日前，因在ALLO-501A临床试验ALPHA2中出现患者“染色体异常”情况，考虑到致癌可能性，FDA暂停了细胞治疗新锐Allogene全部CAR-T疗法临床试验。
ALLO-501A是Allogene的主要候选药物之一，为抗CD19的异体CAR-T疗法，输入人体后两种同种异体CAR-T药物ALLO-501和ALLO-501a会识别患者体内肿瘤细胞表面CD19，随后进行基因编辑，敲除T细胞受体基因和CD52基因以降低GVHD和异基因排斥的风险，同时ALLO-647（抗CD52单克隆抗体）可以抑制宿主免疫系统，允许患者持续接受AlloCAR- T治疗。
根据Allogene此前公布的试验数据，截至2021年4月19日，12名患者接受了 ALLO-501A 治疗，9 名为初次接受 CAR-T 治疗的患者，截止202年5月12日，这9名患者的中期数据报告表明，ALLO-501A 的疗效和安全性结果积极，ORR为56%。
而此次出现试验暂停的原因是，ALPHA2临床研究中出现一例患者“染色体异常”。根据Allogene的报告，他们在为该患者评估全血细胞减少症（低血细胞计数）而进行骨髓活检中检测到该异常。
该患者为IV期转化滤泡性淋巴瘤伴c-myc基因重排，此前接受过两种免疫化疗和放疗均无效，且无法进行自体CD19 CAR-T细胞疗法治疗。患者在接受ALLO-501A治疗后遭遇了1级细胞因子释放综合征（CRS）和2级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），需要进行高剂量类固醇治疗，随后患者出现了全血细胞减少，活检显示再生障碍性贫血，并且出现了染色体异常的ALLO-501A CAR-T细胞。
Allogene在报告中表示，早期的转化数据显示，CAR-T细胞扩增在第28天达到峰值，此后出现收缩。患者对ALLO-501A有部分反应，随后接受了同种异体干细胞移植。在自体CAR-T疗法中已经报道了需要挽救性干细胞移植的长期血细胞减少症。
目前尚不明确为何会出现染色体异常，有分析认为可能在基因编辑过程中或在细胞快速扩增时出现了染色体异常。
Allogene 联合创始人Chang表示，基因核酸酶的使用会导致染色体变化，此外任何人体内的 T 细胞经历快速扩张都会发生变化，包括突变和染色体变化等，而这种扩张可能导致了这种情况，所以现在下结论还为时过早。
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