首款AI药物进入III期临床研究_医药

2026

07/08

21:55

医谷网医药

英矽智能发布消息称，业界首款完成AI药物临床药效验证的候选药物Rentosertib（ISM001-055）正式启动III期临床试验（CTR20262475，NCT07687459），相关信息已在中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）平台公示，并于ClinicalTrials.gov网站登记。

该药物是英矽智能旗下首款由自有生成式AI平台Pharma.AI驱动的候选药物，为小分子抑制剂。根据英矽智能的介绍，在AI驱动下，Rentosertib 的早期药物发现与开发仅用 18 个月完成，期间合成并测试的分子数量不到 80 个，该 AI 驱动的工作流程于 2024 年 3 月被刊登于Nature Biotechnology。2025年5月，Rentosertib经 CDE 公示被纳入用于治疗IPF的突破性治疗品种名单。

适应症方面，该药物用于特发性肺纤维化（IPF）治疗。特发性肺纤维化是一种慢性、进行性肺纤维化疾病，以肺功能进行性、不可逆性下降为特征。IPF影响全球约500万人，预后较差，中位生存期仅为3至4年。目前的治疗方法包括抗纤维化药物等，可以减缓疾病进展但无法停止或逆转疾病进程、

即将开展的这项前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照、平行组、III期研究由中国医学科学院北京协和医院徐作军教授担任牵头研究者（Leading PI），中国工程院院士、著名呼吸病学领域专家钟南山院士，和上海市肺科医院陈昶院长担任联合牵头研究者（Co-Leading PI），计划评估Rentosertib每日一次用药持续52周的有效性和安全性，预计在全国47个研究中心招募共320名受试者。

研究方案分为试验药和对照药两组，将对随机分配到各组的受试者提供Rentosertib或安慰剂片剂，以52周内用力肺活量（FVC）的年下降率作为主要终点，综合纳入首次疾病进展时间、肺一氧化碳弥散量（DLCO）变化以及基于问卷测量的生活质量等多维度指标作为次要终点。

英矽智能非肿瘤临床开发高级副总裁Carol Satler博士表示，“在Rentosertib的案例中，我们看到AI以更快的速度、更低的成本将全新靶点转化为候选药物，将传统耗费数年的研发流程极大压缩，驱动业界攻克缺乏有效治疗手段的疾病，为患者赢得生存时间。在未来大规模的临床验证中，我们期待进一步验证IIa期研究中的积极发现，为候选药物的安全性和有效性提供坚实的循证医学证据，加速推动突破性创新疗法惠及患者。”

2025年6月，关注Rentosertib安全性、耐受性和初步药效趋势的IIa期研究GENESIS-IPF在Nature Medicine上发表，结果显示每日一次60mg的Rentosertib治疗可在12周后实现用力肺活量（FVC）平均提高98.4毫升的改善效果，该数据在安慰剂组为平均下降20.3毫升。

来源：医谷网

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