2021年FDA批准上市的新药

医药 来源:医谷网
2021
05/28
15:57
医谷网 医药

2021年1-5月,美国FDA一共批准了21个新分子实体(指在美国从未作为药品批准或销售的活性成分)药物,不包括疫苗、血液制品、细胞和免疫治疗产品等。

医谷制图

这21种新药里,从适应症来看,有治疗慢性心力衰竭、艾滋病、狼疮性肾炎、高胆固醇血症、杜氏肌营养不良症、注意力缺陷多动症、复发型多发性硬化症等,也有治疗非小细胞肺癌、淋巴瘤、肺癌、骨髓瘤、肾癌、子宫内膜癌等癌症,还有治疗A型钼辅因子缺乏症(MoCD)、阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)等罕见病。从新药类型来看,主要为新分子实体药物,另外,还有一款ADC药、一款靶向ANGPTL3的单克隆抗体药物和一款双特异性抗体。

一、Verquvo

Verquvo是默沙东和拜耳联合开发的一种每日口服一次的直接水溶性鸟苷酸环化酶(sGC)激动剂。sGC对血管和心脏的功能都很重要,然而,在心力衰竭患者体内sGC不能被充分激活,从而导致心肌和血管功能异常。Verquvo通过激活sGC,恢复了关键信号途径(NO-sGC-cGMP)的功能。2014年5月,拜耳与默沙东达成研发协议,共同开发和推广Verquvo。

二、Cabenuva

Cabenuva由ViiV公司的cabotegravir(CAB,卡博特韦)和强生的rilpivirine(RPV,利匹韦林)组成。其中,rilpivirine是一种长效非核苷逆转录酶抑制剂,cabotegravir则是一种长效HIV-1整合酶链转移抑制剂。Cabenuva由ViiV与强生旗下杨森制药合作开发。这是世界上第一个长效的抑制HIV-1病毒药物,每月肌肉注射一次,一年给药仅12天。

三、Lupkynis

Lupkynis(voclosporin)伏环孢素是一种环孢素类似物,结构修饰后活性提高3-4倍,并且相关代谢产物清除得更快,这样使得PK/PD关系更容易预测。与环孢素相比,伏环孢素还具有对胆固醇和甘油三酯的影响更小,糖尿病风险更低的优势。这是首个获FDA批准的狼疮性肾炎口服疗法,同时也是继去年12月贝利尤单抗之后的第二款狼疮性肾炎新药。

四、Tepotinib

Tepotinib是默克发现的一种口服MET激酶抑制剂,可强效、高度选择性抑制由MET(基因)改变——包括METex14跳跃改变、MET扩增、MET蛋白过度表达——引起的致癌信号,具有改善携带这些特定MET改变的侵袭性肿瘤患者治疗预后的潜力。Tepmetko是全球第一个被批准用于治疗携带MET基因改变的晚期NSCLC患者的口服MET抑制剂。

五、Ukoniq

Ukoniq是首款获批口服磷酸肌醇-3-激酶δ(PI3Kδ)和酪蛋白激酶1-ε(CK1-ε)双效抑制剂,用于治疗既往接受过至少一种基于抗CD20疗法的复发/难治性边缘区淋巴瘤(MZL)患者,以及既往接受过至少三线全身治疗的复发/难治性滤泡性淋巴瘤(FL)成人患者,从提出申请到批准仅过了8天。

六、Evkeeza

Evkeeza是FDA批准的首个靶向血管生成素样3(ANGPTL3)的全人源化单克隆抗体。ANGPTL3是一种在脂质代谢中起关键作用的蛋白质。Evkeeza作为其他降低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)治疗的辅助疗法,用于12岁以上纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)患者,为这一患者群体提供了一种新的治疗选择。

七、Cosela

Cosela是全球第一款也是唯一一款可降低化疗诱导的骨髓抑制发生率的骨髓保护疗法,能够为接受化疗的ES-SCLC患者提供骨髓保护作用。Cosela(Trilaciclib)注射液用于广泛期非小细胞肺癌(ES-SCLC)成人患者,在接受含铂/依托泊苷的化疗方案或含拓扑替康的化疗方案之前给药,以降低化疗诱导的骨髓抑制的发生率。Cosela通过优先审查程序获得批准,之前已被美国FDA 授予突破性药物资格(BTD)。

八、Amondys 45

Amondys 45用于治疗基因突变外显子45跳跃型的杜氏肌营养不良症患者。它是首个FDA批准的针对此类基因突变患者的治疗药物,也是近3年以来,FDA加速批准的第三款基于外显子跳跃的反义寡核苷酸疗法。于此同时,Amondys 45获得了FDA孤儿药的称号。

九、Nulibry

Nulibry(fosdenopterin)用于治疗罕见遗传病A型钼辅因子缺乏症(MoCD)患者。Nulibry是一种cPMP(环吡喃单磷酸)底物替代疗法,而Fosdenopterin是cPMP氢溴酸盐二水合物。它可以替代cPMP并允许钼辅因子的合成步骤继续进行,在激活MoCo依赖性酶的同时消除亚硫酸盐。Nulibry已被FDA授予“孤儿药”称号和“突破性疗法”认定,并授予“优先审评”资格。

FDA药物评估和研究中心罕见病、儿科、泌尿和生殖医学办公室主任Hylton V. Joffe表示:“这次的批准是FDA首次批准一款治疗这种毁灭性疾病的疗法。”

十、PEPAXTO

PEPAXTO®(美法仑氟苯甲酰胺)与地塞米松联用,用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者,这些患者先前已接受了至少四项先前疗法,包括蛋白酶体抑制剂、免疫 调节剂、靶向CD38的单克隆抗体。PEPAXTO是一款抗癌肽-药物偶联物(PDC),其靶向氨基肽酶并将烷基化剂迅速释放到肿瘤细胞中,PEPAXTO也是FDA批准的首个抗癌肽-药物偶联物。PEPAXTO已被纳入美国国立综合癌症网络(National Comprehensive Cancer Network,NCCN )多发性骨髓瘤临床实践指南。

十一、Azstarys

Azstarys是经FDA批准的每日一次产品,用于治疗6岁以上的患者的注意力缺陷多动障碍(ADHD)。Azstarys由KemPharm的d-哌醋甲酯(d-MPH)前体SDX组成,与速释d-MPH共同配制。Azstarys是首款包含d-哌甲酯“前药”(Prodrug)的ADHD新型缓释疗法,能够在起效迅速的同时,长时间维持疗效。

十二、Fotivda

Fotivda是一款口服VEGF受体酪氨酸激酶抑制剂(TKI),于3月10日获FDA批准上市,用于此前接受过2种及以上全身性治疗的复发/难治性晚期肾细胞癌(RCC)成年患者。

Fotivda最初由日本协和发酵麒麟发现,并于2017年8月首次在欧盟获批用于治疗晚期肾细胞癌(RCC)。Fotivda能够选择性强力抑制所有三种VEGF受体,能够在有效阻断VEGF信号通路的同时,将脱靶副作用降至最低。AVEO公司拥有在北美地区开发Fotivda用于治疗肾细胞癌(RCC)、肝细胞癌(HCC)和其他癌症权利。

十三、Ponvory

Ponvory(ponesimod),强生旗下杨森研发,是一种每日一次的口服特异性鞘氨醇-1-磷酸受体1(S1P1)调节剂,用于治疗复发型多发性硬化症(MS)成人患者,包括临床孤立综合征、复发-缓解型疾病和活动性继发性进展型疾病。Ponvory在降低年化复发率方面的疗效优于已确立的口服治疗,并且在超过10年的累积临床研究中证实了其安全性特征。Ponvory是FDA批准的首个也是唯一一个与已确定的口服对照药物相比研究的口服疾病修饰疗法。

十四、Zegalogue

Zegalogue是第一个也是唯一一个用于治疗6岁及以上儿童和成人糖尿病患者严重低血糖的胰高血糖素类似物。此前诺和诺德上市用于低血糖急性救治的GlucaGen是冻干粉制剂,由于溶解度低,使用之前需要重新配置成溶液。做为一种首创的水溶性胰高血糖素类似物,Zegalogue溶解度超过25mg/ml,可以预装在急救笔中,临床使用时直接进行皮下注射即可,相比之下更具便利性和稳定性。

十五、Qelbree

Qelbree(Viloxazine)缓释胶囊由美国Supernus Pharmaceuticals公司研发,用于治疗6-17岁的儿科患者中注意力缺陷多动障碍(ADHD)。它是一种去甲肾上腺素再摄取抑制剂,它具有特异性5-羟色胺调控活性。

目前市场上最常用的三类ADHD药物分别是兴奋剂、非兴奋剂和抗抑郁类药物。兴奋剂作为一线ADHD的治疗药物的使用长达几十年。药物的受体为大脑中的多巴胺。它可以帮助儿童集中注意力和避免分心。礼来的Strattera是首款获得FDA批准的非兴奋剂类ADHD药物,与兴奋剂药物不同的是,这类药物以去甲肾上腺素为靶点,因此不会引起与精神兴奋剂相关的潜在副作用。Strattera在2019年和2020年的全球销售额分别为2.4亿美元和1.3亿美元。根据Global Data的推算,Strattera 2021年的全球销售额将达到1.2亿美元。

十六、Nextstellis

Nextstellis(屈螺酮和雌甾醇复方片剂)由Mayne Pharma研发,用于预防怀孕的上市申请。Nextstellis是第一个也是唯一一个含有E4(雌甾醇)的避孕药,E4是一种天然存在的雌激素,现在已经可以从植物原料提取并用以生产,具有独特的作用机理,与其他雌激素相比具有潜在的优势。

十七、Jemperli

Jemperli由葛兰素史克(GSK)研发,用于治疗接受含铂化疗期间或之后病情进展、错配修复缺陷(dMMR)复发性或晚期子宫内膜癌患者。Jemperli是第一个被批准用于治疗子宫内膜癌的PD-1疗法。

十八、Zynlonta

Zynlonta(loncastuximab tesirine-lpyl)是由一家瑞士生物技术公司ADC Therapeutics SA研发,用于治疗已接受过2种或多种系统疗法的复发或难治性(r/r)大B细胞淋巴瘤(LBCL)成人患者,包括弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)、起源于低级别淋巴瘤和高级别细胞淋巴瘤的DLBCL。Zynlonta是首个靶向CD19的抗体偶联药物(ADC)、作为单一制剂治疗r/r DLBCL成人患者。

十九、Empaveli

Empaveli(pegcetacoplan)是由Apellis制药开发,用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者。PNH是一种由于1个或几个造血干细胞经获得性体细胞PIG-A基因(phosphotidyl inositol glycan complementation group A)突变造成的非恶性的克隆性疾病,PIG-A突变造成糖基磷脂酰肌醇(glycosyl phosphatidyl inositol,GPI)合成异常,导致由GPI锚接在细胞膜上的一组膜蛋白丢失,包括CD16、CD55、CD59等,临床上主要表现为慢性血管内溶血,造血功能衰竭和反复血栓形成。2018年5月11日,国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》,阵发性睡眠性血红蛋白尿症被收录其中。

二十、Rybrevant

Rybrevant(amivantamab-vmjw)是由强生研发的用于治疗在接受含铂化疗失败后病情进展、EGFR基因外显子20插入突变阳性(EGFRex20ins+)的转移性非小细胞肺癌(mNSCLC)成人患者的双特异性抗体。值得一提的是,Rybrevant是第一个获监管批准治疗EGFR外显子20插入突变阳性NSCLC的靶向疗法。在同一天,FDA还批准Guardant360CDx液体活检血液检测作为Rybrevant的伴随诊断产品。

二十一、Pylarify

Pylarify(piflufolastat F18)是一款用于识别前列腺癌的疑似转移或复发的正电子发射断层扫描(PET)显像剂。这是一种靶向前列腺特异性膜抗原(PSMA)放射性氟化小分子显像剂。相比传统成像检测,Pylarify PET成像技术结合了PET成像的准确性、靶向PSMA的精确性和F18放射性同位素的清晰度,能够让医生更早、更准确地在身体任何部位发现疑似转移性或复发性前列腺癌,从而制定出更好的治疗方案。

来源:医谷网

行业重磅内容、政策信息及时获取,扫码关注医谷微信公众号

标签

为你推荐

恒瑞医药副总经理张晓静官宣辞职资讯

恒瑞医药副总经理张晓静官宣辞职

今日晚间(12月4日),恒瑞医药发布公告称,公司董事会收到公司副总经理、首席医学执行官(肿瘤)张晓静的辞职报告,其因个人原因申请辞去公司副总经理、首席医学执行官(肿瘤)职...

2022-12-04 22:24

网售药禁止清单(第一版),部分避孕药、心血管疾病等药物不能网购资讯

网售药禁止清单(第一版),部分避孕药、心血管疾病等药物不能网购

12月1日,《药品网络销售监督管理办法》正式落地实施。11月30日,国家药监局发布重要配套落地文件《药品网络销售禁止清单(第一版)》。

2022-12-04 12:35

29亿元,华润三九入主昆药集团资讯

29亿元,华润三九入主昆药集团

华润系商业版图扩张中再现“A吃A”。

2022-12-03 21:24

药品网络零售如何配送?国家药监局发布《药品零售配送质量管理》附录资讯

药品网络零售如何配送?国家药监局发布《药品零售配送质量管理》附录

近日,国家药监局正式发布《药品经营质量管理规范 附录6:药品零售配送质量管理》,这也是12月1日《药品网络销售监督管理办法》正式落地实施后,相应的配套管理规定。

2022-12-03 12:23

药品网络交易第三方平台,药监局每年至少1次检查资讯

药品网络交易第三方平台,药监局每年至少1次检查

省级药品监督管理部门应当在药品网络交易第三方平台备案后3个月内,组织对药品网络交易第三方平台开展现场检查,并确保每年至少开展1次检查。

2022-12-02 22:43

赛诺菲携手奇璞,互联网医疗生态创新峰会今日举行资讯

赛诺菲携手奇璞,互联网医疗生态创新峰会今日举行

2022年12月2日,中国,上海 – 赛诺菲中国与创奇健康发展研究院联合举办的互联网医疗生态创新峰会今日在沪隆重召开。

2022-12-02 17:56

2022年值得关注的生物初创公司资讯

2022年值得关注的生物初创公司

近日,美国化学会(American Chemical Society,ACS)旗下C&EN网站公布了2022年值得关注的10大初创公司榜单,其中涉及生物医药的企业4家

2022-12-02 17:37

礼来放弃信迪利单抗中国以外地区权益资讯

礼来放弃信迪利单抗中国以外地区权益

日前,据外媒FiercePharma报道,礼来的季度文件显示,今年10月礼来终止了信达生物的PD-1抑制剂Tyvyt在中国以外地区的协议,并将该药重新交

2022-12-02 16:25

《药品网络销售监督管理办法》今日正式落地,监管检查将随之而行资讯

《药品网络销售监督管理办法》今日正式落地,监管检查将随之而行

​今日(12月1日),《药品网络销售监督管理办法》正式实施。

2022-12-01 22:33

重磅!六神胶囊新增新冠药物适应症获临床批件资讯

重磅!六神胶囊新增新冠药物适应症获临床批件

2022年8月,雷允上集团六神胶囊新增新冠药物适应症获得了中国国家药监局颁发的临床批件,目前公司已启动该药物临床研究相关工作。雷允上集团将采用多中心、随机、双盲、安慰剂对...

2022-12-01 22:31

加码科技、加大开放,腾讯健康加速发展数字医疗资讯

加码科技、加大开放,腾讯健康加速发展数字医疗

电子健康卡通过微信绑卡超5亿,接入5000多家医院;医保电子凭证借助微信覆盖 80万家两定机构,20000家医院;腾讯健康小程序连接2700家可挂号医院,7500家疫苗服务,超过5000家...

2022-12-01 18:06

腾讯汤道生:加速拥抱数字医疗 激活产业内生动力资讯

腾讯汤道生:加速拥抱数字医疗 激活产业内生动力

“数字化对于医疗健康,不再是锦上添花的尝试,而是蓬勃发展的内生动力。”11月30日,在腾讯数字生态大会智慧医疗专场,腾讯公司高级执行副总裁、云与智慧产业事业群CEO汤道生,...

2022-12-01 18:02

联仁健康与零氪科技达成战略合作,创新赋能真实世界数据产业化深度发展资讯

联仁健康与零氪科技达成战略合作,创新赋能真实世界数据产业化深度发展

双方将依托自身优势资源与技术互补,围绕真实世界数据应用展开深入合作,共同探索健康医疗数据的商业价值,共同推进行业规范的标准制定,共同促进生物医药产业数字化转型。双方...

2022-12-01 15:29

普华赛尔实体瘤细胞疗法获批IND资讯

普华赛尔实体瘤细胞疗法获批IND

11月29日,国家药监局药品审评中心(CDE)官网显示,普华赛尔创新生物制品自体RAK细胞注射液(受理号:CXSL2200445、CXSL2200446)正式获得

2022-12-01 15:14

首款粪便微生物疗法获FDA批准资讯

首款粪便微生物疗法获FDA批准

当地时间11月30日,FDA宣布批准由Ferring Pharmaceuticals与旗下Rebiotix公司开发的微生物疗法Rebyota(RBX2660)上市,用于预防18岁以上

2022-12-01 14:46

碧迪医疗与NanoString达成战略合作 联合推动单细胞空间多组学在华应用资讯

碧迪医疗与NanoString达成战略合作 联合推动单细胞空间多组学在华应用

此次合作将把国际领先的单细胞多组学和空间组学技术相结合,着眼于面向未来的科研和临床应用场景,打造端到端的全链路解决方案。

2022-12-01 13:11

2022青年防艾公益行动正式启动资讯

2022青年防艾公益行动正式启动

2022年12月1日,中国北京—在第三十五个“世界艾滋病日”到来之际,由中国青年报社与中国性病艾滋病防治协会共同主办、吉利德科学提供公益支持的“2022青年防艾公益行动”正式启动。

2022-12-01 10:40

多个职权负责人需设立,药品上市许可持有人落实药品质量主体责任监督管理规定(征求意见稿)资讯

多个职权负责人需设立,药品上市许可持有人落实药品质量主体责任监督管理规定(征求意见稿)

本规定中的企业负责人,包括企业法定代表人和主要负责人。

2022-11-30 22:31

2022上海医交会隆重召开 把脉非公医疗如何高质量发展资讯

2022上海医交会隆重召开 把脉非公医疗如何高质量发展

近日,由中国非公立医疗机构协会、上海市社会医疗机构协会指导,上海交大社会医疗机构研究所学术支持,看医界传媒举办的2022上海医交会(第五届全国医交会-中国品牌医疗合作交流...

2022-11-30 22:03

2022年第三届勃林格殷格翰创新大赛完美收官资讯

2022年第三届勃林格殷格翰创新大赛完美收官

达歌生物和艾洛森生物科技公司勇夺桂冠

2022-11-30 21:37