日前，基因治疗企业信念医药宣布，由其全资子公司上海信致医药科技有限公司自主研发的BBM-H901注射液的注册临床研究（CTR20212816）三期试验顺利完成全部受试者给药。
BBM-H901适用于预防血友病B成年患者出血。血友病作为一种遗传性出血疾病，主要由凝血因子Ⅷ或Ⅸ基因突变引起。自发出血可能是由于患者凝血因子Ⅷ活性显著降低（血友病A）或因子Ⅸ活性显著降低（血友病B）导致，关节和肌肉反复出血可导致终身残疾。目前，预防和按需使用凝血因子替代疗法仍然是血友病的标准临床治疗，但患者需要终生反复注射血浆源性制品或重组凝血因子以维持凝血功能，临床急需更好的治疗方法。
BBM-H901通过静脉给药将人凝血因子Ⅸ（Factor Ⅸ，FⅨ）基因导入血友病B患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的治疗及预防出血效果。2021年8月该药经正式批准进入临床试验阶段，成为国内第一个获批进入注册临床试验的血友病B的AAV基因治疗药物。
2022年，BBM-H901相关临床研究结果先后发表于《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》。同年，该药物还获得了美国食品药品监督管理局的孤儿药认定，并被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗品种名单。
此次的三期研究是一项多中心、单臂、开放、单次给药注册临床研究，旨在评估单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁且内源性凝血因子Ⅸ（FⅨ）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性和有效性。截至目前，其剂量探索和剂量递增阶段研究已在中国完成，并在有效性和安全性方面取得了令人鼓舞的数据：100%的受试者停用FⅨ 产品治疗，年化出血率（ABR）显示为0，体内凝血因子水平显著提高并长期稳定表达；安全性良好，没有报告任何严重不良事件。
据悉，目前信念医药已建立国内首个临床级AAV基因治疗药物商业化生产平台，在靶向不同组织的AAV新型衣壳、转基因表达盒设计、临床级载体制造工艺、临床开发范式等领域进行了全面布局，其研发管线覆盖血友病、帕金森病、关节炎、溶酶体贮积症、遗传性神经肌肉疾病、肿瘤、眼科及老年退行性疾病等多种重大、未被满足临床需求的疾病，多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段，已收集的临床数据显示候选药物具有良好的安全性和有效性。
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