2024年11月28日，诺华中国宣布，其创新药物飞赫达®（盐酸伊普可泮胶囊）成功纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》。作为全球首个且唯一获批的特异性补体旁路B因子抑制剂和成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）口服单药疗法，纳入医保会大大提升患者用药可及性及便利性，为PNH患者带来新的治疗选择。据悉，新版医保目录将于2025年1月1日起正式执行。
PNH是一种进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，临床主要表现为溶血、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等 。PNH可在任何年龄发生，但更常见于20-40岁人群 ，对青壮年造成终身沉重的负担。PNH于2018年被纳入我国《第一批罕见病目录》，可以称之为“罕见病中的罕见病”，患者常常面临较重的经济负担，并在身体和心理也面临重重挑战，许多PNH患者陷入“年富却力不强”的困境。随着PNH靶向治疗新时期的到来，为PNH患者追求更高的生活质量提供了可能，也让更多罕见病患者和家庭看到了希望。
盐酸伊普可泮胶囊于2024年4月获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人患者。作为首个Ｂ因子靶向抑制剂，伊普可泮单药口服控制PNH溶血具有良好的疗效及安全性 , 。
天津医科大学总医院副院长、血液病中心主任付蓉教授表示：“盐酸伊普可泮胶囊为中国PNH患者带来了突破性的治疗选择，有望改变中国PNH的治疗模式。多项临床研究证实了其在控制溶血、实现血红蛋白正常化、摆脱输血、改善疲劳以及耐受性与安全性等方面的突出表现 。从药物机制来看，盐酸伊普可泮胶囊可选择性作用于补体旁路途径，从而全面有效控制血管内和血管外溶血，弥补了现有治疗方案的不足。纳入医保后，盐酸伊普可泮胶囊将可以惠及更多PNH患者，助力他们重新回归正常工作与生活。”
诺华公司中国区副总裁，零售、新兴市场及商务部负责人兼肿瘤治疗领域代理负责人陈晖表示：“我们非常高兴诺华创新产品飞赫达®纳入2024年国家医保药品目录。诺华长期深耕血液疾病领域，不断开发并引入高临床价值的创新药物，并致力于探索多元化路径和方式，提升创新药物的可及性。自2017年以来，诺华已有近40款产品被纳入国家医保目录。未来，我们将继续秉承‘以患者为中心’的理念，持续践行创想医药未来改善人们生活质量、延长人类寿命的使命，全力以赴，造福更多中国患者。”
为你推荐
资讯 “A to H 18A第一股”诞生！迈威生物正式登陆香港联交所主板
2026年4月28日，迈威（上海）生物科技股份有限公司（以下简称“迈威生物”，A股代码：688062 SH，港股代码：02493 HK）在香港联合交易所主板正式挂牌上市，成为首家“A to H”的18A上市公司。
2026-04-28 19:22
资讯 全面接轨国际，药物临床试验质量管理规范再升级
根据国家药监局发布的2025年第125号公告，自2026年3月31日后实施的药物临床试验，均适用《E6（R3）：药物临床试验质量管理规范技术指导原则》（下称 ICH E6（R3））。
2026-04-28 19:13
资讯 百济神州引入PD-1/CTLA-4/VEGF-A三抗
4月28日，百济神州发布公告称，2026年4 月 24 日，百济神州有限公司的全资子公司广州百济神州生物制药有限公司与华辉安健（北京）生物科技有限公司签订了一份《独家选择权、...
2026-04-28 09:49
资讯 药品附条件批准上市申请审评审批工作程序
附条件批准时，每个附条件批准的适应症单独设置药品注册证书有效期，原则上，在确证性研究完成时限的基础上增加一年。确证性研究完成时限由药审中心在审评中与申请人沟通交流后...
2026-04-26 10:58
资讯 CDE：抗体偶联药物首次申报临床试验药学资料撰写指导原则
本指导原则基于 ICH M4Q（ R1）总体框架， 格式体例与之保持一致， 在其框架下结合抗体偶联药物的药学研究特点，细化了 IND 申报药学资料的撰写要求，旨在为该类药物 IN...
2026-04-25 21:39
资讯 蚂蚁健康向医院开放“智慧医疗AI一体化方案” 支持智能体、云陪诊、本地化模型部署
4月25日，在2026中国医院信息网络大会（CHIMA 2026）上，蚂蚁健康面向全国医院及医疗机构推出“智慧医疗AI一体化方案”。
2026-04-25 20:09
资讯 美敦力 5.5 亿美元收购 Scientia Vascular，加码神经血管赛道布局
Scientia Vascular 是专注于神经血管创新器械研发的新兴企业，核心产品管线聚焦颅内血管病变介入治疗领域
2026-04-25 15:50
资讯 聚焦预防接种全龄升级，多方合力开展“成人全周期免疫促进暨带状疱疹公益科普”
4月25日，国家疾病预防控制局在上海举办主题宣传活动，呼吁“预防接种，苗助健康，全民行动”。
2026-04-25 15:41
资讯 超亿元 A 轮融资！奥明星程以 AI4S 定义下一代生物智能基础设施
由深创投与复星医药（复健资本）联合领投，太平股权、广东中医药大健康基金、杭实集团等多家头部投资机构、产业链龙头企业及多地国资跟投。
2026-04-24 18:28
资讯 Cytiva ÄKTA与Biacore系列产品实现本地生产， 以“桐庐样本”赋能生物医药“加速度”
依托桐庐生产基地，Cytiva持续提升本土供应能力，以更短的交付周期与定制化支持，精准匹配中国研发节奏，深度践行“在中国，为中国”承诺
2026-04-24 18:13
资讯 全球首个治疗遗传性耳聋基因疗法获批
4 月 23 日，再生元宣布，美国 FDA 已经加速批准其在研基因疗法Otarmeni（lunsotogene parvec-cwha）上市，该药品成为首个也是目前唯一获批用于治疗遗传性听力损失的基因疗法。
2026-04-24 18:01
资讯 CDE：治疗用重组蛋白药物首次申报临床试验药学资料撰写指导原则
本指导原则基于 ICH M4Q（ R1）总体框架， 格式体例与之保持一致， 在其框架下结合治疗用重组蛋白药物的药学研究特点，细化了 IND 申报药学资料的撰写要求，旨在为该类药...
2026-04-24 12:44
资讯 甘李药业GLP-1R博凡格鲁肽Ⅲ期临床试验完成首例受试者给药
4月23日，甘李药业发布公告，博凡格鲁肽（研发代号：GZR18）注射液正在中国开展的适应症成人肥胖患者的中度至重度阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）的Ⅲ期临床试验，于近日成功完成首例...
2026-04-24 10:25
资讯 应世生物再冲港交所 IPO：手握国内唯一 III 期 FAK 抑制剂，专攻肿瘤耐药后市场
公司战略性聚焦黏着斑激酶（FAK）及整合素通路，这些靶点对肿瘤细胞的顽强生存能力至关重要。
2026-04-23 22:00
资讯 华东医药2025年创新收入大增64.2%，2026Q1扣非净利创单季历史新高
2026年4月23日晚间，华东医药（000963 SZ）发布2025年年度报告及2026年第一季度业绩。
2026-04-23 21:45
资讯 默克与谷歌云达成一项10亿美元的AI合作
此次合作，默克期望将自身在药物研发、科学管理、市场运营等方面能力与人工智能、云平台相结合，帮助默克全球约7 5万名员工提升生产力。
2026-04-23 13:00