易慕峰实体瘤CAR-T疗法获得FDA孤儿药资格认定，用于胃癌治疗_医药

2023

09/20

10:39

医谷网医药

近日，位于张江科学城上海国际医学园区的细胞治疗企业易慕峰宣布，其自主研发的靶向EpCAM的自体CAR-T细胞注射液产品（IMC001）近期获得美国FDA的孤儿药资格，用于治疗胃癌患者。

资料显示，易慕峰是一家致力于突破实体瘤治疗的免疫细胞药物开发企业，基于“化实体瘤为血液瘤”的临床策略，目前已开发降低CAR-T中靶脱瘤毒性的创新平台Peri Cruiser，以及SNR、T-Booster等技术平台，旨在提高CAR-T产品的安全性、对抗肿瘤异质性以及提高扩增和浸润肿瘤的能力。

IMC001是靶向EpCAM的自体CAR-T产品。EpCAM是循环肿瘤细胞（CTC）的生物标志物，其在消化系统肿瘤的转移灶和原位灶中均表达高，而在正常组织中表达量较低；同时，EpCAM在正常组织中表达在免疫细胞不易接触到的细胞基底侧面，而在肿瘤恶性转化过程中EpCAM表达模式转变为在细胞膜上均匀分布。基于此，IMC001能够区分肿瘤组织和正常组织，具有良好的剂量窗口。

目前，IMC001已开展了两项IIT研究，以评估其在晚期EpCAM+消化系统肿瘤的安全性和初步有效性。在针对晚期胃癌的临床试验中，中低剂量组6名晚期胃癌患者中有2名患者被评定为部分缓解（PR），中剂量组三例患者的存活时间均已超过10个月，其中1例PR患者在IMC001单药单次输注后28周成功进行了胃癌根治手术，安全性良好。

除了IMC001，易慕峰还有多条管线在研。今年4月，易慕峰靶向CLDN18.2的自体CAR-T产品IMC002的IND申请获得中国CDE默示许可，适应症为CLDN18.2表达阳性的晚期消化系统恶性肿瘤，包括但不限于晚期胃癌/食管胃结合部腺癌、晚期胰腺癌等。同时，该产品已于今年3月获得FDA的IND批准，并获得FDA孤儿药资格认定。

今年9月，易慕峰基于合成性天然杀伤受体（Synthetic Natural killer Receptor，SNR）技术平台研发的自体CAR-T产品IMC008获得FDA孤儿药认定资格，用于治疗胰腺癌患者。这也是IMC008继2023年8月获得治疗胃癌孤儿药资格认定后的第二项认定。

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