从罗氏黑色素瘤威罗菲尼看癌症药物市场的这座“金矿”_医药

2014

03/10

08:53

中国经营报医药

黑色素瘤，作为世界上最恶性的皮肤癌之一，在中国被广泛熟知则源自于冯小刚2011年的贺岁喜剧电影《非诚勿扰2》。

此前，由于没有专门针对该癌症的药品，在电影中被描述为“不治之症”。时至当年8月17日，罗氏制药旗下的针对黑色素瘤的特效药威罗菲尼Zelboraf已被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗晚期转移性或不能切除的黑色素瘤，该药已是2011年获准的第二个治疗黑色素瘤的药物，它能改善患者的总体生存期。

不过，这种特效药在国内正面临着尴尬的状况，由于来自中国药监部门的繁杂的审核程序，让威罗菲尼在华上市时间捉摸不定，这让很多国内患者只好花天价从黑市购药续命。

据记者调查，如今这种昂贵的药，在国内的灰色渠道价格已被炒至人均每月用药13万元，半年一个疗程，其直接花费已达到78万元，比欧美市场高出两倍以上。

而这也催生了一条灰色利益链，各种角色粉墨登场。

灰色利益链

一旦被发现为黑色素瘤晚期，完全治愈已几无可能，威罗菲尼的作用就是延缓患者的生命。

来自山东的患者家属祁玉（化名）目睹了黑色素瘤给其父亲带来的痛苦，事实上，该病若是早点发现并被确诊，治愈率几乎100%.其父亲正是由于此前被误诊为一般皮肤病，以至于拖延到癌症晚期。

为尽最大努力延长父亲的生命，祁玉决定不惜花更多的钱来寻求能够暂时控制病情的特效药，北京大学肿瘤医院一位黑色素瘤专家向其推荐罗氏制药的威罗菲尼。但由于发现得晚，其父亲的癌症已到晚期，最终买了10个月的药，以130万元的花费尽了孝道。

祁玉告诉记者，由于尚未批准进口，医院也无法进口该药，一些肿瘤专家们虽与罗氏制药有部分合作，拥有一定的威罗菲尼，但是数量极其有限，因此主要来源还是灰色渠道。

祁玉向记者提供了江苏南通一家医院范主任的电话，他称这位范主任是主要供货来源之一。

为此，本报记者以患者家属的身份致电询问其是否能够买到威罗菲尼，范主任问记者是否为北京肿瘤医院某专家推荐之后，便开始描述其威罗菲尼的渠道正宗，由于他跟美国一家华人开的肿瘤医院院长相熟，可以通过美国的这家肿瘤医院源源不断地向国内发货，前提是患者家属必须带上患者的病例和资料确认为黑色素瘤后才能购药。

范主任告诉记者，该药一个疗程为半年时间，共需要购药12瓶，每瓶药价是6.5万元。

当记者问到网上有更便宜的威罗菲尼，且都是从欧美市场代购回来的，范主任强调自己是国内威罗菲尼的唯一供货渠道，他解释说欧美市场对于处方药的管理极为严格，连中国的香港和澳门亦是如此。“不要相信网上的商家，那些自称从香港澳门购买回来的威罗菲尼多是假药。”

为了向记者证实其渠道真实，范主任说他这几年以来已为几十位患者销售了此款药品，并说出了一些患者的职业和籍贯。范主任还建议记者可以每次购买两瓶，即每个月的量，可以缓解开支负担，不过即便如此，每个月也需要花费13万元。

该笔花费不仅对于国内患者来说是一笔巨款，即便在欧美等市场，也过于昂贵。英国国立健康和临床优化研究所（Nice）曾决定不推荐该药作为黑色素瘤患者的治疗选择，理由就是价格太过昂贵，国内患者每月13万元的治疗费用则超出欧美市场两倍。

缓慢的审批

威罗菲尼黑市泛滥，主要是因为迟迟未能进入中国，政府部门的审批缓慢。

本报记者加入黑色素瘤交流群里发现，由于没有正规渠道可以购买，一些黑色素瘤患者讲述自己花了巨款却买了假药。此外，即便有的患者买了真药，却无法了解该药的禁忌，以及是否有过敏反应。此外，由于威罗菲尼是针对欧美人体质研发出来的新药，在未对中国患者进行临床试验的前提下，服用该药对那些还有恢复健康可能的黑色素瘤患者，造成了未知的风险。

对此，记者分别向罗氏制药以及国家食药监总局发去了采访提纲，询问威罗菲尼何时能够批准在国内进行临床试验，并实现尽快上市，但截至发稿时，罗氏制药和国家食药监总局均未回复。

研究显示，在药品的注册阶段，由于人力资源和流程限制等原因，中国新药上市平均比其他国家晚4~5年左右。而在中国，创新药的注册批准，从申请到拿到临床准入证大概需要一年半的时间。

一位业内人士告诉记者，国内新药审批速度目前仍比美国等发达国家慢得多，这使得众多患者要么无药可用，要么去国外采购药物或将药物超适应症使用，增加了用药风险。目前新化学药从申请到拿到临床准入证大概需要18个月左右，而更多的是需要等上两三年。

为此，业界多年来一直呼吁，希望药监局采取措施设法加快药品注册审批和新药上市速度。其中，增加审批人员力量被公认为在不降低审批质量前提下加快速度的最佳选择。跟国际比较，美国NDA配备了3000多人，而国家食药监管总局审评中心总编制仅120个人，其中审核人员约80人。

一家外企研发负责人向记者透露，有些新药进不来也是公司出于自身利益的考虑，根本就没提交申请，因为走完申请以及临床实验再到最后的上市需要成本，如果某个药所针对的疾病在中国的患病人群很有限的话，新药上市后的收益就会非常有限，这样的话，企业根本没有动力去提交上市申请。

上述范主任也告诉记者，由于黑色素瘤主要的患病群体集中在欧美以及澳大利亚，因此罗氏制药也将目光主要集中在这些国家，中国的黑色素瘤患者，可以去国外治疗，但是治疗成本相当昂贵。

激战中国市场

黑色素瘤在中国虽然不是常见病例，但这几年新发病数量也在不断增长，因此药企巨头也开始重视中国黑色素瘤用药市场的潜力。

北京市肿瘤防治研究所副所长、肾癌黑色素瘤内科主任郭军表示，2006年，我国黑色素瘤的年发病率已达1/10万左右，每年新发病例约1万~2万人。早期皮肤恶性黑色素瘤手术治愈率达95%~100%，但在中国，这种疾病长期不被认识并得到重视，很多患者错失了早期治愈机会。

面对国内稀缺的用药环境，业内人士认为，跨国药企将会在这个小众领域发力。

据了解，威罗菲尼很有可能成为第一个登陆中国市场的药物。然而，个体化靶向治疗和免疫靶向治疗晚期黑色素瘤的效果仅在欧美市场得到验证，中国治疗数据不足。白种人BRAF突变率高达60%左右，亚洲人群的情况则完全不同。一项针对550多例中国黑色素瘤患者的检测发现，BRAF突变率仅在25%左右，换言之，这些在欧美市场表现“神奇”的药物或许只能治疗中国1/4的晚期黑色素瘤患者。

目前，多家外资公司的黑色素瘤治疗产品都在监管部门等待审批，几年内将进入中国，其中以罗氏的威罗菲尼和百时美施贵宝的易普利姆玛（Ipilimumab）最受关注，不过由于国内审批程序进展缓慢，这两款药一直缺乏中国患者应用数据。

此外，葛兰素史克也一直在关注黑色素瘤治疗药物的研发。2013年9月，葛兰素史克研发的一种黑色素瘤疫苗在第三期试验阶段失败，为其新药能否成功蒙上了一层阴影。不过葛兰素史克依然对其抱有希望。2013年11月21日，辉瑞和葛兰素史克达成了一项协议，双方在晚期/转移性黑色素瘤患者中开展一项I/II期研究，探索双方针对黑色素瘤组合疗法的疗效和安全性。

而中国药企也有着不俗的成绩。2013年5月，默克集团旗下生物制药分支默克雪兰诺宣布，收购百济神州抗癌新药BeiGene-283的海外市场开发权。为此，百济将可能获得高达2.33亿美元收益，该化合物主要针对BRAFV600突变呈阳性的转移性黑色素瘤，目前已经进入临床I期开发阶段。

业内人士表示，目前，黑色素瘤用药的研发以及临床试验已在巨头之间展开竞争，不过中国黑色素瘤患者能否享受到巨头们竞争所带来的福利，关键还在于国家药监部门的审批效率。

来源：中国经营报

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