今日(8月27日),国家药监局官网显示,传奇生物的CAR-T疗法西达基奥仑赛注射液(Cilta-cel)的上市申请已获批准,用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。西达基奥仑赛也成为第6款在国内获批的CAR-T疗法。
西达基奥仑赛是由传奇生物开发的一款靶向BCMA的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法,使用CAR的转基因对患者自身的T细胞进行修饰,以识别和消除表达BCMA的细胞。2017年12月,强生与传奇生物签订了全球独家许可和合作协议,以开发和商业化西达基奥仑赛。根据协议,传奇生物获得了3.5亿美元的预付款,并有权在开发、生产、监管和销售方面达到里程碑进展时获得额外付款。在除大中华区以外的全球市场中,传奇生物与强生的成本和利润分摊比例为50/50,在大中华区该分摊比例为70/30。
2022年2月,西达基奥仑赛(Carvykti)获得美国FDA批准,用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(r/r MM)患者,成为首款获得FDA批准的国产CAR-T细胞疗法,也是全球第二款获批的靶向BCMA的CAR-T细胞疗法,之后该疗法陆续在欧盟和日本获批上市。
今年4月,FDA批准西达基奥仑赛用于治疗既往接受过至少一种治疗(包括一种PI和一种IMiD)且对来那度胺耐药的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者,西达基奥仑赛成为首个且唯一获批用于多发性骨髓瘤患者二线治疗的BCMA靶向疗法;当月晚些时候,欧盟委员会批准西达基奥仑赛用于治疗复发和难治性多发性骨髓瘤成人患者。
得益于适应症的扩展以及各地区市场的持续渗透,西达基奥仑赛销售额不断增长,其2022年销售额为1.34亿美元,2023年迅速飙升至5亿美元,同比增长273%。今年7月,强生公布了其第二季度的财务报告,报告显示其销售额为224.47亿美元,同比增长4.3%,其中,与传奇生物合作的CAR-T疗法西达基奥仑赛二季度销售额1.86亿美元,加上一季度的1.57亿美元,上半年销售额3.43亿美元(约合24.43亿元人民币),同比增长81.5%。此前,强生曾预测西达基奥仑赛今年的销售额将达到 10 亿美元。
截止目前,国内已经有6款CAR-T疗法获批,分别是复星凯特的阿基仑赛、药明巨诺的瑞基奥仑赛、驯鹿生物的伊基奥仑赛、合源生物的纳基奥仑赛、科济药业的泽沃基奥仑赛、传奇生物的西达基奥仑赛,前5款定价分别为120万元/针、129万元/针、116.6万元/针、99.9万元/针、115万元/针。
此外,值得一提的是,今日国家药监局官网最新公示显示,药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液新适应症上市申请获得批准。根据CDE优先审评公示,该药本次获批的适应症为治疗成人复发或难治性套细胞淋巴瘤。