审中心在开展药品注册申请技术审评时，根据本办法及相关工作程序要求的规定，一并审核相关市场独占期申请事项。

第十三条（给予独占保护与公示）  符合给予市场独占期条件的药品，国家药监局在批准其上市时，在药品批准证明文件中标注市场独占期期限及起止日期。药审中心在其网站公示相关信息。

第十四条（一次独占）  申请人在同一药品注册申请中只能申请一项市场独占期。对于同时符合罕见病药品及儿童用药品市场独占期条件的，申请人应当选择其一提出申请；对于同时符合多种儿童用药品市场独占期条件的，申请人应当选择其一提出申请。

同一药品的不同适应症先后获得市场独占期的，各适应症独占期分别计算。

第十五条（分别执行与叠加执行）  在执行市场独占期时，相关药品同时存在药品试验数据保护期的，按相应要求分别执行。

对于市场独占期叠加于数据保护期之后的儿童用药品，在数据保护期内，按照数据保护的相关要求执行，有其他同品种自行取得数据的，符合条件的可以批准上市；数据保护期届满后，在市场独占期内，同品种均不再批准上市，已受理的注册申请待市场独占期届满再予批准。

第十六条（与中药品种保护的衔接处理）  对已获得市场独占期保护的中药品种，申请人可在市场独占保护期内申请中药品种保护，中药品种保护申请应当符合中药品种保护有关管理规定。

第十七条（同品种的申报与审评）  药品获得市场独占期后，其他同品种药品申报注册申请的，按程序开展审评，符合条件的在市场独占期届满后批准。该同品种药品在批准前，应符合最新的技术要求，药审中心可以依据审评需要要求申请人补充资料。

第十八条（市场独占期终止和撤销）  对于罕见病药品，申请人在申请市场独占期时，应当承诺保障药品市场供应，除不可抗力外，应避免出现停产、断供等情况，如研判有短缺风险，应当提前向有关部门报告。

药品获得市场独占期后，出现以下情形之一的，国家药监局可终止相关药品的市场独占期：

（一）国家药监局撤销、吊销、注销药品注册证书的；

（二）药品上市许可持有人不履行保障罕见病药品供应承诺的；

（三）出现突发公共卫生事件时，应国务院卫生健康主管部门、国家疾病预防控制管理部门提出要求的；

（四）其他法律法规规定的情形。

第十九条（终止后的同品种处理）  终止市场独占期后，国家药监局可以批准其他同品种的药品注册申请。

第二十条（实施日期）  本办法自   起施行。

附：1.罕见病药品注册分类与市场独占期

2.儿童药注册分类与市场独占期

《药品试验数据保护9问？为什么中药不适用于数据保护制度？ 国家药监局发布 《药品试验数据保护实施办法》》

来源：医谷网