优赫得®序贯THP方案在华获批用于HER2阳性早期乳腺癌新辅助治疗，实现该适应症“全球首发”

由阿斯利康和第一三共共同开发与商业化的优赫得®（英文商品名：Enhertu®，通用名：注射用德曲妥珠单抗）在华获批序贯紫杉醇、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗（THP），适用于HER2阳性II期（高危）或III期乳腺癌成人患者的新辅助治疗。该适应症为附条件批准，基于DESTINY Breast11 III期临床试验结果在病理学完全缓解率（pCR）这一替代终点上显示的改善。其完全批准将取决于正在进行的辅助治疗研究，是否能够在早期或局部晚期乳腺癌患者中进一步证实长期临床获益。此次获批标志着该适应症在全球范围内首次获批——中国获批早于美国等全球其他国家和地区。

本次获批是基于DESTINY-Breast11全球III期试验的积极结果，相关数据已在2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上公布，并发表在Annals of Oncology期刊。

在DESTINY-Breast11研究中，对于高风险HER2阳性早期乳腺癌患者，德曲妥珠单抗序贯THP方案相较剂量密集型多柔比星与环磷酰胺序贯THP（ddAC-THP）方案，在病理完全缓解率（pCR）方面表现出显著统计学意义和临床意义的改善。德曲妥珠单抗序贯THP方案的pCR率达67.3%，较ddAC-THP方案的pCR率（56.3%）提升了11.2% (95% 置信区间[CI]: 3.95-18.28; p=0.003)。在包括激素受体（HR）阳性和HR阴性在内的大部分预设亚组中，均观察到pCR率的提升。在本次分析中，无事件生存期（EFS）作为次要终点数据尚未成熟（数据截⽌时成熟度为4.5%）；然而早期分析显示，德曲妥珠单抗序贯THP相较于ddAC-THP方案呈现出获益的趋势（风险比 0.56；95%置信区间 0.26-1.17）[1]。中国亚组的疗效结果与全球结果保持一致。

在DESTINY-Breast11研究中，德曲妥珠单抗序贯THP方案的安全性与各单药已知的安全谱特征一致，未发现新的安全性问题。

在中国，乳腺癌高居女性肿瘤发病率第二，仅2022年一年确诊病例就超过35万例[2]。大约五分之一的乳腺癌病例被认为是HER2阳性[3]，这种亚型常与侵袭性疾病和不良预后相关。早期乳腺癌的治疗目标是降低疾病复发风险，帮助尽可能多的患者实现临床治愈。对于HER2阳性早期乳腺癌患者，新辅助治疗达到病理完全缓解（pCR）是改善长期生存最早的提示指标[4]。然而，大约一半接受新辅助治疗的患者未能达到病理完全缓解，面临更高的疾病复发风险[5-9]。 

复旦大学附属肿瘤医院党委书记、DESTINY-Breast11 研究中国牵头研究者吴炅教授表示：“对于高风险 HER2 阳性早期乳腺癌患者而言，有效的术前新辅助治疗对于降低疾病复发风险、最大化治愈机会至关重要，同时也有助于减轻手术强度。DESTINY-Breast11 研究结果显示，约67%的患者在接受德曲妥珠单抗序贯THP 方案治疗后获得病理学完全缓解，意味着这一方案有望成为新的标准治疗模式。此次获批也为更多中国早期乳腺癌患者带来了新的治疗选择和临床治愈的希望。” 

阿斯利康全球高级副总裁，全球研发中国负责人何静博士表示：“此次德曲妥珠单抗新辅助治疗的适应症在中国实现‘全球首批’，意味着中国患者成为全球最早受益于该创新疗法的群体，这让我们深感自豪。未来我们将继续依托丰富的管线布局，为中国患者带来更多创新疗法，持续推动中国与全球‘同步研发’、‘同步获批’、不断开创‘中国引领全球’的新格局。”

阿斯利康中国肿瘤业务总经理关冬梅女士表示：“DESTINY-Breast11研究结果凸显了将德曲妥珠单抗应用于HER2阳性乳腺癌早期治疗阶段的重要性。这也是德曲妥珠单抗在中国获批的第四项乳腺癌适应症，意味着更多患者将有机会更早地从该创新疗法中获益。得益于中国持续优化的医药创新政策，该适应症在中国率先获批，实现全球首发。我们将继续聚焦中国乳腺癌患者的未尽之需，加速创新疗法在中国的可及性，有朝一日消除乳腺癌这一致死主因。”

德曲妥珠单抗是一款专门设计用于靶向HER2的DXd抗体偶联药物（ADC），由第一三共研制并由阿斯利康和第一三共合作开发和商业化。继此前在中国获批用于乳腺癌、肺癌及胃癌六项适应症后，此次获批标志着该药物在中国迎来第七项适应症。

基于DESTINY-Breast11的研究结果，德曲妥珠单抗的该适应症目前正在美国审评中。

参考文献：

1. Harbeck, N et al.“Neoadjuvant trastuzumab deruxtecan alone or followed by paclitaxel, trastuzumab, and pertuzumab for high-risk HER2-positive early breast cancer (DESTINY-Breast11): a randomised, open-label, multicentre, phase III trial.” Annals of oncology : official journal of the European Society for Medical Oncology vol. 37,2 (2026): 166-179. doi:10.1016/j.annonc.2025.10.019

2. World Health Organization. Global Cancer Observatory: China. Accessed January 2026.

3. Tarantino P, et al. Ann Oncol. 2023;34(8):645-659.

4. Spring LM, et al. Pathological complete response after neoadjuvant chemotherapy and impact on breast cancer recurrence and survival: a comprehensive meta-analysis. Clin Cancer Res. 2020;26(12):2838–2848

5. Schneeweiss A, et al. Pertuzumab plus trastuzumab in combination with standard neoadjuvant anthracycline-containing and anthracycline-free chemotherapy regimens in patients with HER2-positive early breast cancer: a randomized phase II cardiac safety study (TRYPHAENA). Annals of Oncol. 2013; 24:2278-2284.

6. Swain S, et al. Pertuzumab, trastuzumab, and standard anthracycline- and taxane-based chemotherapy for the neoadjuvant treatment of patients with HER2-positive localized breast cancer (BERENICE): a phase II, open-label, multicenter, multinational cardiac safety study. Annals of Oncology. 2018; 29:646-653.

7. Huober J, et al. Atezolizumab With Neoadjuvant Anti–Human Epidermal Growth Factor Receptor 2 Therapy and Chemotherapy in Human Epidermal Growth Factor Receptor 2–Positive Early Breast Cancer: Primary Results of the Randomized Phase III IMpassion050 Trial. J Clin Oncol. 2022; 40:2946-2956.

8. Masuda N, et al. A randomized, 3-arm, neoadjuvant, phase 2 study comparing docetaxel + carboplatin + trastuzumab + pertuzumab (TCbHP), TCbHP followed by trastuzumab emtansine and pertuzumab (T-DM1+P), and T-DM1+P in HER2-positive primary breast cancer. Breast Cancer Res Treat. 2020; 180:135-146.

9. Gao H, et al. De-escalated neoadjuvant taxane plus trastuzumab and pertuzumab with or without carboplatin in HER2-positive early breast cancer (neoCARHP): A multicentre, open-label, randomised, phase 3 trial. Presented ASCO Annual Meeting 2025.

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