国产硼替佐米上市，一致性评价通过在即！

由齐鲁制药有限公司历时6年成功研制的骨髓瘤靶向治疗一线特效药物硼替佐米（齐普乐）于2018年6月2日正式在中国上市。硼替佐米是目前临床治疗多发性骨髓瘤的一线特效靶向药物，齐鲁制药这一研发成果，将为国内数以十万计的病患带来更多的用药选择，惠及众多百姓。

骨髓瘤发病率逐年上升

多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一种常见的血液系统恶性肿瘤，是继非霍奇金淋巴瘤之后第二多发的血液系统恶性肿瘤，以骨髓中克隆性浆细胞恶性增殖为特征，该病多发于中、老年人，大约80%的患者超过60岁，男性略多于女性。随着中国人口的老龄化，骨髓瘤的发病率呈逐年增加的趋势。

骨髓瘤起病徐缓，早期无明显症状，容易被误诊。多数患者在初次诊治时，病情已经较重，并累及多个器官。骨髓瘤危害巨大，患者常伴有多发性溶骨性损害、高钙血症、贫血、肾脏损害，导致相关器官或组织损伤。骨髓瘤细胞分泌破骨细胞活性因子而激活破骨细胞，使骨质溶解、破坏，骨骼疼痛是最常见的症状，多为腰骶、胸骨、肋骨疼痛。由于瘤细胞对骨质破坏，引起病理性骨折，可多处骨折同时存在，严重者甚至会截瘫，极大地影响患者生存质量。此外，患者免疫功能低下，常出现反复的感染。

硼替佐米四大优势

目前，骨髓瘤仍无法治愈。在过去的十几年中，随着靶向治疗药物不断问世及检测手段提高，尤其在新药联合自体造血干细胞移植、移植后巩固治疗以及长期维持治疗后，骨髓瘤患者的缓解率和缓解深度得到很大改善，超过50%的患者可以达到完全缓解。硼替佐米是一种针对骨髓瘤的新型靶向药物，该药物的发现获得医药界广泛关注，其作用机理获得2004年度诺贝尔化学奖，2006年获制药界最高荣誉——国际盖伦奖（Prix Galien），被誉为“肿瘤治疗的革命，多发性骨髓瘤治疗的重大进步”。

在硼替佐米问世之前，多发性骨髓瘤是该类疾病患者的梦魇。硼替佐米作为骨髓瘤的突破性药物，其优势主要表现在以下方面：1.起效快，仅需约1个月即可起效；2.疗效显着，联合用药，缓解率可达80%以上，完全缓解率到30%~40%。发表在2017年《柳叶刀》的SWO S0777研究显示，硼替佐米联合来那度胺和地塞米松（BRD）方案比来那度胺联合地塞米松（RD）方案，患者中位生存期延长了11个月，BRD方案组患者中位生存期达75个月；3.安全性高，可应用于肾功能不全患甚至肾衰患者，疗效与肾功能正常患者相当，并且能够逆转肾功能；4.以硼替佐米为基础的诱导治疗能够显着增加干细胞采集量，并且显着加快干细胞采集速度。多项国际临床研究证明，含有硼替佐米的方案的疗效明显优于传统化疗方案，能够显着提高患者的完全缓解率、延长患者生存期、改善生存质量。硼替佐米贯穿骨髓瘤的诱导、巩固、维持全程治疗，业也已成为成为治疗骨髓瘤的首选一线治疗方案。

国产替代药价降幅1/3

2003年5月，硼替佐米获得美国FDA批准上市， 2004年4月由欧盟委员会批准进入欧洲市场，2005年获得前中国食品药品管理局批准进入中国市场。随着硼替佐米在骨髓瘤治疗中基础用药地位的逐步确立，该药临床应用迅速扩大，2016年全球销售额达25亿美元，并连续数年位列全球抗肿瘤品牌药销售TOP 10榜单，是名副其实的重磅炸弹级药物。2017年7月之前，进口硼替佐米在国内3.5mg每支单价高达1.3万元人民币，每周期（21天）患者用药4支，周期费用高达5万元，大大限制了国内患者的使用。2017年7月，人社部发布《关于将36种药品纳入国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录乙类范围的通知》，将硼替佐米等36种药品纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2017年版）》，进口硼替佐米医保支付保准为3.5mg每支6116元人民币，降价一半以上，提高了患者的可及性。该通知明确，谈判药物仿制药也属于医保范畴。

齐鲁制药是国内主要抗肿瘤药物研发和生产企业，从上世纪八十年代开始，就将抗肿瘤药物作为主要开发方向，历经三十余年，持续上市一系列重要药物，为满足国内重大疾病临床亟需药品做出了卓越贡献。

在齐普乐药物注册审评期间，适逢国家药品注册政策大变革：大幅提升仿制药研究要求，开展仿制药一致性评价，加强研发现场核查等。对齐普乐的开发，齐鲁制药严格遵循与原研药一致性原则，按照高于美国药典标准（USP）和国家进口药品注册标准的内控标准，严控杂质数量及含量，专业打造国产硼替佐米精品。第三方权威部门检测数据显示，齐普乐比原研品质量更优、杂质数量更少、杂质含量更低。

据了解，3.5mg齐普乐每支定价4180元人民币，价格仅为原研药国家医保谈判支付标准的三分之二，质量更好、价格更低的骨髓瘤靶向药物，必将惠及更多骨髓瘤患者。

一致性评价、欧美上市申请

仿制药一致性评价在我国是补课、更是创新。过去，我国批准上市的药品没有与原研药一致性评价的强制性要求，所以有些药品在疗效上与原研药存在一些差距。近两年，国家大力推动仿制药一致性评价进程。《国务院办公厅关于开展仿制药质量和疗效一致性评价的意见》（国发〔2016〕8号）文件指出：开展仿制药质量和疗效一致性评价工作，对提升我国制药行业整体水平，保障药品安全性和有效性，促进医药产业升级和结构调整，增强国际竞争能力，都具有十分重要的意义。2018年4月3日，《国务院办公厅关于改善完善仿制药供应保障及使用政策的意见》（国发〔2018〕20号）明确指出：1.促进仿制药替代使用。将与原研药质量和疗效一致的仿制药纳入与原研药可相互替代药品目录，在说明书、标签中予以标注，并及时向社会公布相关信息，便于医务人员和患者选择使用；2.发挥基本医疗保险的激励作用。加快制定医保药品支付标准，与原研药质量和疗效一致的仿制药、原研药按相同标准支付。3.推动仿制药产业国际化。结合推进“一带一路”建设重大倡议，加强与相关国际组织和国家的交流，加快药品研发、注册、上市销售的国际化步伐。支持企业开展国际产能合作，建立跨境研发合作平台。

仿制药一致性评价的意义在于：使仿制药在质量和疗效上与原研药一致，在临床上可替代原研药，节约医疗费用，保证公众用药。同时提升我国的仿制药质量和制药行业的整体发展水平。目前，国内已上市化学仿制药（注射剂）一致性评价通道已经开通，齐普乐近期即按照要求提交一致性评价申请。

齐鲁制药还在开展齐普乐的国际注册。2017年，齐鲁制药已经就硼替佐米注射剂向美国、欧盟等法规市场提交ANDA申请，将陆续获得批准。

硼替佐米的开发成功，是齐鲁制药以品质取胜的研发理念的又一具体体现。未来几年，遵循这个理念开发的包括抗体药物在内的一系列重要药物将陆续上市。这些药物的上市，将为提高我国重要药物临床可及性、减轻患者经济负担做出贡献，尽到一个民族制药企业应负的社会责任。

“大医精诚，家国天下”，是齐鲁制药的核心价值观。齐鲁制药是中国民族医药产业领军企业，长期致力于健康事业，以先进的科学技术为依托，致力于研发严重危害人类健康的药物，与广大医务工作者一起守护民众健康，积极推动重大疾病领域诊疗水平不断前行。在快速发展的同时，齐鲁制药切实履行社会责任，扶危济困、奉献爱心，以辉煌的成就、傲人的气魄展示了中国民族医药企业的发展与腾飞。

来源：医药经济报

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