礼来Kisunla™ 获美国FDA批准用于治疗早期症状性阿尔茨海默病

医药 来源:医谷网
2024
07/03
22:52
医谷网 医药

2024年7月2日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准Kisunla™(donanemab-azbt,每月一次350毫克/20毫升静脉输注),礼来制药(纽约证券交易所代码:LLY)的阿尔茨海默病疗法用于治疗成人早期症状性阿尔茨海默病(AD),包括轻度认知功能障碍(MCI)患者和轻度痴呆阶段AD且有确诊的淀粉样蛋白病理改变的患者。[1,2]Kisunla是首个且唯一一个有证据支持在清除淀粉样蛋白斑块后可停药的疗法,这可以降低治疗成本并减少输液次数。[3-6]

“Kisunla对早期阿尔茨海默病患者有着非常重要的意义,他们亟需有效的治疗手段。我们知道当人们在疾病发生早期时接受治疗,可以让这些药物的潜在获益最大,而我们正在与其他合作伙伴努力改善阿尔茨海默病的检测和诊断,”礼来公司执行副总裁兼礼来神经科学总裁Anne White表示。“我们由衷地感谢参与我们临床项目的患者及其家人,以及持续几十年进行研究的礼来科学家和合作伙伴们。每年,越来越多的人面临着这种疾病的风险,我们致力于为他们改善生活。”

淀粉样蛋白是身体自然产生的一种蛋白质,它可以凝聚在一起形成淀粉样斑块。大脑中淀粉蛋白斑块的过度积聚可能导致与阿尔茨海默病相关的记忆和思考问题。[7,8]Kisunla可以帮助身体清除过度积聚的淀粉样蛋白斑块,并减缓可能导致人们记不住新信息、重要日期和会议、计划管理、做饭、使用家用电器、管理财务,以及独立自理能力衰退的情况。[1, 7-9]

在TRAILBLAZER-ALZ 2三期研究显示,疾病进展最早期的患者使用Kisunla的效果最好。在18个月的试验期内,参与者被分到两组人群中进行分析:疾病进展较早期的一组(具有低至中等水平的tau蛋白)和整体人群,包括低、中和高tau水平受试者。[1,10,11]使用Kisunla治疗可以显著减缓两组人群的临床衰退。[1]在疾病进展较早的人群中,接受Kisunla治疗的患者在综合阿尔茨海默病评分量表(iADRS),包含记忆、思维和日常功能的衰退速度与安慰剂相比显著减缓了35%。依据iADRS量表,在整体人群中,药物治疗则显著减缓了22%。[1,12]在两组受试者中,接受Kisunla治疗的受试者比接受安慰剂的受试者展现了高达39%的降低疾病进展至下一临床阶段的风险。[13]

在整体受试者人群中,与研究开始时相比,Kisunla使用6个月平均减少了61%的淀粉样蛋白斑块,12个月时为80%,18个月时为84%。[1,14]研究的一个治疗目标是将淀粉样蛋白斑块减少到与视觉上为阴性的淀粉样蛋白正电子发射断层扫描(PET)一致的水平。如果确认受试者已达到这一水平,则完成Kisunla治疗,并在研究的其余时间内切换到安慰剂。

Kisunla可能会导致与淀粉样蛋白斑块靶向疗法相关的影像学异常(或“ARIA”),这是一种通常不会引起症状的潜在副作用。它可以通过磁共振成像(MRI)扫描检测到,并且当它发生时,可能表现为脑部区域的暂时肿胀,通常随着时间的推移而消失,或者是脑内或脑表面的小出血点。偶尔会发生脑部较大区域的出血。[1,2] ARIA可能会严重并发生危及生命的影响。Kisunla还可能引起某些类型的过敏反应,其中一些可能是严重并危及生命的,通常在输液过程中或输液后30分钟内发生。头痛是另一个常见的副作用。

“此次获批标志着在推进阿尔茨海默病患者的标准治疗过程中又迈出了一步,最终将包括一系列新型治疗手段,为阿尔茨海默病群体提供急需的希望。作为一名医生,我对于能够有限疗程治疗感到鼓舞,这可能会减少符合条件的患者的自费成本和输液负担,”阿尔茨海默病药物发现基金会(ADDF)的联合创始人兼首席科学官Howard Fillit,M.D.表示。“能比我们现在的诊断治疗更早地诊断和治疗阿尔茨海默病很可能显著地减缓疾病的进展,为患者争取宝贵的时间,使他们能够保持独立更长时间。”

参考文献

1. Kisunla (donanemab-azbt). Prescribing Information. Lilly USA, LLC.

2. Kisunla (donanemab-azbt). Medication Guide. Lilly USA, LLC.

3. Sims JR, Zimmer JA, Evans CD, et al. Donanemab in Early Symptomatic Alzheimer Disease: The TRAILBLAZER-ALZ 2 Randomized Clinical Trial. JAMA. 2023;330(6):512-527. doi:10.1001/jama.2023.13239.

4. Ross EL, Weinberg MS, Arnold SE. Cost-effectiveness of Aducanumab and Donanemab for Early Alzheimer Disease in the US. JAMA Neurol. 2022;79(5):478-487. doi:10.1001/jamaneurol.2022.0315.

5. Boustani M, Doty EG, Garrison LP Jr, et al. Assessing the Cost-effectiveness of a Hypothetical Disease-modifying Therapy With Limited Duration for the Treatment of Early Symptomatic Alzheimer Disease. Clin Ther. 2022;44(11):1449-1462. doi:10.1016/j.clinthera.2022.09.008.

6. Mattke S, Ozawa T and Hanson M. Implications of Treatment Duration and Intensity on the Value of Alzheimer’s Treatments. Clinical Trials on Alzheimer’s Disease. Oct. 24-27, 2023.

7. Porsteinsson AP, Isaacson RS, Knox S, et al. Diagnosis of early Alzheimer’s disease: clinical practice in 2021. J Prev Alzheimers Dis. 2021;8:371-386.

8. Alzheimer’s Association. 2023 Alzheimer’s disease facts and figures. Alzheimers Dement. 2023;19(4):1598-1695

9. Wessels AM, Dennehy EB, Dowsett SA, et al. Meaningful clinical changes in Alzheimer disease measured with the iADRS and illustrated using the donanemab TRAILBLAZER-ALZ study findings. Neurol Clin Pract. 2023;13(2):e200127. doi:10.1212/CPJ.0000000000200127

10. Bucci M, Chiotis K, Nordberg A; Alzheimer’s Disease Neuroimaging Initiative. Alzheimer's disease profiled by fluid and imaging markers: tau PET best predicts cognitive decline. Mol Psychiatry. 2021 Oct;26(10):5888-5898. doi: 10.1038/s41380-021-01263-2.

11. Boccalini C, Ribaldi F, Hristovska I, Arnone A, Peretti DE, Mu L, Scheffler M, Perani D, Frisoni GB, Garibotto V. The impact of tau deposition and hypometabolism on cognitive impairment and longitudinal cognitive decline. Alzheimers Dement. 2023 Aug 9. doi: 10.1002/alz.13355.

12. Data on File. Lilly USA, LLC. DOF-DN-US-0053.

13. Data on File. Lilly USA, LLC. DOF-DN-US-0055.

14. Data on File. Lilly USA, LLC. DOF-DN-US-0029.

为你推荐

重庆常用药联盟接续集采中选结果资讯

重庆常用药联盟接续集采中选结果

近日,重庆常用药联盟接续集采中选情况公布,该联盟由重庆牵头,联合湖北、广西、海南、贵州、云南、青海、宁夏、新疆及新疆生产建设兵团等十省(区、市)开展的药品集中带量采...

2025-04-21 18:48

降低20%主要心血管不良事件发生风险,诺和盈中国说明书更新资讯

降低20%主要心血管不良事件发生风险,诺和盈中国说明书更新

4月21日,中国国家药品监督管理局(NMPA)批准更新诺和盈®(司美格鲁肽2 4mg)的说明书。

2025-04-21 16:02

全周期智控慢病,诺和诺德与京东健康开启战略合作资讯

全周期智控慢病,诺和诺德与京东健康开启战略合作

2025年4月21日,全球领先的生物制药公司诺和诺德与京东健康在北京正式签署战略合作协议,标志着双方在糖尿病和体重管理领域的合作进入新阶段。依托诺和诺德百年深耕慢病领域的专...

2025-04-21 15:57

康方生物1类新药依若奇单抗上市申请获批,用于中重度斑块状银屑病成人患者资讯

康方生物1类新药依若奇单抗上市申请获批,用于中重度斑块状银屑病成人患者

该药是我国第一个且唯一获批上市的IL-12 IL-23“双靶向”单克隆抗体新药,是康方生物自身免疫性疾病领域首个获批上市的一类新药。

2025-04-21 13:39

阿斯利康乳腺癌1类创新药卡匹色替片中国获批资讯

阿斯利康乳腺癌1类创新药卡匹色替片中国获批

该药适用于联合氟维司群用于转移性阶段至少接受过一种内分泌治疗后疾病进展,或在辅助治疗期间或完成辅助治疗后12个月内复发的激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)...

2025-04-21 11:02

辉瑞宣布终止一款口服GLP-1减肥药的临床开发资讯

辉瑞宣布终止一款口服GLP-1减肥药的临床开发

近日,辉瑞在其官网宣布,决定终止开发口服胰高血糖素样肽-1受体(GLP-1R)激动剂Danuglipron(PF-06882961),原因系在一项有关用药剂量的临床试验中,一名患者出现了可能由该...

2025-04-21 10:29

福建省医保局印发单列门诊统筹支付医保药品目录(2024年版)资讯

福建省医保局印发单列门诊统筹支付医保药品目录(2024年版)

根据2024年6月发布的《福建省医保药品单列门诊统筹支付管理办法(试行)》,为了让参保患者无需住院、在门诊就医也能用上国家谈判药品、享受医保待遇,将适用于门诊治疗、使用周...

2025-04-20 13:34

首批中国消费名品名单,医药健康企业有哪些?资讯

首批中国消费名品名单,医药健康企业有哪些?

近日,工业和信息化部办公厅发布首批中国消费名品名单,分为中国消费名品名单和中国消费名品成长企业名单。首批中国消费名品名单共包括93个企业品牌和43个区域品牌。中国消费名...

2025-04-20 11:17

携手共绘“个性化近视手术”新蓝图:爱尔眼科与爱尔康启动100家医院全光塑技术战略合作资讯

携手共绘“个性化近视手术”新蓝图:爱尔眼科与爱尔康启动100家医院全光塑技术战略合作

双方将以技术共享为核心,以人才培养为支撑,以科研协作为纽带,全力推进屈光手术标准化诊疗体系建设,加速前沿技术在临床领域的普及应用

文/ 屈慧莹 2025-04-19 23:35

CDE:简化港澳已上市传统口服中成药内地上市注册审批申报资料及技术要求资讯

CDE:简化港澳已上市传统口服中成药内地上市注册审批申报资料及技术要求

允许香港、澳门特区本地登记的生产企业持有,并经香港、澳门特区药品监督管理部门批准上市且在香港、澳门特区使用15年以上,生产过程符合药品生产质量管理规范(GMP)要求的传统...

2025-04-18 18:54

君德医药完成近亿元A轮融资,加速推进创新药械组合平台建设与产品上市资讯

君德医药完成近亿元A轮融资,加速推进创新药械组合平台建设与产品上市

本轮融资主要用于首个减重口服器械的注册及生产销售,以及加速多个核心创新药械组合技术平台的产品管线研发进程。

2025-04-18 14:34

礼来首个小分子口服GLP-1RA药物orforglipron 3期临床研究成功资讯

礼来首个小分子口服GLP-1RA药物orforglipron 3期临床研究成功

Orforglipron是首个成功完成3期临床研究的小分子GLP-1类药物,各剂量组平均A1C降幅为1 3%至1 6%

2025-04-18 14:12

WSOPRAS 2025落幕:中国眼整形闪耀国际舞台,李冬梅教授代表爱尔眼科获2027年大会主办权资讯

WSOPRAS 2025落幕:中国眼整形闪耀国际舞台,李冬梅教授代表爱尔眼科获2027年大会主办权

4月10日至12日,世界眼整形重建外科学会(WSOPRAS)2025年国际峰会在土耳其伊斯坦布尔盛大举行。

文/李林 2025-04-18 09:27

华东医药2024年报出炉,营收超400亿,创新产品密集上市资讯

华东医药2024年报出炉,营收超400亿,创新产品密集上市

报告显示,2024年公司合计实现营业收入419 06亿元,同比增长3 16%;实现归母净利润35 12亿元,同比增长23 72%,实现扣非归母净利润33 52亿元,同比增长22 48%。

2025-04-17 21:18

讯飞医疗与爱奥乐医疗联合首发AI血压计,开启高血压管理新时代资讯

讯飞医疗与爱奥乐医疗联合首发AI血压计,开启高血压管理新时代

4月11日,在备受瞩目的乌镇健康大会上,讯飞医疗与爱奥乐医疗联合首发AI血压计,作为行业首款搭载医疗大模型的AI血压计,引领家用医疗器械从单一检测工具进化为全周期健康管理解...

2025-04-17 20:34

高非球微透镜设计近视控制镜片6年临床试验结果发布资讯

高非球微透镜设计近视控制镜片6年临床试验结果发布

依视路星趣控亮相上海国际眼科和视光技术及设备展览会

2025-04-17 17:39

又一款常用药物被暂停采购资格资讯

又一款常用药物被暂停采购资格

近日,上海阳光采购网发布通知,因未按要求调整药价,自2025年4月15日24时起暂停仁和堂药业有限公司盐酸地芬尼多片(25mg*12片 板 盒,铝塑)采购资格。

2025-04-17 15:29

超16亿元,达仁堂“清仓”中美史克资讯

超16亿元,达仁堂“清仓”中美史克

日前,达仁堂发布公告称,公司拟分别向赫力昂(中国)、Haleon CH SARL(简称“赫力昂(英国))转让所持有的中美天津史克制药有限公司(简称“中美史克”)4 6%股权份额、7...

2025-04-17 15:08

上海发布10款重点监控品种资讯

上海发布10款重点监控品种

根据上海此前发布的相关规则,医疗机构根据市场供需情况在阳光采购平台采购药品是,“红黄绿线”议价将实时提醒采购产品的价格是否存在问题,从而保证临床需求,并避免不合理调价。

2025-04-16 22:15