华东医药ADC新药斩获FDA孤儿药认证 ROR1靶点角逐再添里程碑

2025年2月27日晚，华东医药发布消息称，其全资子公司杭州中美华东制药有限公司（以下简称“中美华东”）自主研发的ADC创新药注射用HDM2005的套细胞淋巴瘤（MCL）适应症获得美国食品药品监督管理局（以下简称“美国FDA”）孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）。

据介绍，孤儿药认定是FDA对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物（包括生物制品）授予的一种资格认定。获得孤儿药资格后，研发公司有资格享受多种激励政策。

自主研发ADC创新药 逐鹿热门赛道稀缺靶点

注射用HDM2005是由中美华东自主研发并拥有全球知识产权的1类生物新药，是一款靶向受体酪氨酸激酶样孤儿受体1（ROR1）的抗体偶联药物（ADC）。

ROR1是一种典型的肿瘤胚胎蛋白，具有肿瘤细胞特异性，在多种实体瘤和血液瘤中高表达，是潜力ADC靶点。ADC兼具抗体分子高度靶向性和细胞毒素强大杀伤力的特点。从竞争格局看，鉴于ROR1靶点的成药性和安全性已经得到了初步的验证，该靶点正处于如火如荼的蓝海赛道。在全球范围内，ROR1靶点开发方向包括单抗、双抗、CAR-T、ADC。其中，ROR1 ADC还处于起步阶段，但是受到了资本和全球多个大药企的热捧，但目前全球尚无同类药物上市，华东医药研发进展处于全球前列。

HDM2005已经在临床前研究、药代动力学研究及安全性评价中展现出良好的抗肿瘤活性和安全性。临床前研究显示，HDM2005进入体内后，抗体部分与表达肿瘤抗原的靶细胞特异性结合，HDM2005被肿瘤细胞内吞后，细胞毒素在胞内释放，从而完成对肿瘤细胞的杀伤；现有数据显示HDM2005具有良好的成药性和安全性。

据介绍，MCL是侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）中一种相对少见亚型，占NHL的3-10%，在美国的发病率约为4~8例/百万人/年。本次注射用HDM2005的MCL适应症获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，将有机会在产品研发、注册及商业化等方面享受美国的政策支持，包括但不限于：FDA批准的临床试验费用的税收抵免、免除新药上市申请费、产品获批上市后将享有7年的市场独占权。

注射用HDM2005中国和美国的临床试验于2024年6月分别获得国家药品监督管理局和美国FDA批准，适应症为晚期恶性肿瘤。中国临床试验首例受试者入组于2024年8月完成，Ⅰ期爬坡实验预计2025年Q3完成。

创新药布局稳步推进 成果不断落地

近年来，华东医药通过自主开发、外部引进、项目合作等方式重点在肿瘤、内分泌和自身免疫三大核心治疗领域的创新药及高技术壁垒仿制药进行研发布局。截至目前，华东医药在肿瘤、自身免疫及内分泌三大核心治疗领域均已有全球首创新药（first-in-class）布局，形成了GLP-1、ADC、外用制剂三大特色研发矩阵，构筑差异化优势。

随着产品管线的不断丰富，公司在创新药领域已持续扩展至包括小分子药物、多肽类药物、抗体药物偶联物（ADC）、双特异性或多特异性抗体药物等更多类型的药物研发，以及针对内分泌、自身免疫及肿瘤等疾病的创新疗法的探索。

经过在创新药领域的不断耕耘，华东医药从2024年至今，共有7款创新产品获批上市，包括BCMA CAR-T产品赛恺泽®、国内首个乌司奴单抗注射液生物类似药赛乐信®、全球唯一治疗PROC的靶向FRα的ADC索米妥昔单抗注射液爱拉赫®、注射用利纳西普炎朵®的冷吡啉相关周期性综合征（CAPS）和复发性心包炎（RP）两个适应症、新型高效PARP1/2抑制剂塞纳帕利胶囊派舒宁®以及创新医疗器械经皮肾小球滤过率测量设备。此外，华东医药1类新药迈华替尼片一线EGFR敏感突变的上市申请于2024年5月获得受理，并分别于2024年9月和10月完成临床与药学核查，目前处于审评阶段。

本次注射用HDM2005的MCL适应症获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，是华东医药在创新研发领域的又一里程碑。华东医药表示，公司将秉承“以科研为基础，以患者为中心”的企业理念，继续全力推进该款产品的临床及注册工作，争取为临床患者提供更多的治疗选择，并依托于公司现有的研发平台加大创新药产品的研发投入，不断丰富创新管线，最终实现公司在创新药领域的差异化布局及领先的市场竞争力，以更多创新成果造福全球患者。