国内第五款，科济药业BCMA CAR-T疗法获批上市_医药

2024

03/01

09:34

医谷网医药

今日（3月1日），科济药业发布公告宣布，其BCMA CAR-T产品疗法赛恺泽（泽沃基奥仑赛注射液）已获得国家药监局批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。

多发性骨髓瘤是一种难治性的恶性浆细胞疾病，约占所有血液肿瘤的10%。随着中国老龄化的加速以及人口平均预期寿命的提高，多发性骨髓瘤患病人数将持续增加，根据Frost and Sullivan估计，2023年中国多发性骨髓瘤的患病人数大约为15.3万人，新发病例数为2.32万人，预计中国多发性骨髓瘤的患病人数于2030年将增长至26.63万人。

科济药业方面介绍，泽沃基奥仑赛注射液是一种自体BCMA靶向CAR-T细胞产品，它是通过慢病毒转导T细胞产生的。慢病毒编码的CAR包括全人源BCMA特异性单链可变片段（“scFv”），人CD8α铰链结构域、CD8α跨膜结构域、4-1 BB协同刺激结构域以及CD3ζ激活结构域。自研的新全人源scFv具有较高的结合亲和力和稳定性。

泽沃基奥仑赛注射液的获批是基于一项在中国进行的开放标签、单臂、多中心II期的临床试验（LUMMICAR STUDY 1，NCT03975907）。在2022年美国血液学会（ASH）年会上，科济药业披露了该临床研究的数据。

据悉，共有102例R/R MM患者接受了剂量为150×106 CAR+T细胞的泽沃基奥仑赛注射液治疗。患者的中位年龄为59.5岁，病史年限的中位时间为3.6年，既往治疗中位线数为4线（范围为3-15）。在接受治疗的患者中，39例（38.2%）国际分期系统分期为III期；46例（45.1%）为高危细胞遗传学异常，定义为del（17p），t（4；14），t（14；16），t（14；20）；24例（23.5%）曾接受自体干细胞移植。淋巴细胞清除方案包括每天使用环磷酰胺300 mg/m2和氟达拉滨25 mg/m2，连续使用3天，清淋完成后再进行泽沃基奥仑赛注射液治疗。

结果显示，截至2022年8月16日，102例患者至少完成3个月的随访或提前退出，其中60例患者至少完成6个月的随访或提前退出。102例患者的中位随访时间为9个月（范围为0.4-17.8个月），ORR为92.2%（95%CI，85.13，96.55），VGPR及以上缓解的比率为85.3%，CR/sCR的比率为45.1%。其中接受治疗的前60例患者中，中位随访时间为12.1个月（0.4-17.8个月），CR/sCR率为56.7%。中位DOR和中位PFS均尚未达到。在9个月的中位随访中，DOR率为86.1%，PFS率为84.6%。在达到VGPR及以上缓解的患者中评估了微小残留病（MRD），达到CR/sCR患者的MRD（<10-5）阴性率为100%，VGPR及以上缓解的患者比率为96.3%。

安全性方面，泽沃基奥仑赛注射液的耐受性良好，安全性可控。102例患者报告了治疗相关的不良事件（AEs），AEs主要包括与清淋相关的血液学毒性。92例患者（90.2%）发生了CRS，其中7例（6.9%）发生了3/4级CRS，所有CRS均完全恢复。没有发生3级及以上的神经毒性。2例（2%）患者发生ICANS，均为1级且完全恢复，均未使用托珠单抗或类固醇激素治疗。

另值得一提的是，去年1月，科济药业宣布与华东医药全资子公司华东医药（杭州）有限公司就泽沃基奥仑赛注射液达成在中国大陆地区的商业化合作，根据合作协议条款，科济药业获得2亿人民币的首付款，并有权获得最高不超过10.25亿人民币的注册及销售里程碑付款，且将继续负责CT053在中国大陆地区的开发、注册和生产。

截至目前，国内已获批上市5款CAR-T产品，除了科济药业的泽沃基奥仑赛注射液，还包括复星凯特的阿基仑赛注射液（CD19）、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液（CD19）、驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液（BCMA），以及合源生物的纳基奥仑赛注射液（CD19）。

来源：医谷网

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