FDA批准寻常型天疱疮首个生物疗法

医药 2018-06-10 20:06 来源：医谷网综合报道

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近日，美国FDA批准了罗氏Rituxan（通用名：rituximab，利妥昔单抗）用于中度至重度寻常型天疱疮（PV）成人患者的治疗，值得一提的是，这也是FDA批准治疗PV的首个生物疗法。

据了解，天疱疮是一组自身免疫性疾病，是由于免疫系统中B细胞产生的自身抗体攻击皮肤表皮细胞之间的连接蛋白所致。当这些连接分裂时，细胞之间彼此分离，导致皮肤分离，形成水疱，而寻常型天疱疮则是天疱疮中最常见的类型，其主要特点是血清中产生针对表皮细胞间桥粒的自身抗体，临床表现为松弛性水疱、大疱，伴有顽固性、痛性黏膜糜烂和溃疡等，治疗的挑战主要在于如何长期稳定控制病情、减少复发、避免长期应用糖皮质激素和免疫抑制剂的不良反应，减少激素用量。然而由于该病较少见，大样本随机、双盲、安慰剂对照的前瞻性研究较少，目前对于其有效的治疗方式并不多。

Rituxan是一种治疗性单克隆抗体，靶向结合正常和恶性B细胞表面的CD20抗原，随后调动人体天然防御，攻击和杀死被标记的B细胞。此前，FDA已授予Rituxan治疗PV的优先审查资格、突破性药物资格、孤儿药资格，截止到目前，除了寻常性天疱疮，Rituxan还获批用于包括类风湿性关节炎、肉芽肿多血管炎、显微镜下多血管炎等疾病的治疗。

此次批准，是基于临床研究Ritux 3的数据，该研究招募了90名PV患者，研究中，患者被随机分成2个方案组：CS标准剂量方案组和Rituxan联合剂量逐渐降低的短期低剂量口服CS方案组。

最终研究结果显示，Rituxan大幅提高了PV缓解率，同时成功减少和/或停止了CS疗法。具体数据为：Rituxan+CS方案组有90%的患者达到终点，CS方案组仅为28%。

此外，罗氏还正在开展另一个III期研究PEMPHIX（NCT02383589），评估Rituxan联合剂量逐渐降低的CS方案相对于免疫抑制药物Cellcept（麦考酚酸酯）的疗效和安全性。

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