近日，基因编辑药物研发公司新芽基因宣布完成了数千万美元A轮融资。本轮融资由阿斯利康中金医疗产业基金领投，BV百度风投和某知名股权投资机构跟投，老股东红杉中国持续追加投资。本轮融资将用于推进该公司多个碱基编辑技术治疗管线的临床前研究、IND申报和临床试验。
新芽基因成立于2020年7月，据介绍是国内首家利用碱基编辑技术进行基因治疗药物研发的公司，主要基于专利TAM BE（Targeted AID-mediated Mutagenesis Base Editor) 碱基编辑器技术平台，开发具有重大未满足临床需求的基因治疗药物。
TAM BE是基于活化B细胞中激活诱导的脱氨酶(AID)高活性变体为基础开发而成的胞嘧啶脱氨酶。在sgRNA的引导下，TAM BE能在特定位点实现C>T, G>A的转换。人类90%以上蛋白编码基因都有不同的mRNA拼接产物，不同的拼接产物与基因的生理和病理功能有关。RNA的拼接过程非常复杂，涉及到DNA上的顺式元件和大量的拼接蛋白和RNA。相比复杂的反式原件，基因组上的cis元件更简单更容易操作。绝大多数（95.5%）的内含子两侧的拼接位点为GT-AG序列，其余为AT-AC 序列。TAM BE通过将拼接位点保守的G转换为A，破坏拼接位点，从而实现RNA不同的拼接体形成。TAM BE对拼接的调控可潜在用于多种拼接相关的疾病的治疗，如杜氏肌营养不良（DMD）。
新芽基因首个产品的适应症正是DMD系列基因突变疾病。DMD是以肌肉退化和衰弱为特征的神经肌肉进行性疾病，每3500-5000名出生的男婴就有一例发病，全球DMD患者有20万以上。其发病原因是抗肌萎缩蛋白基因突变引起的。新芽基因的TAM技术在患者的iPSC细胞中高效恢复了抗肌萎缩蛋白的表达，并在DMD小鼠上表现出了较好的疗效。TAM药物治疗后DMD小鼠骨骼肌和心肌功能得到了显著改善，寿命也显著延长。
此外，新芽基因针对β地中海贫血、脊髓肌营养不良的产品也正在研发推进中。
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