FDA优先审评诺华乳腺癌临床新药ribociclib_医药

2016

11/02

14:14

药明康德（微信号：WuXiAppTecChina）医药

今日，诺华宣布美国FDA接受了该公司的NDA申请，批准了LEE011（ribociclib）的优先审评资格（Priority Review）——与来曲唑组合，一线治疗那些激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）的晚期或转移性乳腺癌的绝经后妇女患者。同时，诺华公司还宣布，EMA已接受审查ribociclib和来曲唑在同一患者人群的上市授权申请。

乳腺癌的不同阶段（图片来源：Johnston Health官网）

高达三分之一的早期乳腺癌患者可能随后恶化成转移性状态。转移性乳腺癌是该疾病的最严重形式之一，此时癌症细胞已经扩散到脑、骨骼或肝脏等身体其他部位。晚期乳腺癌包括转移性乳腺癌（4期）和晚期乳腺癌（3期）。晚期乳腺癌妇女患者的存活率远低于早期疾病阶段病人的存活率：3期乳腺癌的5年相对存活率约为72％，而转移性（4期）乳腺癌的5年相对存活率只约为22％。

Ribociclib的分子式（图片来源：Selleck Chemicals）

Ribociclib是一种细胞周期蛋白依赖性激酶的选择性抑制剂，该在研新药通过抑制细胞周期蛋白依赖性激酶4和6（CDK4 / 6）来减缓癌症进展。当CDK这类蛋白质在细胞中过度激活时，癌细胞生长和增殖得更快，于是精确靶向CDK4/6有望确保癌细胞不在体内无控制生长。Ribociclib是由诺华生物医学研究所（NIBR）与生物技术公司Astex Pharmaceuticals研究合作开发的。

CDK4/6调控细胞周期（图片来源：OncLive Resources）

这次NDA申请是基于一系列全面的临床数据，包括了MONALEESA-2试验的结果。MONALEESA-2是一项3期随机、双盲、安慰剂对照的多中心全球登记临床试验，用于评估ribociclib联合来曲唑与来曲唑单独使用的安全性和疗效，治疗绝经后HR+/HER2-晚期乳腺癌女性。该试验数据结果在2016年欧洲医学肿瘤学会（ESMO）大会上得以报告，并同时发表在《新英格兰医学》杂志上，显示ribociclib联合来曲唑可使疾病进展或死亡的风险降低44％（HR =0.556，95％ CI：0.429-0.720; P=0.00000329），显着延长所有患者亚组的无进展生存期（PFS）。

诺华肿瘤的首席执行官Bruno Strigini先生（图片来源：FDA官网）

诺华肿瘤的首席执行官Bruno Strigini先生表示：“这些监管层面的里程碑成功，以及8月份FDA授予的突破性疗法认定，强调了HR+/HER2- 晚期乳腺癌女性需要新的治疗选择。与FDA的标准审评程序相比，优先审评可允许更短的审查期，帮助我们更快地把LEE011+来曲唑这一有效方案提供给患者。我们还正在与EMA以及其他国家的医药卫生监管部门一起努力，尽早造福全世界患者。”