诺华创新药物飞赫达®（盐酸伊普可泮胶囊）C3G适应症在中国获批_医药

2025

04/02

18:14

医谷网医药

今日，诺华的口服产品飞赫达®（盐酸伊普可泮胶囊）获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗成人C3肾小球病（C3G）以降低蛋白尿。飞赫达®是目前首款且唯一选择性靶向C3G病因的药物，能帮助患者有效控制蛋白尿，稳定eGFR（估算肾小球滤过率）。这是诺华加码布局肾脏病治疗领域以来，在国内获批的第一个肾脏病治疗相关适应症。也是飞赫达®继阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）后，第二个在中国获批的适应症。

诺华公司中国区总裁兼董事总经理李尧表示：“我们非常高兴看到飞赫达®C3G适应症在华获批，它标志着诺华在肾脏疾病治疗领域的全新里程碑。同时，C3G适应症在中国与美国近乎同步获批，也彰显了诺华加速引进创新药物的‘中国速度’，以及为中国患者提供更多治疗选择的坚定承诺。诺华将以此为起点，依托我们对肾脏疾病治疗40多年来的深入理解和不断突破，持续加码布局肾脏病领域，探索更多潜在治疗方案并拓展新适应症的开发，满足肾脏疾病患者迫切的临床治疗需求。”

患者预后凶险，急需对因治疗

C3G是一种罕见的进行性肾脏疾病。全球范围每年大约每百万人中有1-2人新确诊[1]，且多发于青壮年，患者平均确诊年龄仅23岁[2]。约50%的患者10年内会进展至终末期肾病（ESKD），需要进行终身透析治疗或者接受肾脏移植手术[2][3]。然而，即便接受了肾移植，仍有50%-70%的患者会复发[1]。C3G的疾病进展迅速，由于目前治疗手段有限、缺乏针对病因的特效药物，给患者带来了极大的治疗困境。

“虽然C3G较为罕见，但这类肾脏病进展快、预后差，严重影响患者的生存和生活质量。因此，早期诊断和及时的对因治疗尤为关键。”北京大学第一医院主任医师、北京大学肾脏病研究所所长赵明辉教授表示，“C3G具有高度异质性，往往难以通过症状直接判断，需要进行肾穿刺活检以进一步明确诊断。但由于肾穿刺活检是有创检查，很多患者因顾虑或恐惧拒绝接受，导致诊断延迟，错过最佳治疗时机。”

此前，针对C3G的治疗方案主要以支持性治疗、免疫抑制治疗和对症治疗为主[4][5]，缺少针对病因的有效治疗手段。“飞赫达®获批用于C3G患者的治疗，无疑填补了现阶段临床治疗的空白，将显著延缓患者肾脏病进展，提升患者生活质量。”赵明辉教授补充道。

打破治疗困局，诺华开启肾病领域新布局

免疫机制中补体旁路途径（AP）的过度活化是C3G的主要发病机制。作为一种特异性补体B因子口服抑制剂，飞赫达®直击C3G主要发病机制，通过与B因子结合，选择性抑制补体旁路途径（AP）的过度活化，从而抑制一系列下游反应与下游产物的形成，最终避免因此引发的炎症和肾脏损伤。

研究显示，伊普可泮可快速降低蛋白尿，且实现了具有临床意义的蛋白尿水平下降。最早在第14天见效，6个月蛋白尿较安慰剂显著降低35%，12个月 eGFR持续稳定[6]。同时，伊普可泮在研究中也表现出了良好的耐受性和安全性，无患者因不良事件中止治疗[7]。

此次获批，对于C3G患者具有重要意义。通过创新的作用机制和对因疗法，填补了目前临床治疗的空白。上个月，伊普可泮获得美国FDA批准用于治疗成人C3G，减少蛋白尿。2024 年 8月，伊普可泮获得美国FDA加速批准用于降低有快速进展风险的成人IgA肾病患者的蛋白尿，该适应症的拓展申请也已获国家药品监督管理局受理。

参考文献：

[1]北京大学医学部肾脏病学系专家组. 中华内科杂志, 2024,63(03):258-271.

[2]Martín B, Smith RJH. In: Adam MP, Feldman J, Mirzaa GM, et al., editors. C3 Glomerulopathy. GeneReviews® [Internet]. Updated 2018. University of Washington, Seattle; 1993-2024. Available from: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK1425/. Accessed February 2025. 

[3]Smith RJH, Appel GB, Blom AM, et al. C3 Glomerulopathy – understanding a rare complement-driven renal disease. Nat Rev Nephrol. 2019;15(3):129-143.

[4]Kidney Disease: Improving Global Outcomes (KDIGO) Glomerular Diseases Work Group. KDIGO 2021 Clinical Practice Guideline for the Management of Glomerular Diseases. Kidney Int. 2021;100(4S):S1-S276. doi:10.1016/j.kint.2021.05.021

[5]National Kidney Foundation. Treatment for C3G. National Kidney Foundation. Available from: https://www.kidney.org/kidney-topics/treatment-c3g. Accessed February 2025.

[6]Smith RJ, Kavanagh D, Vivarelli M, et al. Efficacy and safety of iptacopan in patients with C3 glomerulopathy: 12-Month results from the Phase 3 APPEAR-C3G study. Presented at American Society of Nephrology (ASN) Kidney Week 2024; October 23-27, 2024; San Diego, CA.

[7]FABHALTA prescribing information. East Hanover, NJ: Novartis Pharmaceuticals Corp; March 2025. 

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