接受药品境外临床试验数据，中国药企准备好了吗？

2017年3月17日，为鼓励境外未上市新药经批准后在境内外同步开展临床试验，缩短境内外上市时间间隔，满足公众对新药的临床需求，CFDA发布了《国家食品药品监督管理总局关于调整进口药品注册管理有关事项的决定（征求意见稿）》。

2018年7月10日，国家药监局发布了《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》，接受申请人采用境外临床试验数据作为临床评价资料的工作。并明确提出：申请人应确保境外临床试验数据真实性、完整性、准确性和可溯源性。

近年来多项重磅政策及事件，如MAH制度、加入ICH、36条以及《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》的提出在促进国内创新药研发、国内与全球新药研发接轨的同时，也为国内尚未完全形成的创新药研发、生产产业链带来巨大挑战。

随着《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》的公布，国内外新药同步研发、上市的进程将进一步加速，患者也可以以最快的速度享受到优质的创新药品，而不用像以往一样等上十年或通过非正式渠道从境外获取“救命药”。

但全球化也会让尚处幼年阶段的中国创新药研发企业将直面全球新药研发巨头的剧烈冲击。在巨大的市场竞争中，国内创新药将迎来真正走向世界的良机，但同时能否在巨头碾压之下快速修炼内功，实现从科研转化、临床研究、生产标准化、商业化进程的全产业链构建，将面临巨大挑战。

1国产创新药将加速走向世界

2017年6月19日，国家食品药品监督管理总局（CFDA）和国际人用药品注册技术协调会（ICH）同时宣布，ICH正式批准CFDA成为其成员。加入ICH被认为是中国医药行业与国际标准接轨的标志性事件。

近年来在政策鼓励、人才积累、技术突破、资本推动的共同助力之下，国内创新药研发领域不断取得突破，研究水平紧跟世界顶尖水平，国内药品创新企业（如恒瑞、百济神州、信达生物、南京传奇等）创新研究成果开始走向世界，并与全球制药巨头展开科研合作。 2000年到2016年之间的交易合作数量显着上升，年平均增长率为19%。尤其是2016年，在国家对医药政策大力改革的背景下，交易合作频繁，平均每周就达成3笔交易合作。

近年部分国内创新药研发国外合作案例

2生物药商业化生产将成国内药企的重大挑战

随着全球药品临床试验同步开展，国内大量新药研发型企业，如果没有相关稳定工艺的保证，未来的商业落地之路将面临重大挑战。

国内创新药生产企业在先进质量管理体系、生产工艺放大、生产工艺一致性、数据可靠性、GMP科学监管、清洁验证及无菌生产等方面尚存在经验不足、工艺落后等问题，生产方面的瓶颈将成为国内创新药企业发展的重大挑战。如2017年9月12日，新三板挂牌企业臣功制药公告：由于生产线技术改造遇到问题，公司“托拉塞米注射液”短期内无法销售，可能导致公司业绩大幅下滑。

以抗体药物生产为例，生物药不同于化药，无法精确地线性放大产物，产物的获得依赖于对于各个生产环节条件的摸索、调试以及长期的经验。从细胞培养、质粒的构建、产物的表达、下游纯化到质量监控等环节，都需要较高的技术含量。目前国内只有3个厂家的单抗产品能够进行商业化生产，分别是：2006年上市的中信国建的益赛普，2008年上市的百泰药业的尼妥珠单抗以及2013年上市的四川康弘药业的康柏西普。

3创新药CRO/CMO产业迎来发展良机

2017年3月，总投资22亿元的百济神州生物药项目在中新广州知识城破土动工，该项目占地10万平方米。主要生产大分子单克隆抗体类抗癌药，努力建设具有自主知识产权和美国专利的肿瘤治疗生物药品的生产基地。

2017年12月6日，药明生物3万升生物药无锡生产基地正式全面投产。着是全球目前最大的使用一次性反应器的生物药cGMP生产基地，也是目前已投产的中国最大的生物药生产基地之一。截止2017年底药明生物无锡生产基地共有134个项目在运行，其中1个已经通过FDA批准前GMP检查，6个已经或即将进入三期临床试验，35个进入一二期临床试验，92个处在临床前研究阶段。

2018年1月，杭州奕安济世生物药业有限公司研发中心与生产基地开业，将通过第三代生物制药平台进行研发，生产出更多优质的生物药，奕安济世能够数倍降低生物药生产成本并大幅缩短产品开发周期。

2018年4月，位于上海张江高科技园区的天慈国际药业有限公司日前与北京亚东生物制药有限公司，签订了198个药品上市许可持有人（MAH）合作协议，其中包括36项全国独家品种。基于MAH制度，天慈国际所打造的“A+W”创新产业模式（A“是指通过12年自主创新所积累的42个高端仿制药和4个新药进行产业化；”W“代表”We Pharma“，其中文释义是大家一起来造药）整合生物医药研发、生产、销售形成全产业链的同业平台，是整个产业链的”柔性、开放、给予“的共享平台。

2018年5月，未名医药全资子公司未名天源生物科技有限公司投资，在未名生物医药产业园打造世界最大的抗体药CMO生产基地，总投资额高达30亿。该项目拟在未名生物医药产业园建设一条完整 CMO 生产线，包含科研实验室、3*500L 原液生产、500L 中式线、200L 中式线、制剂线、仓储、动力以及质控部分。项目建成后将是世界最大的抗体药CMO基地，预计到2023年CMO项目总规模达到50万升。

同时，国内创新药研发中涉及到的企业、政府、投资机构患者也将在国产药企全球化进程中面临考验。创新药研发九死一生，与全球巨头正面竞争，各方是否准备好？中国新药研发”宽容失败“的产业环境是否形成？都将面临巨大挑战。正如百济神州中国区总经理兼公司总裁吴晓滨先生所言：”当下的中国新药企业不应该只感到幸福，自身的抗压能力也要“大幅度地加强”，以防坏消息突然出现之后，自己没有准备。“

来源：火石创造

作者：苗先锋  

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《国家药监局：药品境外临床数据如何用》

来源：火石创造   作者： 苗先锋