今日,诺华的口服产品飞赫达®(盐酸伊普可泮胶囊)获得国家药品监督管理局(NMPA)批准,用于治疗成人C3肾小球病(C3G)以降低蛋白尿。飞赫达®是目前首款且唯一选择性靶向C3G病因的药物,能帮助患者有效控制蛋白尿,稳定eGFR(估算肾小球滤过率)。这是诺华加码布局肾脏病治疗领域以来,在国内获批的第一个肾脏病治疗相关适应症。也是飞赫达®继阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)后,第二个在中国获批的适应症。
诺华公司中国区总裁兼董事总经理李尧表示:“我们非常高兴看到飞赫达®C3G适应症在华获批,它标志着诺华在肾脏疾病治疗领域的全新里程碑。同时,C3G适应症在中国与美国近乎同步获批,也彰显了诺华加速引进创新药物的‘中国速度’,以及为中国患者提供更多治疗选择的坚定承诺。诺华将以此为起点,依托我们对肾脏疾病治疗40多年来的深入理解和不断突破,持续加码布局肾脏病领域,探索更多潜在治疗方案并拓展新适应症的开发,满足肾脏疾病患者迫切的临床治疗需求。”
患者预后凶险,急需对因治疗
C3G是一种罕见的进行性肾脏疾病。全球范围每年大约每百万人中有1-2人新确诊[1],且多发于青壮年,患者平均确诊年龄仅23岁[2]。约50%的患者10年内会进展至终末期肾病(ESKD),需要进行终身透析治疗或者接受肾脏移植手术[2][3]。然而,即便接受了肾移植,仍有50%-70%的患者会复发[1]。C3G的疾病进展迅速,由于目前治疗手段有限、缺乏针对病因的特效药物,给患者带来了极大的治疗困境。
“虽然C3G较为罕见,但这类肾脏病进展快、预后差,严重影响患者的生存和生活质量。因此,早期诊断和及时的对因治疗尤为关键。”北京大学第一医院主任医师、北京大学肾脏病研究所所长赵明辉教授表示,“C3G具有高度异质性,往往难以通过症状直接判断,需要进行肾穿刺活检以进一步明确诊断。但由于肾穿刺活检是有创检查,很多患者因顾虑或恐惧拒绝接受,导致诊断延迟,错过最佳治疗时机。”
此前,针对C3G的治疗方案主要以支持性治疗、免疫抑制治疗和对症治疗为主[4][5],缺少针对病因的有效治疗手段。“飞赫达®获批用于C3G患者的治疗,无疑填补了现阶段临床治疗的空白,将显著延缓患者肾脏病进展,提升患者生活质量。”赵明辉教授补充道。
打破治疗困局,诺华开启肾病领域新布局
免疫机制中补体旁路途径(AP)的过度活化是C3G的主要发病机制。作为一种特异性补体B因子口服抑制剂,飞赫达®直击C3G主要发病机制,通过与B因子结合,选择性抑制补体旁路途径(AP)的过度活化,从而抑制一系列下游反应与下游产物的形成,最终避免因此引发的炎症和肾脏损伤。
研究显示,伊普可泮可快速降低蛋白尿,且实现了具有临床意义的蛋白尿水平下降。最早在第14天见效,6个月蛋白尿较安慰剂显著降低35%,12个月 eGFR持续稳定[6]。同时,伊普可泮在研究中也表现出了良好的耐受性和安全性,无患者因不良事件中止治疗[7]。
此次获批,对于C3G患者具有重要意义。通过创新的作用机制和对因疗法,填补了目前临床治疗的空白。上个月,伊普可泮获得美国FDA批准用于治疗成人C3G,减少蛋白尿。2024 年 8月,伊普可泮获得美国FDA加速批准用于降低有快速进展风险的成人IgA肾病患者的蛋白尿,该适应症的拓展申请也已获国家药品监督管理局受理。
参考文献:
[1]北京大学医学部肾脏病学系专家组. 中华内科杂志, 2024,63(03):258-271.
[2]Martín B, Smith RJH. In: Adam MP, Feldman J, Mirzaa GM, et al., editors. C3 Glomerulopathy. GeneReviews® [Internet]. Updated 2018. University of Washington, Seattle; 1993-2024. Available from: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK1425/. Accessed February 2025.
[3]Smith RJH, Appel GB, Blom AM, et al. C3 Glomerulopathy – understanding a rare complement-driven renal disease. Nat Rev Nephrol. 2019;15(3):129-143.
[4]Kidney Disease: Improving Global Outcomes (KDIGO) Glomerular Diseases Work Group. KDIGO 2021 Clinical Practice Guideline for the Management of Glomerular Diseases. Kidney Int. 2021;100(4S):S1-S276. doi:10.1016/j.kint.2021.05.021
[5]National Kidney Foundation. Treatment for C3G. National Kidney Foundation. Available from: https://www.kidney.org/kidney-topics/treatment-c3g. Accessed February 2025.
[6]Smith RJ, Kavanagh D, Vivarelli M, et al. Efficacy and safety of iptacopan in patients with C3 glomerulopathy: 12-Month results from the Phase 3 APPEAR-C3G study. Presented at American Society of Nephrology (ASN) Kidney Week 2024; October 23-27, 2024; San Diego, CA.
[7]FABHALTA prescribing information. East Hanover, NJ: Novartis Pharmaceuticals Corp; March 2025.
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