疾病发作减少95%！美国FDA今日批准罕见病新药

近几天，美国FDA好消息不断。继周一批准了一款历时17年才得以最终上市的新型抗生素后，今日，美国FDA又批准了本周第二款新药Haegarda。这款由CSL Behring带来的新药能预防青年与成人患者遗传性血管性水肿（HAE）的发作。值得一提的是，这也是首款获批的皮下注射型C1酯酶抑制剂（C1 esterase inhibitor，C1-INH）。

HAE是一种遗传性疾病，患者的血液内缺乏一种叫做C1酯酶抑制剂的蛋白，从而引起补体系统的紊乱，导致异常症状。具体说来，HAE患者会在面部、四肢、胃肠道等出现突然水肿，不但让患者处于虚弱与痛苦之中，更有可能因为喉咙部位肿胀而影响呼吸，危及患者的生命。据估计，全世界范围内每1万人至5万人里就有1人患有这种罕见遗传病，他们需要一种能改善生活质量的有效疗法。

由CSL Behring带来的Haegarda是一款从人类的血浆中获取，并经过了纯化、巴氏法消毒、冻干制备的C1酯酶抑制剂。通过皮下注射，它有望能预防HAE的发作。先前，它也曾获得过美国FDA颁发的孤儿药资格。

▲C1-INH类新药的工作原理（图片来源：CSL Behring官方网站）

在一项多中心的临床试验中，这款新药预防HAE发作的功效得到了确认。该研究招募了90名HAE患者，年龄跨度为12岁到72岁。这些患者被随机分为两组，一组每周两次接受每公斤40 IU的新药注射治疗，另一组则每周两次接受每公斤60 IU的新药注射治疗。在为期16周的治疗期之外，这两组患者还接受了为期16周的安慰剂治疗（部分在治疗期前接受安慰剂，部分在治疗期后接受安慰剂）。与安慰剂治疗阶段相比，这两组患者在使用新药治疗的阶段中，HAE发作率分别下降了89%与95%，预防效果堪称显著。此外，在第二组中，有40%的患者完全没有出现HAE的发作。它也没有出现明显的副作用。基于这些出色的临床数据，美国FDA批准了这款新药上市。

“Haegarda的获批上市给青年和成人HAE患者带来了全新的治疗方案，”美国FDA生物制品评估与研究中心主任Peter Marks博士说道：“皮下注射制剂也让患者能在自己家里使用这款产品，预防HAE发作。”

我们祝贺HAE患者迎来预防效果如此显著的新药，也祝愿更多预防和治疗罕见病的新药能够尽快问世，造福患者群体。

参考资料

[1] FDA approves first subcutaneous C1 Esterase Inhibitor to treat rare genetic disease

[2] New England Journal of Medicine Publishes Pivotal Phase III Data for CSL Behring’s Subcutaneous C1-Esterase Inhibitor CSL830 in HAE Patients

[3] FDA Accepts CSL Behring’s Biologics License Application for First Subcutaneous Prophylactic Therapy to Prevent Hereditary Angioedema Attacks

来源：药明康德（微信号 WuXiAppTecChina）