进博会直击：从药到方案，罗氏全链路守护神经疾病患者

11月7日，第九届中国国际进口博览会（以下简称“进博会”）上，罗氏制药发起以“潮起前沿路，智引新神章”为主题的神经科学前瞻对话圆桌会，邀请多位国内权威专家学者，围绕神经退行性疾病、神经免疫疾病和神经罕见病等未被满足的诊疗需求，探讨神经科学如何从“治标”走向“治本”。

“潮起前沿路，智引新神章”活动现场

本届进博会上，罗氏带来3款备受行业关注的在研产品，其中Trontinemab是罗氏基于Brainshuttle脑穿梭技术开发的阿尔茨海默病在研新药，能够穿越血脑屏障清除β-淀粉样蛋白，有望为阿尔茨海默病患者带来新的希望；Prasinezumab是一款全球首创的疾病修饰药物，直面帕金森病的挑战，正为延缓疾病进展带来新的可能 。

神经系统疾病影响着全球约34亿人，1990年至2021年间相关疾病负担增长约18%，已成为全球首要的健康不良和残疾来源。在中国，随着人口深度老龄化，2021年阿尔茨海默病及其他痴呆患者已达约1699万人，而到2030年，帕金森病患者预计将达约500万人；多发性硬化、MOGAD等神经免疫疾病则好发于青壮年甚至儿童，反复发作可能遗留失明、瘫痪等永久残疾。然而，大脑有血脑屏障严密保护，传统抗体药物进入大脑的比例仅约0.1%，神经科学也因此被行业视为新药研发的“深水区”。

作为神经科学领域的长期领航者，罗氏在全球拥有20余项神经科学在研药物，覆盖神经免疫、神经肌肉、神经退行三大疾病领域。罗氏制药中国眼科及神经科学领域副总裁陈顗娟女士在开场致辞中表示，神经科学是现代医学最难攻克的堡垒之一，罗氏能够在该领域持续投入，靠的是“积淀”——既有数十年临床实践的积累，也有面向未来的前沿科学布局。

积淀｜经典基石与创新药物，覆盖神经科学三大疾病领域

在神经科学领域，罗氏并非初来乍到，而是深耕了超过百年的先行者：早在1913年，罗氏科学家从蚕豆幼苗中首次分离纯化出了左旋多巴（L-Dopa），为半个多世纪后帕金森病的神经递质替代疗法奠定了核心基石。罗氏于1973年推出多巴丝肼片（美多芭），作为帕金森病治疗领域历久弥新的“金标准”。自进入中国以来，美多芭在中国陪伴了数以百万计的帕金森患者走过漫长病程，不仅改善了无数患者的运动功能，提高了患者的生活质量，更奠定了罗氏在神经科学领域最坚实、最深厚的学科基石与品质安全的信任积淀。

如今，罗氏正在推进的靶向α-突触核蛋白的在研抗体Prasinezumab，以及作用于神经炎症关键通路NLRP3的在研口服小分子Selnoflast，开启了探索延缓帕金森疾病进展的新路径。南京医科大学附属脑科医院刘卫国教授认为，“几十年来，补充多巴胺的药物一直是改善帕金森病运动症状最直接的手段，但其实患者疾病本身仍然还会进展，因此临床最期待的是能延缓疾病进展的药物。帕金森病治疗正处在从“单纯改善症状”向“干预病理进程”跨越的关键节点，Prasinezumab等前沿探索对于患者治疗获益提升的重要意义不言而喻。”

在帕金森病之外，罗氏也早已将创新延伸到更多疾病领域，尤其是长期缺乏有效治疗的罕见病：在神经免疫领域，萨特利珠单抗于2021年在华获批用于视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD），奥瑞利珠单抗于2025年在华获批用于多发性硬化；在神经肌肉领域，口服药物利司扑兰于2021年在华获批用于脊髓性肌萎缩症（SMA）。从帕金森病、阿尔茨海默病到神经系统罕见病，罗氏在华已形成覆盖神经免疫、神经肌肉、神经退行三大疾病领域的产品布局。

罗氏全球产品开发中国中心临床科学负责人沈淑仪博士介绍：“罗氏神经科学创新的脚步已覆盖神经退行、神经免疫和神经肌肉三大疾病领域，惠及帕金森病、视神经脊髓炎谱系疾病、多发性硬化和脊髓性肌萎缩症等高社会负担、高临床需求的神经疾病疾病的患者。在中国，罗氏同步推进17项神经科学临床试验，覆盖7个疾病领域、190余家临床试验中心（数据截至2026年4月）。正是这种一步一个脚印的医学积淀，铸就了今天造福患者的底气。”

引智｜从“改善症状”到“改变病程”，前沿管线直面未满足需求

目前，不少神经系统疾病的治疗仍以控制症状和复发为主，延缓疾病进程的需求尚未被满足。圆桌会上，临床专家与罗氏研发负责人围绕各疾病领域的未满足需求及在研进展展开讨论。

髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病MOGAD是近年才被认识的罕见自身免疫性疾病，发病高峰集中在儿童和二三十岁的青壮年。复旦大学附属华山医院全超教授指出：“超过一半的MOGAD患者属于复发型，每一次发作都会对神经功能造成损耗。到目前为止，全球还没有获批用于MOGAD的药物，临床上只能长期依靠激素等经验用药，长期用药的副作用会影响孩子上学、年轻人工作。”目前，罗氏萨特利珠单抗用于MOGAD的全球Ⅲ期研究METEOROID已取得阳性结果，该适应症已获美国食品药品监督管理局（FDA）和中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）优先审评资格。

多发性硬化好发于青壮年，早期症状隐匿，反复发作后会逐渐累积残疾。全超教授表示：“现有药物很擅长‘灭明火’，也就是控制急性复发；但大脑内部的慢性炎症像闷烧的火一样持续‘阴燃’，而现有高效治疗主要作用于外周免疫，对这部分炎症的作用相对有限。多发性硬化的治疗目标，正在从控制复发延伸到延缓进展。”针对这一需求，罗氏在研的口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂Fenebrutinib已在复发型和原发进展型多发性硬化的全球Ⅲ期研究中取得阳性结果，目前尚未获批。

在神经退行性疾病领域，复旦大学附属华山医院郁金泰教授表示：“阿尔茨海默病不是‘老糊涂’，而是一种进行性的脑病，晚期患者基本完全依赖照护。疾病修饰治疗让我们看到了改变疾病进程的曙光，但传统抗体穿过血脑屏障的效率很低，只能加大剂量，相关的安全性顾虑也让不少医生和患者在用药时有所犹豫。”

如何让药物更高效地进入大脑，正是罗氏研发思路转变的关键。沈淑仪博士介绍：“二十多年来，罗氏始终坚持阿尔茨海默病研究，也经历过挫折。这些经历让我们意识到，问题的核心可能在于抗体进入大脑的效率太低。所以我们不再依靠加大剂量，而是专注于提高分子本身的入脑效率。脑穿梭技术借助大脑运输铁元素的天然通道，把抗体‘摆渡’进大脑，而且可以搭载不同靶点的抗体，有望为更多神经系统疾病打开新的递送路径。”目前，搭载Brainshuttle脑穿梭技术的在研药物Trontinemab已进入全球Ⅲ期研究，中国同步开展。

针对神经疾病患者，早诊断、早治疗对于治疗效果尤为关键。罗氏正携手临床专家与各方伙伴，从提升医院早筛早诊能力到覆盖首诊、随访与长期管理的患者服务，共建神经科学诊疗一体化生态。以阿尔茨海默病为例，其病理改变早于临床症状15至20年出现，但大多数患者就诊时已是中晚期，早筛早诊尤为关键。上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（博鳌研究型医院）孟俊教授介绍，“近年来多项中国指南和共识已推荐将血液生物标志物用于阿尔茨海默病的早期筛查与评估，有望让更多医院开展初步筛查。罗氏诊断的Elecsys® pTau181和pTau217血液检测已依托“先行先试”政策在瑞金医院海南医院落地应用，依托“诊断+制药”双轮协同，把“早发现”和“早治疗”连接起来。”

陈顗娟女士表示，“从帕金森病的经典基石，到神经免疫和神经肌肉罕见病的创新疗法，再到突破血脑屏障的前沿探索，罗氏始终与中国神经科学的发展同频共振。未来，我们将继续依托百年科学积淀，携手中国医学专家、诊断与患者服务等各界伙伴，让创新更早、更好惠及中国患者，共同谱写属于中国神经科学事业的华彩新章。”