中国唯一第三代BCR-ABL抑制剂奥雷巴替尼片（耐立克）成功纳入2022版国家医保药品目录

1月18日，国家医保局与人力资源社会保障部正式印发《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》（以下简称国家医保目录）。作为国产重大创新药的代表，亚盛医药原创1类新药耐立克（奥雷巴替尼）赫然在列，并在医保局官宣文件中被重点提及。其医保支付范围为：“限T315I突变的慢性髓细胞白血病（也称慢性粒细胞白血病，简称慢粒）慢性期或加速期的成年患者。”据悉，新版医保目录将于2023年3月1日正式生效。

耐立克是中国首个且唯一获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，也是伴T315I突变慢粒的唯一治疗药物，获“十二五”、“十三五”国家“重大新药创制”专项支持，具有全球同类最佳（Best-in-class）潜力。该品种于2021年11月获批在中国上市。

耐立克是满足患者急需、填补临床空白、疗效和安全性俱优的创新药物。进入国家医保目录将进一步提升耐立克的可及性和可负担性，这对患者、临床医生及企业都具有重大价值。对患者而言，这将降低用药的经济负担，使更多慢粒患者有药可用、用得起药、用得上药，从而延续生命精彩，为家庭和社会做出贡献。对临床医生而言，耐立克可及性和可负担性的提升，将帮助原本用不起药的患者得以接受权威指南推荐的药物治疗，进一步规范慢粒的诊疗现状。

从企业角度而言，临床用药可及性的提升将实现产品销售额的快速增长，加速耐立克的商业化进程。作为亚盛医药首个获批上市的核心品种，上市一年即获纳入国家医保目录，这也是公司商业化征程中的重要里程碑事件。此外，此次耐立克以合理价格进入医保，体现了国家医保局对创新药的支持，这一政策利好信息的释放，将极大地提振行业的创新积极性，优化中国创新药行业的良性生态。

“耐立克是具有稀缺性特点的国产原创新药，能够解决患者的临床急需。我们愿意配合医保谈判，让更多患者长期获益。当然，作为刚刚进入商业化阶段的中国创新药企业，亚盛医药也非常希望能够以合理的价格进入医保，通过提升临床用药可及，惠及患者亦推动销售增长。”亚盛医药董事长、CEO杨大俊博士表示：“我想，这次耐立克医保谈判的结果是超预期的，也给我们打了一针强心剂，让我们对中国创新药行业充满信心，有底气在未来去做更多九死一生的研发。”

电影《我不是药神》让慢粒走进了公众视野。慢粒是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤，是慢性白血病中最常见的一种类型，占成人白血病的15%[1-2]。现有的流行病学调查数据显示，中国慢粒患者的中位发病年龄为45-50岁，比西方患者年轻近20岁[3]，正是家庭中流砥柱的年纪。

随着靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）药物上市，针对慢粒的治疗方式得以革新，慢粒患者可通过规范服药，获得长期的生存获益，甚至回归工作与生活。但获得性耐药一直是慢粒治疗的主要挑战。其中，伴有T315I突变的慢粒患者对目前所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药，长期面临无药可医的困境。

耐立克填补了携T315I突变的慢粒患者治疗的临床空白，打破了携T315I突变慢粒耐药患者无药可医的生存困境。正因如此，耐立克上市不久，即获中国临床肿瘤学会（CSCO）指南和中国抗癌协会《中国肿瘤整合诊治指南（CACA）》推荐，治疗伴有T315I突变的既往TKI耐药慢粒患者。

值得一提的是，尽管海外此前已有三代BCR-ABL抑制剂获批，但因药物可及性、药物相关不良事件等原因，全球慢粒专家都在期待一种有效性相当，但更安全的替代药物。而耐立克有望解决全球耐药慢粒领域未被完全满足的治疗需求。正因如此，近年来该药物的临床进展不断受到全球血液学界的关注。自2018年起，该品种的临床进展连续五年入选美国血液学会（ASH）年会口头报告，并在2022年斩获3项ASH年会口头报告。目前，耐立克已在美国进入Ib期临床试验，用于治疗耐药慢粒。此外，耐立克共获1项美国食品药品监督管理局（FDA）快速通道资格、4项FDA孤儿药资格认定和1项欧洲药品管理局（EMA）的欧盟孤儿药资格认定。

为了尽快满足全球患者的临床需求，亚盛医药正全速推进其在更多国家的上市。并于2021年七月与为全球制药企业提供专业供药解决方案的服务商——Tanner Pharma集团携手，启动了一项创新的指定患者药物使用计划（NPP）。该项目在耐立克尚未获得上市许可的区域为指定患者提供使用该药物的机会，覆盖100多个国家和地区。

亚盛医药董事长、CEO杨大俊博士表示：“非常感谢国家医保局将耐立克纳入国家医保目录！亚盛医药首款获批上市的核心品种耐立克是中国首个且唯一获批上市的针对T315I突变的BCR-ABL抑制剂，填补国内空白、是临床上不可或缺的急需产品，有效解决了中国T315I突变慢粒患者无药可医的重大社会问题。此次耐立克获纳入国家医保目录，能让更多患者放心用上国产原创的高质量全球创新药，让电影《我不是药神》里的社会之痛不再发生！未来，我们将继续坚守‘解决中国乃至全球患者尚未满足的临床需求’的使命，加快探索耐立克在更多适应症中的疗效和安全性，惠及更多患者。”

参考文献

1.National Comprehensive Cancer Network. NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology: Chronic Myelogenous Leukemia, V.2.2008[DB/OL]. NCCN Web Site. 8-28-2007.[2007-10-25]

2.HehlmannR, HochhausA, BaccaraniM, et al. Chronic myeloid leukaemia[J]. Lancet, 2007, 370（9584）: 342-350.

3.慢性髓性白血病中国诊断与治疗指南(2020年版). 中华血液学杂志. 2020, 41(5): 353-364.