诺华创新药物飞赫达®(盐酸伊普可泮胶囊)C3G适应症在中国获批

医药 来源:医谷网
2025
04/02
18:14
医谷网 医药

今日,诺华的口服产品飞赫达®(盐酸伊普可泮胶囊)获得国家药品监督管理局(NMPA)批准,用于治疗成人C3肾小球病(C3G)以降低蛋白尿。飞赫达®是目前首款且唯一选择性靶向C3G病因的药物,能帮助患者有效控制蛋白尿,稳定eGFR(估算肾小球滤过率)。这是诺华加码布局肾脏病治疗领域以来,在国内获批的第一个肾脏病治疗相关适应症。也是飞赫达®继阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)后,第二个在中国获批的适应症。

诺华公司中国区总裁兼董事总经理李尧表示:“我们非常高兴看到飞赫达®C3G适应症在华获批,它标志着诺华在肾脏疾病治疗领域的全新里程碑。同时,C3G适应症在中国与美国近乎同步获批,也彰显了诺华加速引进创新药物的‘中国速度’,以及为中国患者提供更多治疗选择的坚定承诺。诺华将以此为起点,依托我们对肾脏疾病治疗40多年来的深入理解和不断突破,持续加码布局肾脏病领域,探索更多潜在治疗方案并拓展新适应症的开发,满足肾脏疾病患者迫切的临床治疗需求。”

患者预后凶险,急需对因治疗

C3G是一种罕见的进行性肾脏疾病。全球范围每年大约每百万人中有1-2人新确诊[1],且多发于青壮年,患者平均确诊年龄仅23岁[2]。约50%的患者10年内会进展至终末期肾病(ESKD),需要进行终身透析治疗或者接受肾脏移植手术[2][3]。然而,即便接受了肾移植,仍有50%-70%的患者会复发[1]。C3G的疾病进展迅速,由于目前治疗手段有限、缺乏针对病因的特效药物,给患者带来了极大的治疗困境。

“虽然C3G较为罕见,但这类肾脏病进展快、预后差,严重影响患者的生存和生活质量。因此,早期诊断和及时的对因治疗尤为关键。”北京大学第一医院主任医师、北京大学肾脏病研究所所长赵明辉教授表示,“C3G具有高度异质性,往往难以通过症状直接判断,需要进行肾穿刺活检以进一步明确诊断。但由于肾穿刺活检是有创检查,很多患者因顾虑或恐惧拒绝接受,导致诊断延迟,错过最佳治疗时机。”

此前,针对C3G的治疗方案主要以支持性治疗、免疫抑制治疗和对症治疗为主[4][5],缺少针对病因的有效治疗手段。“飞赫达®获批用于C3G患者的治疗,无疑填补了现阶段临床治疗的空白,将显著延缓患者肾脏病进展,提升患者生活质量。”赵明辉教授补充道。

打破治疗困局,诺华开启肾病领域新布局

免疫机制中补体旁路途径(AP)的过度活化是C3G的主要发病机制。作为一种特异性补体B因子口服抑制剂,飞赫达®直击C3G主要发病机制,通过与B因子结合,选择性抑制补体旁路途径(AP)的过度活化,从而抑制一系列下游反应与下游产物的形成,最终避免因此引发的炎症和肾脏损伤。

研究显示,伊普可泮可快速降低蛋白尿,且实现了具有临床意义的蛋白尿水平下降。最早在第14天见效,6个月蛋白尿较安慰剂显著降低35%,12个月 eGFR持续稳定[6]。同时,伊普可泮在研究中也表现出了良好的耐受性和安全性,无患者因不良事件中止治疗[7]。

此次获批,对于C3G患者具有重要意义。通过创新的作用机制和对因疗法,填补了目前临床治疗的空白。上个月,伊普可泮获得美国FDA批准用于治疗成人C3G,减少蛋白尿。2024 年 8月,伊普可泮获得美国FDA加速批准用于降低有快速进展风险的成人IgA肾病患者的蛋白尿,该适应症的拓展申请也已获国家药品监督管理局受理。

参考文献:

[1]北京大学医学部肾脏病学系专家组. 中华内科杂志, 2024,63(03):258-271.

[2]Martín B, Smith RJH. In: Adam MP, Feldman J, Mirzaa GM, et al., editors. C3 Glomerulopathy. GeneReviews® [Internet]. Updated 2018. University of Washington, Seattle; 1993-2024. Available from: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK1425/. Accessed February 2025.   

[3]Smith RJH, Appel GB, Blom AM, et al. C3 Glomerulopathy – understanding a rare complement-driven renal disease. Nat Rev Nephrol. 2019;15(3):129-143.

[4]Kidney Disease: Improving Global Outcomes (KDIGO) Glomerular Diseases Work Group. KDIGO 2021 Clinical Practice Guideline for the Management of Glomerular Diseases. Kidney Int. 2021;100(4S):S1-S276. doi:10.1016/j.kint.2021.05.021

[5]National Kidney Foundation. Treatment for C3G. National Kidney Foundation. Available from: https://www.kidney.org/kidney-topics/treatment-c3g. Accessed February 2025.

[6]Smith RJ, Kavanagh D, Vivarelli M, et al. Efficacy and safety of iptacopan in patients with C3 glomerulopathy: 12-Month results from the Phase 3 APPEAR-C3G study. Presented at American Society of Nephrology (ASN) Kidney Week 2024; October 23-27, 2024; San Diego, CA.

[7]FABHALTA prescribing information. East Hanover, NJ: Novartis Pharmaceuticals Corp; March 2025. 

为你推荐

阿斯利康最新披露:在中国或面临800万美元新罚款资讯

阿斯利康最新披露:在中国或面临800万美元新罚款

据相关报道,英国当地时间4月29日,阿斯利康在最新季度的财报会议上透露,就在华涉嫌非法进口药品一事,公司可能可能会在中国面临一项新的罚款。

2025-04-30 15:53

君合盟生物重组A型肉毒毒素临床试验双线突破,覆盖严肃医疗与消费医疗两大领域资讯

君合盟生物重组A型肉毒毒素临床试验双线突破,覆盖严肃医疗与消费医疗两大领域

用于成人中、重度眉间纹适应症的III期临床试验在组长单位北京大学第一医院正式启动并完成首例入组。针对成人脑卒中后上肢痉挛治疗的II期临床试验由复旦大学附属华山医院牵头并顺...

2025-04-30 12:39

海关总署关于进口阿根廷牛黄的检疫和卫生要求资讯

海关总署关于进口阿根廷牛黄的检疫和卫生要求

本公告中的牛黄是指来自于阿根廷共和国国内养殖牛的胆囊或胆管的干燥胆结石。

2025-04-28 22:10

股价只剩2毛,这家上市15年的A股药企要退市了资讯

股价只剩2毛,这家上市15年的A股药企要退市了

上市15年后,吉药控股最终还是走向了退市的结局。

2025-04-28 17:50

科塞尔医疗完成近亿元B+轮融资,加速血管介入器械全领域平台化布局资讯

科塞尔医疗完成近亿元B+轮融资,加速血管介入器械全领域平台化布局

本轮融资由国内知名投资机构铁投巨石领投,苏高新金控持续追加投资,园雍投资跟投,资金将用于核心产品研发、全球市场推广及产能扩建。

2025-04-28 16:54

一款印度企业的原料药被暂停进口资讯

一款印度企业的原料药被暂停进口

昨日(4月27日),国家药监局发布公告称,暂停进口印度企业VITAL LABORATORIES PVT LTD 地高辛原料药。

2025-04-28 12:52

凯西集团2024财年实现双位数营收增长,不断投资研发,聚焦可持续发展资讯

凯西集团2024财年实现双位数营收增长,不断投资研发,聚焦可持续发展

凯西集团(Chiesi Group)是一家以研发为基石的意大利国际制药集团,总部位于意大利帕尔马,业务覆盖全球31个国家和地区。在2024财年,凯西集团圆满收官,取得了强劲的财务业绩...

2025-04-28 11:29

别让肺结节成心结,肺健康清“结”公益行动在人民日报社正式启动资讯

别让肺结节成心结,肺健康清“结”公益行动在人民日报社正式启动

2025年4月27日,《爱肺行动》之别让肺结节成心“结”——肺健康清“结”公益行动,在北京人民日报社正式启动,由广东省钟南山医学基金会、江苏养无极药业有限公司发起,联合京东健康...

2025-04-28 10:26

耀速科技获数千万元战略投资,以“AI+器官芯片”助力新药研发资讯

耀速科技获数千万元战略投资,以“AI+器官芯片”助力新药研发

本轮资金将用于加速公司“3D-Wet-AI”闭环技术体系的建设,并推动国际合作及多场景商业化落地。

2025-04-28 10:01

被忽视的“经期头痛”,专家提醒频繁发作需及时就医资讯

被忽视的“经期头痛”,专家提醒频繁发作需及时就医

偏头痛是一种常见的慢性神经血管性疾病,不仅有中到重度的头痛症状,还常伴随多种复杂症状比如恶心、呕吐、畏光、畏声等。女性偏头痛的发病率是男性的2~3倍,约20%~25%的女性偏...

2025-04-28 09:42

126个药品在辽宁省主动降价资讯

126个药品在辽宁省主动降价

辽宁全省所有医疗卫生机构将于04月30日起执行新的挂网采购价格。降价产品设置采购过渡期,时间为1周。

2025-04-27 18:35

A股上市公司未名医药的核心子公司,被停产资讯

A股上市公司未名医药的核心子公司,被停产

4月24日晚间,未名医药发布公告称,4月22日,天津市药监局发布公告,对公司控股子公司天津未名生物医药有限公司(以下简称“天津未名”)进行了药品GMP符合性检查。经综合评定、...

2025-04-27 11:34

瑞博生物港交所递表,小核酸药物龙头企业有望登陆资本市场资讯

瑞博生物港交所递表,小核酸药物龙头企业有望登陆资本市场

瑞博生物成立于2007年,专注于RNA干扰(RNAi)技术开发及小核酸药物产业化,是全球最早布局该领域的开拓者之一。

2025-04-27 10:36

Cytiva与中欧创新医药与健康研究中心签署全面合作协议资讯

Cytiva与中欧创新医药与健康研究中心签署全面合作协议

双方将携手在细胞治疗药物成果转化领域展开全面合作,推动大湾区生物医药产业的蓬勃发展,打造全球生物医药创新高地。

2025-04-25 19:49

精鼎医药任命 Charlotte Moser为公司首席医疗官,负责领导全球医学战略资讯

精鼎医药任命 Charlotte Moser为公司首席医疗官,负责领导全球医学战略

今日(4月25日),致力于为客户提供I至IV期全方位临床开发服务的跨国合同研究组织(CRO)精鼎医药宣布,公司已任命 Charlotte Moser博士出任首席医疗官。

2025-04-25 15:06

强生宣布锐珂(埃万妥单抗注射液)联合化疗方案在华获批,用于EGFR TKI经治后局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者治疗 资讯

强生宣布锐珂(埃万妥单抗注射液)联合化疗方案在华获批,用于EGFR TKI经治后局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者治疗

强生公司今日(4月25日)宣布,旗下创新治疗药物锐珂®(埃万妥单抗注射液)正式获得国家药品监督管理局批准,与卡铂和培美曲塞联合给药,适用于治疗携带表皮生长因子受体(EGFR...

2025-04-25 15:00

凶险的百日咳,发病率40年新高!专家:婴幼儿需“加速免疫”资讯

凶险的百日咳,发病率40年新高!专家:婴幼儿需“加速免疫”

2024年1至12月全国共报告百日咳近50万例,是2023年的12倍,跃升至近40年来的峰值。

2025-04-25 14:12

《新英格兰医学杂志》发布: 研究证实速福达可将流感病毒家庭传播概率降低32%资讯

《新英格兰医学杂志》发布: 研究证实速福达可将流感病毒家庭传播概率降低32%

罗氏全球今日(4月25日)宣布,速福达®(玛巴洛沙韦)III期临床试验CENTERSTONE研究详细结果在《新英格兰医学杂志》(NEJM)上发布。结果显示研究达到了主要终点:流感感染者单...

2025-04-25 13:34

阿斯利康携手本土创新力量,持续探索非小细胞肺癌联合治疗方案资讯

阿斯利康携手本土创新力量,持续探索非小细胞肺癌联合治疗方案

阿斯利康与石药集团、映恩生物和银珠医药三家本土生物医药公司正式签署临床研究合作协议

2025-04-25 10:58