细数2013年美国最贵10大药物和背后金主

“FiercePharma基于EvalutedPharma的数据评出2013年美国最贵的10个药物，其中8个是孤儿药。最贵的Soliris，平均一个病人一年的费用接近53.7万美元。而排名第10的Revlimid属于新基医药，其单病人年药费也高达12.8666万美元。”

说起今年的明星药物，非吉列德（Gilead）的Sovaldi莫属。这个12周疗程8.5万美元的药物因售价昂贵，被政客、医保机构和患者持续口诛笔伐。但是他是现在市场上最贵的药吗？不是的！

据EvaluatePharma的统计指出，这个价格只能使Sovaldi勉强挤入美国最贵的20个药物之列，排名19，仅略高于诺华的格列卫（Gleevec），排名低于葛兰素史克公司的黑色素瘤新药Mekinist。

Sovaldi是昂贵的，但还不是真正昂贵的，来看看这些价格排名前10的药物。按照EvaluatePharma的数据，其中排名第10的新基医药（Celgene）的Revlimid去年单病人年药费也要高达12.8666万美元。而最贵的当属Soliris，平均一个病人一年的费用接近53.7万美元。

当然，有关药价到底多少合适的争论还在进行。药物研发需要花费很多钱，而且那些失败的候选药物的成本也需要包括在成功上市的药物的药价中。不过市场模式也决定了药物在美国的售价必然高于世界上绝大多数其他地区。

细数20个最贵的药物，你会发现其中只有3个不是孤儿药：丙肝药Sovaldi，罗氏的乳腺癌药物Kadcyla和百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）的大肠癌药物爱必妥（Erbitux）。在美国，如果一个药物所针对的适应症患者少于20万，那么就可以作为孤儿药通过特殊途径审批，这一举措激发了药企开发罕见病药物的热情。比如说，BioMarin开发的Naglazyme就是针对一种患者非常非常少的罕见病Maroteauz-Lamy病。EvaluatePharma称，去年全美国只有64名患者使用了Naglazyme。

制药公司有各种项目来帮助患者承担这类高价药费用中的大部分，但是剩下的部分怎么办呢？除非患者恢复或者死亡，否则患者一直要承担高昂的药费，这是个很大的负担，但是这些高价药中很多针对的是慢性疾病。有件事很有趣：这些高价药的费用与美国家庭的平均开销相当。2013年在美国新建一个家庭和维持现有家庭全年花费的中位值分别是26.5万美元和19.7万美元。可见，这些最贵药物背后的金主们定价也不是没有依据，只是你的家庭开销可以使用抵押贷款，但药费不行。

NO.1  Soliris – Alexion

费用：平均每名美国患者每年536,629美元。

适应症：阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。

Soliris是全球最贵的药物。Alexion凭借这个药获得了罕见病药物领域标志性的成功：一个有效的药物，一种可怕的疾病，没有竞争对手，非常非常高昂的定价。

Soliris是首个用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症的药物，这是一种危及生命的血液病，在美国仅有大约8000人罹患此病。所以尽管Soliris一年的费用超过50万美元，仍旧不足以支持其成为重磅炸弹级药物。

这不意味着Alexion不设法拓展市场。现在，Soliris已经获得了一个新适应症批准，治疗非典型性溶血性尿毒综合征（aHUS）。这也是一种极为罕见的遗传性疾病，会导致肾功能衰竭、中风、心脏病发作和死亡。Alexion正在进行Soliris用于肾脏和神经疾病的II期研究。

虽然Soliris是个救命药，但英国的监管机构国家卫生与临床优化研究所（NICE）并不买账。今年3月NICE要求Alexion对这个药物的天价作出解释，9月该机构推荐批准该药，但加了个警告：“只有满足一些重要条件”时，才能够使用Soliris。这些条件包括该药的处方必须通过一个“专家中心”开具。

NO.2  Naglazyme - BioMarin制药

费用：平均每名美国患者每年485,747美元。

适应症：粘多糖病VI型（MPS VI，Maroteauz-Lamy病）。

Naglazyme已经面世将近10年，看起来还将继续名列高价药亚军的位置。2005年FDA批准了这个孤儿药用于粘多糖病VI型（MPS VI），也称为Maroteauz-Lamy病，不久它也获得了欧盟的批准。

粘多糖病VI型是一种进展性的疾病，会导致多脏器和组织发炎肿大或者形成疤痕，通常还伴有骨骼异常。BioMarin的这个重组酶替代疗法药物可以使患有这种罕见遗传病的患者增强行走和登高能力。2013年，BioMarin仅把Naglazyme药价上调了2%，当年这个药物的全年销售额2.712亿美元。不过该药所针对的患者群不是一般的少，EvaluatePharma称去年全美国只有64名患者使用了Naglazyme。

BioMarin在这个疾病领域不断深耕，今年该公司又有一个药物Vimizim获得FDA批准。Vimizim用于治疗粘多糖病IV型（MPS IV），也被称为Morquio综合征。Vimizim一年的费用是38万美元，自今年2月获批至今销售额大约1500万美元，预计巅峰年销售额大概在4-5亿美元。

分析师们认为，像BioMarin这样在一个专科领域里屡获成功的公司应该是个首选的收购目标。但是，虽然有传言称罗氏有意收购BioMarin，但直至今天并没有公开的求购信息公布。

NO.3  Kalydeco – Vertex

费用：平均每名美国患者每年299,592美元

适应症：囊性纤维化（CF）

2012年进入美国市场的Kalydeco是个革命性的产品。它是首个获得批准的从病因上治疗囊性纤维化的药物，而其他药物都只是对症治疗。Kalydeco用于G551D基因突变的囊性纤维化患者，可以大幅改善患者的肺功能。不过目前全球7万名囊性纤维化患者中仅有4%是因G551D基因突变引起的。

面对极窄的患者群，为了突破销售额的天花板，Vertex给这个药定了个极高的价格。但同时，为了让患者能够用上药，Vertex也推出了一些措施。大概60%的患者可以享受商业保险的保险，剩下的患者可使用美国政府的医保项目。Vertex称，共付援助计划覆盖到商业保险的共同保险和共付额度，有8.8万美元的额度。

结果如何呢？Kalydeco在美国上市后不久，就获得欧洲监管机构的批准。而且，虽然大多数G551D基因突变的患者都已经在使用这一药物，但Vertex并不满足于此，还在积极地扩大其销售潜力。今年2月，FDA批准Kalydeco用于带有另外8个基因突变的囊性纤维化患者，这将为其带来超过4500万美元的潜在收入增长。今年6月，欧盟药监局（EMA）旗下的人用医疗产品委员会（CHMP）也做出决定支持批准同样的适应症。

NO.4 Cinryze - Shire

费用：平均每名美国患者每年230,826美元。

适应症：遗传性血管水肿（HAE）。

Cinryze也是一个用于罕见病的昂贵的药物。它的适应症是遗传性血管水肿（HAE），美国和欧洲加起来也只有大约1.8万名患者。Cinryze旨在预防遗传性血管水肿的患者急性水肿的发生。

制药公司都知道，小患者群加上高售价仍旧等于大销售额。所以，2013年Cinryze的生产商ViroPharma顺理成章地吸引了一批“求婚者”，其中包括赛诺菲。

最后，Shire成功地击败了竞争者，在2013年11月以42亿美元的价格将ViroPharma纳入囊中。Shire自己已经有用于遗传性血管水肿的药物Firazyr，但它表示，两个药物是互补的：Firazyr用于水肿发生后，而Cinryze是预防水肿发生。

2014年上半年，Cinryze创造了2.155亿美元的销售额，相信这一数字不久就会增长。Shire正在积极开发用于青少年和成人患者的新剂型以及其他的适应症。

NO.5  H.P. Acthar凝胶 -Questcor/Mallinckrodt

费用：平均每名美国患者每年205,681美元。

适应症：多发性硬化症（MS）

这个帮助多发性硬化症患者改善步行能力的药物是个绝佳的例子，展示了制药公司如何从美国的医保系统获取大量的金钱。上市15年不到，H.P. Acthar凝胶的价格抬高了超过1000倍，甚至于在药物是否非常有效的质疑声中药价还在继续上涨。

Acthar是从猪脑垂体中提取的激素药物，上世纪50年代由Armour& Company开发。2001年Questcor从当时的赛诺菲安万特（Sanofi-Aventis）手里购买了这个药的权益，当时其售价为每瓶40美元。到2007年，Acthar凝胶的价格已经升至每瓶2.3万美元。两年后，Medicare Part D平均为每个Acthar凝胶的处方支付的价格已经高达41,763美元。现在它已经跻身为全球最贵的前五个药物之一，年花费超过20.5万美元，药价的年增长超过9%。

2010年Questcor成功地使这个药物获得FDA批准用于婴儿痉挛症并获得了孤儿药指定。去年Acthar凝胶的销售额为7.6亿美元，比上一年上涨了50%。但是有一些医生认为，需要更多的研究来证明药物的有效性是否对得起这个高价。

Acthar凝胶的价格暴涨已经引起了监管当局的重视。2012年，美国联邦政府对这个产品的营销开展了一项调查，2013年媒体也对其表现出广泛的关注。纽约时报报道，自2012年起，共发生与使用Acthar凝胶相关的20例死亡和6例残疾。不久后Questcor在美国证交所（SEC）发布公告称，2011年初至2013年底这三年间，这个药物共发现3100例不良事件。如果这些事件会导致该药价格下跌，那么Mallinckrodt无疑是受害者。今年8月，Mallinckrodt宣布已经完成58亿美元收购Questcor的交易。

NO.6  Sprycel - 百时美施贵宝

费用：平均每名美国患者每年149,762美元。

适应症：慢性髓性白血病（CML）。

孤儿药Sprycel是由施贵宝和合作伙伴大冢制药（Otsuka）共同开发的，被FDA批准用于治疗慢性髓性白血病。面对激烈的竞争，这个药的表现相当不错。诺华凭借白血病药物格列卫和达希纳（Tasigna）成为这个领域的佼佼者。但在施贵宝的努力下，Sprycel仍旧能保持销售额每季度的上涨。2013年该药的销售额达12.8亿美元，今年上半年冲高到7.1亿美元。

做到这一点的诀窍在于提高价格。Sprycel每年的药费将近15万美元，比格列卫高出75%多。EvaluatePharma的数据显示，2013年格列卫的年费用为84373美元。

类似格列卫和Sprycel这类药物能够控制慢性粒细胞白血病等疾病，使其成为一种慢性病，但是维持生命所付出的代价是超高的价格。高价已经使得这些药物广受批评，无疑也引起了印度政府的注意。印度当局给本国的制药公司颁发了强制许可，使他们可以生产廉价的仿制药。该国正在考虑是否允许强仿Sprycel。

NO.7  Pomalyst - 新基医药

费用：平均每名美国患者每年147,302美元。

适应症：多发性骨髓瘤（MM）。

2013年初，新基医药的这个用于多发性骨髓瘤的口服药获得了FDA的批准，当时该公司表示Pomalyst的定价只会略高于竞争产品——Onyx制药的Kyprolis（carfilzomib）。Kyprolis比Pomalyst早7个月获批上市。但现在EvaluatePharma发现，去年Pomalyst的年费用是147302美元，而Kyprolis是117750美元。

很显然，新基医药在拉高药价上颇有心得。该公司用于同一适应症的Revlimid也名列2013年最贵药物排行榜的第10名，年费用128666美元。

毋庸置疑，新基医药在为Pomalyst定价时，考虑的是如何能够达到公司CEO Bob Hugin定下的目标：到2017年，公司的销售额翻番达到120亿美元。2013年Pomalyst创造了3.054亿美元的销售额，今年上半年迅猛增长至2.965亿美元，相对于去年同期增长了213%。

而且Pomalyst还有很大的升值潜力。据估计，到2021年，全球多发性骨髓瘤市场将增长约60%达到70亿美元的规模。

NO.8  Xyrem - Jazz制药

费用：平均每名美国患者每年143,604美元。

适应症：嗜睡症。

Xyrem对于Jazz制药不是一般的重要，它为该公司贡献了超过一半的收入，所以真的非常重要。为了保证收入持续增长，Jazz持续不断地提高Xyrem的价格，一次又一次。

彭博社的数据显示，今年Xyrem的价格为每毫升19.40美元，比2007年的价格2.04美元上涨了841%。这个高价为Jazz制药去年的销售额上涨做出了巨大的贡献。根据该公司的年报，去年Xyrem的销量增加了12%，但价格冲高了接近1/3。

Investor's Business Daily今年8月报道，Jazz的年利润率高达54.4%。这是个相当不错的利润率，不仅在制药行业，在所有公司中都名列前茅。

很多制药公司都已经注意到了这一点。现在Jazz经常成为其他公司的首选收购目标之一，而且其注册地是爱尔兰。美国新税法的税收倒置的限制是否会影响到药企们对Jazz的求购还有待观察。

NO.9  爱必妥（Erbitux） - 德国默克/施贵宝

费用：平均每名美国患者每年137,953美元。

适应症：结肠癌、头颈癌。

爱必妥不是个普通的抗癌药物，它是靶向癌症药物。2009年，FDA同意默克将爱必妥的适应症局限在晚期结肠癌，并更改药物标签仅用于EGFR过度表达但无KRAS基因突变的肿瘤。

这一举措会减少爱必妥所适用的患者群，但是这家德国公司相信，更小患者群的更好的有效率数据可以帮助公司的营销团队强调这个药的好处。分析师预测今年爱必妥会达到巅峰销售额12.5亿美元，之后会下滑，2018年跌到11亿美元。

对于默克来说这不是个好消息，爱必妥是该公司排名第二的畅销药。该集团下的处方药业务公司雪兰诺（Serono）自2013年以来就没有重要的新药上市，已经面临困境。虽然现在爱必妥的销量呈上升态势，2013年增长了5.9%，但未来前景令人担忧。

NO.10  Revlimid - 新基医药

费用：平均每名美国患者每年128,666美元。

适应症：多发性骨髓瘤（MM）、套细胞淋巴瘤（MCL）

Revlimid不仅在最昂贵药物的榜单上占有一席之地，而且也支撑了新基医药的成功。去年，这个药的价格上涨了6%，销售额达42.8亿美元，同比上涨13.7%，占该公司全部销售额的66%。

Revlimid销售额爆炸式增长的一个原因是它的多适应症。2005年这个药物首次获得FDA批准，用于骨髓异常综合征相关的贫血。2006年扩大适应症用于多发性骨髓瘤，目前这一适应症已经是Revlimid绝大部分的用途。此外，该药还获得FDA批准用于一种罕见的血友病，套细胞淋巴瘤。2013年，Revlimid获准在中国上市用于多发性骨髓瘤。

但是新基医药在Revlimid上也遇到过挫折。2013年7月，该公司停止了该药作为一线治疗药物用于老年B细胞慢性淋巴细胞白血病的临床研究，原因是用药组的死亡率几乎是对照组的两倍。

来源：E药脸谱网