日前，因在ALLO-501A临床试验ALPHA2中出现患者“染色体异常”情况，考虑到致癌可能性，FDA暂停了细胞治疗新锐Allogene全部CAR-T疗法临床试验。
ALLO-501A是Allogene的主要候选药物之一，为抗CD19的异体CAR-T疗法，输入人体后两种同种异体CAR-T药物ALLO-501和ALLO-501a会识别患者体内肿瘤细胞表面CD19，随后进行基因编辑，敲除T细胞受体基因和CD52基因以降低GVHD和异基因排斥的风险，同时ALLO-647（抗CD52单克隆抗体）可以抑制宿主免疫系统，允许患者持续接受AlloCAR- T治疗。
根据Allogene此前公布的试验数据，截至2021年4月19日，12名患者接受了 ALLO-501A 治疗，9 名为初次接受 CAR-T 治疗的患者，截止202年5月12日，这9名患者的中期数据报告表明，ALLO-501A 的疗效和安全性结果积极，ORR为56%。
而此次出现试验暂停的原因是，ALPHA2临床研究中出现一例患者“染色体异常”。根据Allogene的报告，他们在为该患者评估全血细胞减少症（低血细胞计数）而进行骨髓活检中检测到该异常。
该患者为IV期转化滤泡性淋巴瘤伴c-myc基因重排，此前接受过两种免疫化疗和放疗均无效，且无法进行自体CD19 CAR-T细胞疗法治疗。患者在接受ALLO-501A治疗后遭遇了1级细胞因子释放综合征（CRS）和2级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），需要进行高剂量类固醇治疗，随后患者出现了全血细胞减少，活检显示再生障碍性贫血，并且出现了染色体异常的ALLO-501A CAR-T细胞。
Allogene在报告中表示，早期的转化数据显示，CAR-T细胞扩增在第28天达到峰值，此后出现收缩。患者对ALLO-501A有部分反应，随后接受了同种异体干细胞移植。在自体CAR-T疗法中已经报道了需要挽救性干细胞移植的长期血细胞减少症。
目前尚不明确为何会出现染色体异常，有分析认为可能在基因编辑过程中或在细胞快速扩增时出现了染色体异常。
Allogene 联合创始人Chang表示，基因核酸酶的使用会导致染色体变化，此外任何人体内的 T 细胞经历快速扩张都会发生变化，包括突变和染色体变化等，而这种扩张可能导致了这种情况，所以现在下结论还为时过早。
为你推荐
资讯 6款产品纳入2026年国家医保药品目录、商保创新药目录及推荐清单，远大医药“医保＋商保”双支付格局成形
在多层次医疗保障体系加速建设的背景下，远大医药（0512 HK）正加速推进“医保+商保”双支付通道布局。近日，公司发布公告称其六款产品已顺
2026-11-15 19:11
资讯 华东医药多款创新药分获国家医保目录与首版商保推荐清单准入
马来酸美凡厄替尼片首次被纳入新版药品目录，脯氨酸加格列净片完成目录内续约，泽沃基奥仑赛注射液继续被纳入新版商保创新药目录
2026-11-15 17:46
资讯 2026年国家医保和商保新增药品名单，CAR-T细胞治疗首次纳入
11月14日，2026年《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录》以及《商业健康保险创新药品目录》正式对外发布。
2026-11-14 14:23
资讯 依视路星趣控亮相第九届进博会，展示本土儿童青少年近视管理中期研究新进展
展会现场，依视路星趣控不仅重磅分享了最新的本土临床研究中期成果，还全面展示了覆盖近视前期干预及配戴管理的全周期近视管理产品矩阵
2026-11-13 17:17
资讯 一图读懂明日2026创新药高质量发展大会，2026国家医保目录和2026商业健康险创新药品目录将发布
指导单位：国家医疗保障局、江苏省人民政府；主办单位：江苏省医疗保障局、苏州市人民政府。
2026-11-13 15:50
资讯 荣昌生物与Vor Biopharma达成新的授权合作
2026年11月12日，荣昌生物发布公告，与Vor Biopharma（Vor Bio）签署许可协议修订案，将自主研发的新一代长效BAFF APRIL双靶点抑制剂RC298纳入双方合作，Vor Bio获得RC298在...
2026-11-13 13:45
资讯 美敦力全谱系心律管理方案亮相进博，汇聚全球与本土创新
11月6日，美敦力在第九届中国国际进口博览会（以下简称“进博会”）举办“与世界同频，为中国心跳”心电节律疗法展台活动，展示覆盖心脏消
2026-11-13 11:19
资讯 亦立医药宣布完成近4亿元人民币A轮融资
11月12日，亦立医药，宣布完成近4亿元人民币A轮融资。本轮融资由华盖资本领投，康君资本联合领投，博裕创投、德联资本、信成基金、海邦投资、柏睿资本、深天使、远翼投资共同投...
2026-11-12 12:55
