原发性胆汁性肝硬化新药Ocaliva获FDA加速批准上市

近日，美国FDA批准了Ocaliva治疗原发性胆汁性肝硬化，一直以来这项疾病都没有一个很好的治疗药物，在这之前，UDCA是唯一获批的治疗药物，但是很多患者都出现了无法耐受或者治疗不佳的状况，新药的获批无疑给这一患者群体带来了福音……

2016年5月27日，Intercept制药公司宣布，Ocaliva（obeticholicacid）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，用于单药治疗无法耐受熊去氧胆酸（UDCA）的原发性胆汁性肝硬化（简称PBC，又名原发性胆汁性胆管炎）成人患者，或联合UDCA治疗UDCA疗效不佳的PBC成人患者。Ocaliva属于法尼醇X受体（FXR）激动剂，而FXR是肝脏和肠道表达的一种核受体，对胆汁酸、炎症、纤维化和代谢通路具有关键调控作用。

Intercept制药公司专注于开发治疗非病毒性、进行性肝病的新药并将其推广上市，“Intercept的创办理念是以FXR为靶点会使治疗选择有限甚至没有治疗选择的肝病患者获益，Ocaliva的获批标志着我们10年多的付出和努力取得了巨大成功，”Intercept公司的首席执行官兼总裁Mark Pruzanski博士说。“我们非常高兴Ocaliva获得了FDA批准用于治疗PBC，为此，我们要感谢在世界各地参与我们临床试验的所有患者和研究者。”

FDA依据患者的碱性磷酸酶（ALP）下降，经加速审批程序批准了Ocaliva用于治疗PBC。不过，目前尚未确定该药能否提高患者生存率或改善疾病相关症状。对Ocaliva用于治疗该适应症的进一步批准可能取决于验证性试验对临床获益的验证与描述。

“在Ocaliva获批之前，UDCA是唯一获批用于治疗PBC的药物，但是许多PBC患者都无法耐受UDCA或者接受UDCA治疗时疗效不佳，所以Ocaliva的获批满足了这些患者此前未被满足的重大需求，”美国贝勒医学院内科学及外科学教授、美国肝病研究学会前主席John Vierling博士表示。“Ocaliva在降低ALP方面的改进具有临床意义（ALP是一种用于跟踪PBC患者疾病进展的生物标志物）。重要的是，Ocaliva使患者达到了持久的ALP降低，这对于治疗像PBC这样的慢性病至关重要。”

在Intercept公司的3期POISE临床试验中，接受Ocaliva+UDCA剂量滴定治疗的患者中有46%的患者达到了主要复合终点（无法耐受UDCA的患者只接受Ocaliva治疗），相比之下，接受安慰剂+UDCA治疗的患者中只有10%的患者达到了主要复合终点（p<0.0001）。ocaliva治疗的最常见副作用是瘙痒，瘙痒也是pbc的常见症状，但与疾病阶段或结果无关。不过，接受剂量滴定治疗方案（1天1次5毫克增加至1天1次10毫克）的患者一般都较少出现与ocaliva治疗相关的瘙痒，其中只有1%的患者因为瘙痒而退出临床试验。患者在试验中出现的其他副作用包括疲劳、腹部疼痛与不适、皮疹、口咽疼痛、头晕、便秘、关节痛、甲状腺功能异常和湿疹。<><0.0001）。ocaliva治疗的最常见副作用是瘙痒，瘙痒也是pbc的常见症状，但与疾病阶段或结果无关。不过，接受剂量滴定治疗方案（1天1次5毫克增加至1天1次10毫克）的患者一般都较少出现与ocaliva治疗相关的瘙痒，其中只有1%的患者因为瘙痒而退出临床试验。患者在试验中出现的其他副作用包括疲劳、腹部疼痛与不适、皮疹、口咽疼痛、头晕、便秘、关节痛、甲状腺功能异常和湿疹。<>

“PBC常在壮年时期发病，一些患者在这么重要的人生时期会一直担心他们可能需要进行肝移植，”PBC患者Linie Moore说。“在过去近20年里，我们PBC患者只有一种获批上市的药物可以使用，如今迎来了另一种获批上市的PBC新药，我们都兴奋不已。”Linie Moore还是美国PBC患者组织的主席。

据预计，在7~10天后，美国的PBC患者便可通过专业药店网络购买Ocaliva。

原文检索

《FDA Grants Accelerated Approval to Ocaliva(Obeticholic Acid) for the Treatment of Patients with PBC》

来源：盛诺一家