罕见病创新药盐酸伊普可泮胶囊纳入2024年国家医保药品目录

医药 来源:医谷网
2024
11/28
13:09
医谷网 医药

2024年11月28日,诺华中国宣布,其创新药物飞赫达®(盐酸伊普可泮胶囊)成功纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2024年)》。作为全球首个且唯一获批的特异性补体旁路B因子抑制剂和成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)口服单药疗法,纳入医保会大大提升患者用药可及性及便利性,为PNH患者带来新的治疗选择。据悉,新版医保目录将于2025年1月1日起正式执行。

PNH是一种进行性、危及生命的血液系统罕见疾病,临床主要表现为溶血、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等 。PNH可在任何年龄发生,但更常见于20-40岁人群 ,对青壮年造成终身沉重的负担。PNH于2018年被纳入我国《第一批罕见病目录》,可以称之为“罕见病中的罕见病”,患者常常面临较重的经济负担,并在身体和心理也面临重重挑战,许多PNH患者陷入“年富却力不强”的困境。随着PNH靶向治疗新时期的到来,为PNH患者追求更高的生活质量提供了可能,也让更多罕见病患者和家庭看到了希望。

盐酸伊普可泮胶囊于2024年4月获得中国国家药品监督管理局批准,用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人患者。作为首个B因子靶向抑制剂,伊普可泮单药口服控制PNH溶血具有良好的疗效及安全性 , 。

天津医科大学总医院副院长、血液病中心主任付蓉教授表示:“盐酸伊普可泮胶囊为中国PNH患者带来了突破性的治疗选择,有望改变中国PNH的治疗模式。多项临床研究证实了其在控制溶血、实现血红蛋白正常化、摆脱输血、改善疲劳以及耐受性与安全性等方面的突出表现 。从药物机制来看,盐酸伊普可泮胶囊可选择性作用于补体旁路途径,从而全面有效控制血管内和血管外溶血,弥补了现有治疗方案的不足。纳入医保后,盐酸伊普可泮胶囊将可以惠及更多PNH患者,助力他们重新回归正常工作与生活。”

诺华公司中国区副总裁,零售、新兴市场及商务部负责人兼肿瘤治疗领域代理负责人陈晖表示:“我们非常高兴诺华创新产品飞赫达®纳入2024年国家医保药品目录。诺华长期深耕血液疾病领域,不断开发并引入高临床价值的创新药物,并致力于探索多元化路径和方式,提升创新药物的可及性。自2017年以来,诺华已有近40款产品被纳入国家医保目录。未来,我们将继续秉承‘以患者为中心’的理念,持续践行创想医药未来改善人们生活质量、延长人类寿命的使命,全力以赴,造福更多中国患者。”

为你推荐

江苏2025年癌症发病情况资讯

江苏2025年癌症发病情况

近日,江苏省发布2025年癌症发病情况数据。据2025年最新肿瘤监测数据显示,江苏省癌症发病率为392 84 10万,较2024年(380 50 10万)增长3 24%。同期江苏全省癌症死亡率为2...

2026-04-21 16:39

中国生物制药发布了其PD-1/VEGF双抗的初步临床试验数据资讯

中国生物制药发布了其PD-1/VEGF双抗的初步临床试验数据

4月19日,中国生物制药发布了其PD-1 VEGF双抗(药物研发代号为MK-2010 LM-299)的初步临床试验数据。

2026-04-21 13:25

天境生物将菲泽妥单抗大中华区权益转售给渤健资讯

天境生物将菲泽妥单抗大中华区权益转售给渤健

4月20日,天境生物(TJ Biopharma)与渤健(Biogen,纳斯达克代码:BIIB)共同宣布,双方已达成一项最终协议,渤健将从天境生物获得菲泽妥单抗的大中华区(包括中国大陆、香港...

2026-04-21 11:00

云顶新耀发布EVM16个性化肿瘤治疗性疫苗首次人体临床试验数据资讯

云顶新耀发布EVM16个性化肿瘤治疗性疫苗首次人体临床试验数据

4月20日,云顶新耀在2026年美国癌症研究协会(AACR)年会上公布了其自主研发的mRNA个性化肿瘤治疗性疫苗EVM16单药治疗及联合PD-1抑制剂(替雷利珠单抗 百济神州)治疗晚期实体...

2026-04-21 09:15

剂泰科技通过港交所聆讯,携全球首个 AI 纳米递送平台冲刺 资讯

剂泰科技通过港交所聆讯,携全球首个 AI 纳米递送平台冲刺 "AI 药物递送第一股"

剂泰科技成立于 2020 年,由美国工程院院士陈红敏博士以及 MIT 科学家赖才达博士、王文首博士联合创立,是一家专注于 AI 驱动纳米材料创新的高科技企业。

2026-04-20 17:25

飞眸医疗完成近亿元天使轮融资,加速打造国际领先个性化全飞秒屈光系统平台资讯

飞眸医疗完成近亿元天使轮融资,加速打造国际领先个性化全飞秒屈光系统平台

近日,深圳市飞眸医疗器械技术有限公司(以下简称 "飞眸医疗")正式宣布完成近亿元天使轮融资,本轮融资由元生创投领投,清科控股、清科大

2026-04-20 17:18

倍乐锐(注射用玛贝兰妥单抗)获批用于治疗二线及以上多发性骨髓瘤成年患者资讯

倍乐锐(注射用玛贝兰妥单抗)获批用于治疗二线及以上多发性骨髓瘤成年患者

与达雷妥尤单抗的三联疗法相比,倍乐锐®联合治疗方案可降低死亡风险42%,并延长中位无进展生存期近三倍。

2026-04-20 16:58

礼来计划24亿美元收购体内CAR-T公司资讯

礼来计划24亿美元收购体内CAR-T公司

据国外媒体消息,礼来公司正筹划收购Kelonia Therapeutics公司。交易金额月24亿美元。

2026-04-20 10:51

818政策落地细则,如何临床转化应用细则征求意见稿发布资讯

818政策落地细则,如何临床转化应用细则征求意见稿发布

4月19日,备受业内关注的“818政策”终于迎来了第一份实施细则。国家卫健委正式对外发布《生物医学新技术临床转化应用审批工作规范(征求意见稿)》。

2026-04-19 23:51

破解艾滋病早筛难题,总核酸即时检测方案赋能HIV早发现早诊断资讯

破解艾滋病早筛难题,总核酸即时检测方案赋能HIV早发现早诊断

2026年4月19日,第十一届全国艾滋病学术大会在重庆举办,艾滋病检测与诊断分会同期召开。

2026-04-19 21:21

长春高新口服小分子生长激素再获新适应症IND资讯

长春高新口服小分子生长激素再获新适应症IND

近日,长春高新发布公告,子公司长春金赛收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》,金赛药业GS3-007a干混悬剂境内生产药品注册临床试验申请获得批准。受理...

2026-04-19 16:02

礼来安妥来利和安妥来(米吉珠单抗)在华正式上市资讯

礼来安妥来利和安妥来(米吉珠单抗)在华正式上市

开启炎症性肠病精准靶向治疗新篇章

2026-04-18 19:26

CDE:药物临床试验申请临床评价技术指导原则资讯

CDE:药物临床试验申请临床评价技术指导原则

本指导原则适用于化学药品和治疗用生物制品临床试验申请的评价。

2026-04-18 11:01

最新发布,医院中药饮片管理规范(2026版)资讯

最新发布,医院中药饮片管理规范(2026版)

本规范自发布之日起施行,2007年8月1日国家中医药局和原卫生部发布的《医院中药饮片管理规范》同时废止。

2026-04-18 10:12

OpenAI 发布首款药物研发专用 AI 模型 GPT-Rosalind资讯

OpenAI 发布首款药物研发专用 AI 模型 GPT-Rosalind

不同于通用大模型,GPT-Rosalind 是 OpenAI 首个针对单一行业构建的前沿推理模型

2026-04-17 15:33

创新泡沫剂型银屑病药物恩适达(卡泊三醇倍他米松泡沫剂)在华获批资讯

创新泡沫剂型银屑病药物恩适达(卡泊三醇倍他米松泡沫剂)在华获批

是中国首个且目前唯一用于成人斑块状银屑病外用治疗的泡沫剂,专利的起泡装置可帮助患者轻松将药物均匀涂抹于皮肤,包括有毛发的部位。

2026-04-17 15:17

安诺优达三闯港交所:NIPT 龙头转型 IVD 聚焦临床,亏损收窄仍承压资讯

安诺优达三闯港交所:NIPT 龙头转型 IVD 聚焦临床,亏损收窄仍承压

从强调 "一体化生命科学测序解决方案 ",转向 "聚焦临床 IVD、以营销拉动增长 ",并已开始剥离低毛利的检测服务业务,集中资源发展高附加值的 IVD 产品业务。

2026-04-17 12:43

礼来口服小分子GLP-1RA药物orforglipron进一步证实其心血管及整体安全性资讯

礼来口服小分子GLP-1RA药物orforglipron进一步证实其心血管及整体安全性

ACHIEVE-4: orforglipron迄今随访时间最长的3期研究显示可持续改善心血管代谢健康关键指标

2026-04-17 12:33

国药控股原党委书记、董事长魏玉林以受贿罪判处有期徒刑12年资讯

国药控股原党委书记、董事长魏玉林以受贿罪判处有期徒刑12年

2026年4月14日,内蒙古自治区阿拉善左旗人民法院一审公开宣判国药控股股份有限公司原党委书记、董事长魏玉林受贿一案,对被告人魏玉林以受贿罪判处有期徒刑十二年,并处罚金人民...

2026-04-17 11:10

国家中医药管理局原局长于文明被提起公诉资讯

国家中医药管理局原局长于文明被提起公诉

被告人于文明利用担任国家中医药管理局副局长职务上的便利以及职权或者地位形成的便利条件,为他人谋取利益,非法收受他人财物,数额特别巨大,依法应当以受贿罪追究其刑事责任。

2026-04-17 11:06