优赫得在华获批用于既往经治HER2阳性转移性实体瘤患者

2026年10月22日，优赫得（德曲妥珠单抗）正式在中国获批，单药适用于治疗既往接受过治疗或无满意替代治疗方案的不可切除或转移性HER2表达为IHC 3+的成人实体瘤患者。该适应症是基于单臂临床试验的结果给予的附条件批准。该适应症的完全批准将取决于开展的确证性试验的临床获益。 

德曲妥珠单抗是一款专门设计用于靶向HER2的DXd抗体偶联药物（ADC），由第一三共研制并由阿斯利康和第一三共合作开发和商业化。

中国国家药品监督管理局（NMPA）此次批准基于四项II期临床试验结果，包括DESTINY-PanTumor02、DESTINY-Lung01、DESTINY-CRC02 和 DESTINY-PanTumor03。在这些试验中，优赫得®在广泛瘤种中显示出具有临床意义的应答。 

在 DESTINY PanTumor02 研究中，德曲妥珠单抗经独立中心审查（ICR）确认的客观缓解率（ORR）为 51.4%（95% 置信区间 [CI]：41.7-61.0）。在既往接受过治疗、经中心或本地评估为 HER2 阳性（IHC 3+）的实体瘤患者亚组（n=111）中，观察到 4 例完全缓解（CR）和 53 例部分缓解（PR）。中位持续缓解时间（DOR）为 19.4 个月（95% CI：10.0-29.9）。中位无进展生存期（PFS）为 10.1 个月（95% CI：7.0-14.2），中位总生存期（OS）为 17.7 个月（95% CI：12.8-23.4）。

在DESTINY-Lung01研究中，针对既往接受过治疗的、经中心确认为HER2阳性（IHC3+）非小细胞肺癌（NSCLC）患者亚组（n=17），德曲妥珠单抗的确认客观缓解率（ORR）为52.9%（95%置信区间[CI]：27.8-77.0），其中达到完全缓解的有（CR）1例，部分缓解的有（PR）8例。中位持续缓解时间（DOR）为6.9个月（95% CI：4.0-9.8），中位无进展生存期（PFS）为7.5个月（95% CI：3.1-11.0），中位总生存期（OS）为12.5个月（95% CI：9.3-不可评估[NE]）。

在DESTINY-CRC02研究中，针对既往接受过治疗的、经中心确认的HER2阳性（IHC3+) 结直肠癌患者亚组（n=64），德曲妥珠单抗经独立中心审查（ICR）确认的客观缓解率（ORR）为46.9%（95%置信区间[CI]：34.3-59.8），其中达到完全缓解的有（CR）0例，部分缓解的有（PR）30例。中位持续缓解时间（DOR）为5.5个月（95% CI：4.2-8.1），中位无进展生存期（PFS）为7.0个月（95% CI：5.7-8.2），中位总生存期（OS）为15.1个月（95% CI：12.6-不可评估[NE]）。

在DESTINY-PanTumor03研究中，针对既往接受过治疗的、经中心或本地评估确认为HER2阳性（IHC3+）的中国实体瘤患者（n=50），包括胆道癌、结直肠癌、非小细胞肺癌、宫颈癌、子宫内膜癌、卵巢癌，膀胱癌和腮腺癌，德曲妥珠单抗经独立中心审查（ICR）确认的客观缓解率（ORR）为58.0%（95%置信区间[CI]：43.2-71.8），其中达到完全缓解的有（CR）1例，部分缓解的有（PR）28例。中位持续缓解时间（DOR）为15.4个月（95% CI：12.5-不可计算[NC]），中位无进展生存期（PFS）为15.7个月（95% CI：7.2-不可计算[NC]），中位总生存期（OS）尚未达到（95% CI：11.0-不可计算[NC]）。

复旦大学附属肿瘤医院妇瘤科教授、主任医师，复旦大学附属肿瘤医院妇科肿瘤综合治疗首席专家，DESTINY-PanTumor03研究中国主要研究者吴小华教授表示：“HER2过表达可见于多种肿瘤类型，并通常与更具侵袭性的疾病特征和较差的预后相关。过去，HER2靶向治疗主要针对特定瘤种。此次德曲妥珠单抗作为靶向HER2的泛肿瘤治疗方案获批，并在多种HER2阳性实体瘤中展现出具有临床意义的疗效应答，为这部分既往治疗选择有限的患者带来了新的希望。”

哈尔滨医科大学附属肿瘤医院教授，黑龙江消化道肿瘤诊疗中心主任，DESTINY-PanTumor03研究中国主要研究者张艳桥教授表示：“对于中国HER2阳性转移性实体瘤患者而言，一旦疾病进展，往往面临有限的治疗选择，尤其是在既往尚未将HER2靶向治疗纳入标准治疗的肿瘤类型中。此次德曲妥珠单抗获批，为符合条件的患者带来了重要的泛肿瘤治疗选择，使治疗决策能够基于HER2表达情况，而不仅仅取决于肿瘤类型。”

德曲妥珠单抗在DESTINY-PanTumor02、DESTINY-Lung01、DESTINY-CRC02和DESTINY-PanTumor03研究中的安全性特征与既往临床试验一致，未发现新的安全性问题。目前已经在多种肿瘤类型的临床研究中，对4146例至少接受一剂本品（5.4 mg/kg）的患者进行了安全性汇总分析。结果显示，最常见的3级或4级不良反应（频率≥1%）为中性粒细胞减少症（18.7%）、贫血（8.2%）、疲劳（7.4%）、白细胞减少症（6.6%）、血小板减少症（5.4%）、淋巴细胞减少症（5.0%）、恶心（4.5%）、转氨酶升高（3.3%）、低钾血症（3.1%）、腹泻（2.1%）、呕吐（2.0%）、食欲减退（1.4%）和感染性肺炎（1.2%）。0.9%的患者发生了5级不良反应，包括ILD（0.7%）。有10.1%的患者因不良反应终止治疗，导致永久停药的最常见不良反应（频率>1%）为ILD（7.6%）。

第一三共（中国）总裁林美智雄先生表示：“此次德曲妥珠单抗新适应症的获批，意味着肿瘤治疗模式的持续迭代升级，肿瘤治疗方案的制定由过去仅局限于肿瘤的原发部位而逐步聚焦于疾病内的生物学特征，作为中国首个*获批的泛瘤种HER2靶向治疗药物，德曲妥珠单抗有望进一步扩大适应症人群，为符合条件的HER2 阳性转移性肿瘤患者带来新的治疗选择。”

第一三共（中国）副总裁、开发总部负责人陆文彬先生表示：“德曲妥珠单抗新适应症的获批，为依据HER2表达探索跨瘤种治疗提供了更多临床证据。DESTINY-PanTumor03 、DESTINY-PanTumor02、DESTINY-Lung01、DESTINY-CRC02研究中观察到的具有临床意义的疗效，进一步验证了‘分子分型指导治疗’这一范式的价值。未来，我们将继续携手临床专家，推动更多瘤种的HER2检测与规范诊疗，帮助符合条件的患者得到及时识别，并获得精准的治疗。”