前后不到24小时，中美两国都对药品准入发布了重磅政策_医药

2018

05/24

15:33

健康点healthpoint

作者：汤晨

医药

在不到24小时的间隔里，中美两个超级大国相继出台了保障患者药物可及性的政策法律。虽然激进程度完全不同，但无疑这显示，用新药对抗疾病，保障生命健康权的朴素愿望是没有国界的。

中国：救命药、罕见病用药加速进入国内市场

5月23日，国家药品监督管理局、国家卫生健康委员两部委联合公布了《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》，这标志着相关职能部门在贯彻落实《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》等中央政策精神，提高创新药上市审批效率，科学简化审批程序上，又迈出了坚实一步。

此次的公告一共提出五项事宜，明确提出要提高创新药上市审批效率，科学简化审批程序等。其中，有两点尤其值得注意。

第一，此次公告提出的五项具体事宜虽然不是首次提出，但大都是之前政策的重申和落地执行保障，更具有实操性。

比如2017年10月发布的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，对临床试验提交做了规定，对在中国首次申请上市的药品医疗器械，注册申请人应提供是否存在人种差异的临床试验数据。但《创新意见》没有明确如果不存在人种差异的临床试验数据如何处理。

此次《公告》则明确，对于境外已上市的防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的，可以直接提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请。

又比如，在进一步放宽进口药品的注册审批流程方面。 4月27日，国家药品监管局刚刚发布了《关于进口化学药品通关检验有关事项的公告》，明确了进口化学药原料药及制剂通关检验的简化。包括在进口时不再逐批强制检验；口岸所在地药品监督管理部门在办理进口化学药品备案时不再出具《进口药品口岸检验通知书》，口岸药品检验所不再对进口化学药品进行口岸检验等。

此次《公告》则进一步明确，取消进口药品再注册核档程序，进口药品再注册申请受理后，全部资料转交药审中心审评审批。对于本公告发布前已受理的进口药品再注册申请，包括进口再注册核档意见为无需质量标准复核的注册申请，统一转入药审中心进行审评审批。将目前由国家药品监督管理局作出的各类临时进口行政审批决定，调整为由药审中心以国家药品监督管理局名义作出。

第二，从此次公告中可以看出，国家对于罕见病药品的研发及进口产品注册方面都给予了更多的重视和便利。

比如在这份政策中，两部委对罕见病进一步落实药品优先审评审批工作机制，对罕见病境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请等。

值得注意的是，5月21日，国家卫健委等五部门刚刚联合制定了《第一批罕见病目录》，千呼万唤始出来，“国家版”的罕见病名单在多方努力之下，终于出台了。

目录不是目的，让目录上的罕见病有药可治才是终极目标之一。医药魔方数据梳理，在121个罕见病病种中，多数处于无药可治的状态。据不完全统计，仅仅有44个病种有相关药物在全球上市，在中国上市的则不到一半。显然，中国罕见病药物开发仍然与欧美发达国家有一定的差距。

从政策的密集出台，可见国家在对罕见病治疗及其药物研发方面也给予了更多重视和支持。

从2015年至今，在保障药品可及性方面，中国以和过去完全不同的面貌进行着大刀阔斧的改革。比如最新的九价宫颈癌疫苗，从4月20日提出申请到有条件获批，审批过程只用了8天，其速度之快，史无前例。

美国：“尝试权法案”通过 FDA尴尬的一天？

在提高药品可及性方面不是仅有中国一国在努力。无独有偶，美国当地时间周二，美国众议院以250对169的票数通过了一项争议性非常大的法案：尝试权法案。

如果这部法案被美国总统特朗普签署，则将正式变为法律。考虑到这位总统此前对“尝试权”的铁杆拥趸态度——在过去四个月中三次敦促国会尽快通过这一法案——其下笔签名几乎是毫无悬念的事情。

这部法案将允许有严重危及生命疾病的患者尝试尚未获得FDA批准上市的新药。当然相关前置条件也有很多，比如要求患者已经穷尽了其他所有选择；要求相关药物通过初步的临床试验，结果显示不具有威胁生命的毒性；患者必须提供书面知情同意书；药企方面需要向政府提供药物使用的年度总结，包括“任何已知的严重不良事件”等。

这部法案没有强制药企必须提供相关药物，并且不妨碍他们向进行尝试权索取的患者收取相关费用。

尝试权法案和已经实施多年的“同情使用”（Compassionate Use）目的相同，即，让病危患者在试尽所有临床疗法之后有使用未经FDA批准的实验药物和其它医疗产品的选择。但是“同情使用”要求得到药企和FDA的批准，流程十分繁琐。有数据显示，光是走完 “知情同意”、“伦理批准”，“FDA申请”，“数据备案”等复杂的流程，需要医生花费大约100个小时的时间填写材料，因而在很大程度上限制了“同情使用”的数量。尝试权法案和“同情使用”最大的区别是几乎完全绕开了FDA，最终的协商决定只是在药企和患者之间进行。

早在2015年，美国已经有十余个州通过了尝试权法案（Right to Try Act），还有近二十个州也正在准备实施。据《纽约时报》数据，目前美国已经有40个州的州议会已通过类似法律。几年前，这部法案成为全国性法律的机会看上去还十分缥缈。2015年时，一位业内人士分析，“尝试权提案在很大程度上是公众挑战FDA的权威，既没有必要，还会引起医学混乱，获得联邦议会通过的机会微乎其微。”然而时移世易，就是这样一部被认为通过概率微乎其微的法案，即2017年8月在参议院获得通过后，也在众议院顺利过关。

长久以来，美国食品药品监督管理局（FDA）对医药行业几乎是金标准的存在。能被FDA批准的药基本上都要通过严格的临床试验。而一旦被FDA批准了，就基本是拿到了全球市场准入的金钥匙。

正因为此，这一“视FDA为无物”的法案长久以来处于极大的争议中。反对该法案的民主党人表示，它会削弱FDA保护患者免受有害治疗的能力。“如果你取消FDA的审查，就像该法案所做的那样，你会将患者置于危险之中，”众议员Frank Pallone Jr.（新泽西州民主党）直斥：“这是一次史无前例的尝试，试图推翻FDA对研究性疗法的监管。”

FDA现任局长ScottGottlieb相比之下倒是比较淡定，在“尝试权”法案通过后，他发布了一则“十分官方”的推特，称“我已准备好实施这部法案，以达成国会意图促进患者用药可及性和保护患者的目的。”

不仅医生，多达几十个患者组织也反对“尝试权法案”。其中不乏国家罕见病组织（NationalOrganization for Rare Disorders）和美国癌症协会（American CancerSociety）。因为他们认为，“尝试权”可能让人抱有不切实际的希望。还可能会极大地增加患者被不安全和无效的实验疗法伤害的可能性。

支持这部法律的人的立场则十分简单：这是对个人自由的保障。这也正是为何倡导有限政府监管的共和党人大都支持这部法案的原因。

来源：健康点healthpoint

作者：汤晨

来源：健康点healthpoint 作者：汤晨

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