FDA批准首款质粒DNA免疫疗法上市_医药

2026

11/02

14:40

医谷网医药

10月30日，美国FDA批准INOVIO开发的VOCERYQ（INO-3107），用于降低成人复发性呼吸道乳头状瘤（RRP）的手术频率，成为美国首款获批的质粒DNA免疫疗法，这也是DNA药物平台在人体疾病治疗领域实现商业化的重要进展。

复发性呼吸道乳头状瘤（Recurrent Respiratory Papillomatosis，RRP）是一种由人乳头瘤病毒（HPV）感染引起的罕见慢性疾病。主要与HPV-6和HPV-11感染有关。病毒感染后，可导致呼吸道上皮形成乳头状瘤样增生，病变最常见于喉部，尤其是声带区域。患者可能出现声音嘶哑、慢性咳嗽、声音改变等症状，严重时出现呼吸困难，病变向其他呼吸道区域扩散。

该疾病治疗的主要难点为手术可以切除已经形成的乳头状瘤，却不能彻底清除组织中的持续性病毒感染，因此，患者可能需要多年反复接受手术。

在支持审批的研究中，26名治疗前一年至少接受三次手术的患者中，有7人在治疗后一年内未再接受手术。

根据FDA披露的信息，VOCERYQ包含两种重组质粒DNA：一种是HPV抗原编码质粒，携带特定HPV蛋白的遗传信息，诱导针对HPV的免疫反应；另一种是IL-12编码质粒，提供免疫增强信号，促进免疫应答。通过两种质粒协同作用，VOCERYQ希望增强机体对HPV-6和HPV-11感染细胞的识别与攻击能力。

需要的说明的是，质粒DNA免疫疗法并不等于传统预防性HPV疫苗。传统HPV疫苗主要通过诱导中和抗体预防特定HPV感染，而VOCERYQ针对的是已经发生相关病毒感染、并形成反复病变的成年患者，其治疗目标是增强针对感染相关抗原的免疫反应。

该产品配合INOVIO开发的CELLECTRA 5PSP给药装置，进行肌肉注射方式给药，其基本原理是通过装置产生短暂的电脉冲，使细胞膜暂时、可逆地形成微小通透通道，从而帮助质粒DNA进入细胞。整个过程可以理解为：肌肉注射DNA质粒 → 电穿孔辅助细胞摄取 → 细胞表达相关抗原及IL-12 → 激活免疫系统 → 形成针对HPV相关感染细胞的免疫应答。

FDA公布的常见不良反应包括注射部位反应、头痛、疲劳、高血压、恶心、头晕等。

值得注意的是，FDA此次批准采用的是加速批准（Accelerated Approval）路径，并非传统意义上已经完成全部长期临床获益验证的常规批准，其持续上市资格仍需上市后确证性临床研究对临床获益的进一步验证。

来源：医谷网

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