脊髓性肌萎缩（spinal muscular atrophy）是一种进行性疾病，影响一万名宝宝中的一人。
在美国，每50人中就有一人是SMA的基因携带者, 不分种族和性别。
百健是在去年9月分别向美国FDA和欧盟提交新药申请的，FDA已经于去年12月底批准了Spinraza。
欧盟虽然费时较长，但还是在FDA批准后不到六个月也允许这个治疗SMA的第一个新药在欧洲上市。
Spinraza的通用名为Nusinersen，是一种反义寡核苷酸，调节运动神经元2（SMN2）的mRNA存活剪接。这个新药由Lonis制药公司（达斯达克代码：IONS）开发，去年8月，百健从Lonis手中购买了Spinraza的权利。
如今，这个批准意味着，百健需要向Lonis支付5000万美元的里程碑付款。
SMA根据病情出现的年龄和身体状况主要有四种类型：I型，II型，III型和IV型。
患有SMA的孩子通常无法做我们习以为常的事情，如：呼吸和吞咽。但是，SMA不影响他们思考，学习和与周围的人进行情感交流。
虽然获批，但是医保覆盖是保证患病孩子获得治疗的关键。因为，Spinraza的治疗费用不菲。第一年的治疗费为750,000美元，随后每年的治疗费用为375,000美元。
SMA治疗的主要药物进展：
除了Spinraza，欧盟还同时批准了BioMarin制药（纳斯达克代码：BMRN）的Brineura cerliponase alfa，治疗Batten病2型神经元类蜡状脂褐质炎（CLN2）。
Batten病影响12,500人中的一个，患者的生存预期比正常人要短。
今年4月，FDA也批准了这款治疗CLN2的首个新药。Brineura是重组人三肽激肽酶-1（TPP1）的酶替代疗法。
来源：健点子ihealth（微信号 health_ideas）
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